Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewertung der Toleranz, des Saugens und der Nahrungsaufnahme nach wiederholter nasaler Verabreichung von Oxytocin bei PWS-Säuglingen (OTBB2)

25. Januar 2024 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse
Das Prader-Willi-Syndrom (PWS) umfasst eine schwere neonatale Hypotonie mit gestörtem Saugen, die in den schwersten Fällen zu Gedeihstörungen führt, gefolgt von einem frühen Beginn einer krankhaften Fettleibigkeit mit Hyperphagie und Sättigungsmangel, kombiniert mit anderen endokrinen Funktionsstörungen, die wahrscheinlich darauf zurückzuführen sind Hypothalamische Dysfunktion. Der pathophysiologische Mechanismus des Auftretens der 2 Haupternährungsphasen des PWS ist unbekannt. Swaab berichtete über ein Defizit der Oxytocin (OT)-produzierenden Neuronen des Nucleus paraventricularis im Gehirn dieser Patienten. Zusätzlich zu seiner bekannten magersüchtigen Wirkung ist OT an der Etablierung und Aufrechterhaltung sozialer Codes beteiligt. Darüber hinaus verhinderte in einem PWS-Mausmodell, das aus einem MAGEL2-KO-Gen generiert wurde, eine einzige OT-Injektion nach 5 Stunden des Lebens den frühen Tod, der bei 50 % der neugeborenen Mäuse beobachtet wurde, indem das normale Saugen wiederhergestellt wurde. Interessanterweise wird dieser Effekt nicht mehr beobachtet, wenn die OT-Injektion später erfolgt. Unsere Hypothese ist, dass eine frühzeitige Gabe von OT bei Babys mit PWS das Saugen und möglicherweise die Interaktion zwischen Kind und Mutter verbessern kann. In unserer aktuellen Studie (Manuskript in Vorbereitung) haben wir gezeigt, dass eine einmalige intranasale Verabreichung von OT gut vertragen wird. Diese Studie mit eskalierender Dosis soll die Verträglichkeit einer wiederholten intranasalen Verabreichung von OT in 3 Schritten (4 I.E. jeden zweiten Tag, 4 I.E. täglich, 4 I.E. zweimal täglich) bei Babys unter 5 Monaten mit PWS bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Prader-Willi-Syndrom (PWS) ist eine seltene, komplexe genetische Multisystemstörung, die aus der fehlenden Expression von väterlich vererbten geprägten Genen auf Chromosom 15q11-q13 resultiert. Das Syndrom umfasst eine schwere neonatale Hypotonie mit gestörtem Saugen, die in den schwersten Fällen zu Gedeihstörungen führt, gefolgt von einem frühen Beginn einer krankhaften Fettleibigkeit mit Hyperphagie und Sättigungsmangel, kombiniert mit anderen endokrinen Dysfunktionen, die wahrscheinlich auf eine hypothalamische Dysfunktion zurückzuführen sind. Der pathophysiologische Mechanismus des Auftretens der 2 Haupternährungsphasen des PWS ist unbekannt. Swaab berichtete über ein Defizit der Oxytocin (OT)-produzierenden Neuronen des Nucleus paraventricularis im Gehirn dieser Patienten. Zusätzlich zu seiner bekannten magersüchtigen Wirkung ist OT an der Etablierung und Aufrechterhaltung sozialer Codes beteiligt. Darüber hinaus verhinderte in einem PWS-Mausmodell, das aus einem MAGEL2-KO-Gen generiert wurde, eine einzige OT-Injektion nach 5 Stunden des Lebens den frühen Tod, der bei 50 % der neugeborenen Mäuse beobachtet wurde, indem das normale Saugen wiederhergestellt wurde. Interessanterweise wird dieser Effekt nicht mehr beobachtet, wenn die OT-Injektion später erfolgt. Unsere Hypothese ist, dass eine frühzeitige Gabe von OT bei Babys mit PWS das Saugen und möglicherweise die Interaktion zwischen Kind und Mutter verbessern kann. In unserer aktuellen Studie (Manuskript in Vorbereitung) haben wir gezeigt, dass eine einmalige intranasale Verabreichung von OT gut vertragen wird. Diese Studie mit eskalierender Dosis soll die Verträglichkeit einer wiederholten intranasalen Verabreichung von OT in 3 Schritten (4 I.E. jeden zweiten Tag, 4 I.E. täglich, 4 I.E. zweimal täglich) bei Babys unter 5 Monaten mit PWS bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säuglinge mit genetisch bestätigtem PWS
  • Weniger als 5 Monate alt

Ausschlusskriterien:

  • Säuglinge mit Leberinsuffizienz
  • Säuglinge mit Niereninsuffizienz
  • Säuglinge mit abnormalem EKG

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: erster Arm
4 IE Oxytocin jeden zweiten Tag
Arzneimittel: Oxytocin
Intranasale Verabreichung
Andere Namen:
  • Oxytocin (Syntocinon)
Aktiver Komparator: zweiter Arm
4 IE Oxytocin täglich
Arzneimittel: Oxytocin
Intranasale Verabreichung
Andere Namen:
  • Oxytocin (Syntocinon)
Aktiver Komparator: dritter Arm
4 IE Oxytocin zweimal täglich
Arzneimittel: Oxytocin
Intranasale Verabreichung
Andere Namen:
  • Oxytocin (Syntocinon)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten eines unerwünschten Ereignisses
Zeitfenster: bis Tag 8 (Besuch 8)
Auftreten von unerwünschten Ereignissen, Beschreibung und Quantifizierung ihres Schweregrads, Zurechenbarkeit auf die wiederholte intranasale Verabreichung von OT (4 IE jeden zweiten Tag, 4 IE täglich, 4 IE zweimal täglich) während der 7 Tage nach der ersten Verabreichung.
bis Tag 8 (Besuch 8)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
NOMAS-Score
Zeitfenster: Vor und nach 7 Tagen Behandlung
Der NOMAS-Score bewertet die Saug-/Schluckfähigkeiten von Säuglingen während der Fütterung. Endpunkt ist der Prozentsatz der Säuglinge, die einen NOMAS-Score <= 10 (normaler Score) erreicht haben.
Vor und nach 7 Tagen Behandlung
Videofluoroskopie des Schluckbefundes
Zeitfenster: vor und nach 7 Tagen Behandlung
Videofluoroskopie des Schluck-Scores (VFSS-Score)
vor und nach 7 Tagen Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische Studie
Zeitfenster: Am Tag 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Pharmakokinetische Studie: Messung der zirkulierenden Oxytocinspiegel vor der Verabreichung und alle 48 Stunden.
Am Tag 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University Hospital, Toulouse

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juli 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 12 391 02
  • 1239102 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Toulouse University Hospital Funding)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten