Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og biomarkørundersøgelse af EPI-589 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (EPI-589)

23. september 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

En fase 2A-sikkerheds- og biomarkørundersøgelse af EPI-589 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er et åbent studie med 30-dages forløb i fase for at etablere baseline-parametre, 90-dages behandlingsfase og en 90-dages seponeringsfase for at bestemme langsigtede virkninger, varighed af behandlingsrespons og potentielle virkninger af EPI-589 terapi på kendt bane.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker ALS ved E1 Escorial Criteria
  • Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 70 % af forudsagt
  • Svaghed begynder inden for 3 år
  • Aftale om at bruge prævention, hvis inden for reproduktive år
  • Vilje og evne til at overholde studieprocedurer
  • Stabilt regime med kosttilskud og/eller riluzol i mindst 30 dage før tilmelding
  • Afholde sig fra brug af andre efterforskningsmæssige eller ikke-godkendte lægemidler
  • Deltagerne skal være i stand til at sluge 0,375 * 0,700 tommer tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for EPI-589
  • Brug af ventilation
  • Deltagelse i andre interventionsstudier
  • Diagnose af enhver anden neurologisk sygdom
  • Malignitet inden for de seneste 2 år
  • Historie om slagtilfælde
  • Historie om hjernekirurgi
  • Leverinsufficiens med leverfunktionstests (LFT'er) større end 3 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • Nyreinsufficiens, der kræver dialyse
  • Slutstadiet af hjertesvigt
  • Deltagelse i et forsøg med en enhed, et lægemiddel eller anden behandling for ALS inden for 3 måneder efter screening eller under forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EPI-589
Deltagerne vil modtage EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletter á 250 mg hver) to gange dagligt (BID) i 3 måneder, medmindre behandlingen seponeres på grund af sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer.
Medicin: EPI-589
Et filmcoatet bord med øjeblikkelig frigivelse med en dosisstyrke på 250 mg vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • (R)-troloxamidquinon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med narkotikarelaterede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline (dag 0) til måned 6
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'.
Baseline (dag 0) til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Præ-dosis (0 time), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis ved måned 1 og 3
Ændring fra baseline i ALSFRS-R totalscore på måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (5 minutter) ordinær vurderingsskala, der vurderer deltagerens kapacitet og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter, 6 bulbar-respiratoriske funktioner, 3 overekstremitetsfunktioner (skrive, skære mad og påklædning), 2 underekstremitetsfunktioner (gå og klatre) og 1 anden funktion (vende sig i sengen), er relevante ved ALS. Hver aktivitet blev registreret til den nærmeste tilnærmelse fra en liste med 5 valg, scoret 0-4, med den samlede score fra 48 (normal funktion) til 0 (ikke i stand til at prøve opgaven).
Baseline, måned 6
Skift fra baseline i vital kapacitet ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Vitalkapacitet er den maksimale mængde luft, en deltager kan udstøde fra lungerne efter en maksimal indånding.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i MIP ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
MIP er et mål for styrken af ​​inspiratoriske muskler, primært mellemgulvet, og giver mulighed for vurdering af respiratorisk svigt, restriktiv lungesygdom og respiratorisk muskelstyrke.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Respirationsfrekvens er den hastighed, hvormed vejrtrækningen finder sted.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i hjertefrekvens ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Pulsen måler antallet af gange hjertet slår i minuttet.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i SpO2 ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
SpO2, også kendt som iltmætning, er et mål for mængden af ​​iltbærende hæmoglobin i blodet i forhold til mængden af ​​hæmoglobin, der ikke bærer ilt.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i ETCO2 ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
ETCO2 er mængden af ​​CO2 i udåndingsluften, som vurderer ventilationen.
Baseline, måned 6
Mislykket at trives: Antal deltagere med vægttab på mere end 5 procent (%) fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Manglen på at trives målt ved kropsvægt blev defineret som vægttab på mere end 5 % fra baseline
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i gennemsnitlig fast synketid og vandsynketid ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltagerne blev observeret og timet til at synke vand samt fast føde i overensstemmelse med en standardiseret protokol.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i muskelfunktion ved 6. måned, som vurderet ved håndholdte dynamometriparametre (grebsstyrke, skulderfleksion, knæforlængelse, hoftefleksion, albuefleksion, albueforlængelse og ankeldorsifleksion)
Tidsramme: Baseline, måned 6
Styrken af ​​udpegede muskelgrupper blev målt ved hjælp af håndholdt dynamometri.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i antal ord, deltager læst ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i tid brugt på læsning ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i antal ord pr. minut læst ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Baseline, måned 6
Antal deltagere med normal lydstyrke, normal nasalitet og normal forståelighed
Tidsramme: Måned 6
Deltageren udførte opgaver, hvor talen blev vurderet gennem en perceptuel vurdering af overordnet forståelighed, vokalkvalitet og andre faktorer af en talesprogslæge.
Måned 6
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i plasma
Tidsramme: Baseline op til måned 6
Glutathion laveste grænse for kvantificering (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) og øvre grænse for kvantificering (ULOQ) = 13,916 uM i plasma.
Baseline op til måned 6
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Baseline op til måned 3
Glutathion LLOQ = 0,002 uM og ULOQ = 0,35 uM i CSF.
Baseline op til måned 3
Niveau af sygdomsrelateret biomarkør (glutathion) i urin
Tidsramme: Baseline op til måned 6
Glutathion LLOQ = 0,01 uM og ULOQ = 1,39 uM i urin.
Baseline op til måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

23. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2015

Først opslået (Skøn)

2. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPI589-15-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med EPI-589

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner