Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med retinal genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa ved hjælp af BIIB112 (XIRIUS)

22. december 2023 opdateret af: Biogen

En dosiseskalering (fase 1) og dosisudvidelse (fase 2/3) klinisk forsøg med retinal genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa ved hjælp af en adeno-associeret viral vektor (AAV8) kodende for retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt sub-retinal injektion af BIIB112 hos deltagere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd. I oktober 2020 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Del 1:

  • Deltagere med genetisk bekræftet diagnose af XLRP (med RPGR-mutation).
  • Deltager med aktiv sygdom klinisk synlig i makulærområdet i begge øjne.

Del 2:

- Deltager med gennemsnitlig total nethindefølsomhed i undersøgelsesøjet vurderet ved mikroperimetri ≥ 0,1 dB og ≤8 dB.

Nøgleekskluderingskriterier:

Del 1 og 2:

  • Deltager med historie med amblyopi i begge øjne.
  • Deltog i et genterapiforsøg tidligere eller et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de seneste 12 uger eller modtog en gen-/cellebaseret terapi på et hvilket som helst tidspunkt tidligere.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 1
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 1 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 2
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 2 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 3
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 3 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 4
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 4 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 5
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 5 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 1: BIIB112 Dosis 6
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis 6 af BIIB112 ved sub-retinal injektion på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 2: BIIB112 Højdosis
Deltagerne vil modtage en enkelt høj dosis BIIB112 ved sub-retinal injektion.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentel: Del 2: BIIB112 Lav dosis
Deltagerne vil modtage en enkelt lav dosis BIIB112 ved sub-retinal injektion.
Biologisk: BIIB112
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV8-RPGR
Ingen indgriben: Del 2: Ubehandlet gruppe
Deltagerne vil ikke modtage nogen intervention for at muliggøre en kontrolleret sammenligning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Op til måned 24
DLT'er er defineret som en af ​​følgende hændelser, der anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet: Vedvarende fald i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) på ≥30 bogstaver på skemaet Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) sammenlignet med baseline (vedvarende er defineret som at vare 48 timer eller mere indtil restitution, med restitution defineret som synsskarphed (VA), der vender tilbage til inden for 10 bogstaver af baseline VA. Der gøres en undtagelse for operationsrelaterede hændelser, der forekommer i tæt tidsmæssig sammenhæng {inden for <24 timer} efter operationen); Glaslegemebetændelse, vitritis (>Grad 3 ved brug af standardiseret Nussenblatt glasagtig inflammationsskalagradering); Enhver observeret klinisk signifikant nethindeskade, som ikke direkte kan tilskrives komplikationer ved operation; Enhver klinisk relevant formodet uventet alvorlig bivirkning, med undtagelse af synstab eller synstruende.
Op til måned 24
Del 1: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 0 (operation) i del 1 af undersøgelsen op til 24 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. TEAE'er defineres som de AE'er, der starter eller forværres på eller efter dagen for den første operation.
Dag 0 (operation) i del 1 af undersøgelsen op til 24 måneder
Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 decibel (dB) forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet ved makulær integritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri
Tidsramme: Måned 12
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.
Måned 12
Del 2: Antal deltagere med TEAE'er
Tidsramme: Dag 0 (operation) i del 2 af undersøgelsen op til 12 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. TEAE'er er defineret som AE'er, der starter på eller efter dagen for den første operation.
Dag 0 (operation) i del 2 af undersøgelsen op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 68 locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring af nethindens følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i gitteret som helhed (68 point).
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 16 centrale loci-punkter vurderet af MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter. Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 68 centrale loci-punkter vurderet af MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter af gitteret som helhed (68 point). Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) rapporteret som bogstaver
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltagerne ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i BCVA.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i gennemsnitlig lav luminans synsskarphed (LLVA) rapporteret som bogstaver
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. LLVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i LLVA.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med ændring fra baseline > -5 bogstaver for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Procentdel af øjne med ændring fra baseline > -5 bogstaver for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Skift fra baseline i det centrale Ellipsoide område
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) blev brugt til at vurdere ændring i det centrale ellipsoide område. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det centrale ellipsoide område.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra basislinje i central horisontal ellipsoidbredde
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i den centrale vandrette ellipsoidebredde. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den centrale vandrette ellipsoidebredde.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i fundus-autofluoroscens - gennemsnitligt samlet areal af bevaret autofluoroscens
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Fundus Autofluoroscens blev brugt til at vurdere det samlede areal af bevaret autofluoroscens. Områder med bevaret AF blev identificeret som velafgrænsede regioner med relativ hyperautofluorescens (hyper AF) sammenlignet med baggrundsområderne for omgivende atrofi. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede areal af bevaret autofluoroscens.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra basislinje i fundus autofluoroscens - middelafstand fra foveal center (FC) til nærmeste grænse for bevaret autofluoroscens
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Fundus Autofluoroscens blev brugt til at vurdere afstanden fra FC til nærmeste grænse for bevaret autofluoroscens. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede areal af bevaret autofluoroscens.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i middelvolumen af ​​30-graders synshøjde
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 24
Synsfelttest blev udført for at vurdere volumenet af 30-graders bakkesyn, rapporteret som dBs. Reliabilitetsfaktor (RF)=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier fald i volumen af ​​30-graders bakkesyn.
Baseline, måned 6, 12 og 24
Del 1: Ændring fra baseline i middelvolumen af ​​Full Field Hill of Vision
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 og 24
Synsfeltstest blev udført for at vurdere volumenet af fuldt synsfelt for bakke, rapporteret som dBs. RF =antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier fald i volumen af ​​30-graders bakkesyn.
Baseline, måned 6, 12 og 24
Del 1: Skift fra baseline i kontrastfølsomhedsscore (CS).
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12 og 24
Ændring i CS blev vurderet af Pelli-Robson diagram, som bruger en enkelt stor bogstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast varierende på tværs af grupper af bogstaver. Diagrammet bruger bogstaver (6 pr. linje), arrangeret i grupper, hvis kontrast varierer fra høj til lav. Deltagerne læste bogstaverne, begyndende med den højeste kontrast, indtil de ikke var i stand til at læse to eller tre bogstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe havde tre bogstaver med samme kontrastniveau, så der var tre forsøg pr. kontrastniveau. Deltageren tildeles en score baseret på kontrasten i den sidste gruppe, hvor to eller tre bogstaver blev læst korrekt. Score er et mål for deltagerens logkontrastfølsomhed i området fra 0-2,25, hvor 0 er ingen læste bogstaver, og 2,25 er alle læste bogstaver. Samlet CS-score = [(i alt bogstaver korrekt - 3) x 0,05].
Baseline, måned 3, 6, 12 og 24
Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6 og 9
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dBs ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' tildeles værdien '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter ud af de 16 centrale punkter.
Måned 1, 2, 3, 6 og 9
Del 2: Procentdel af undersøgelsesøjne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 punkter ud af de 68 locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dBs ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig følsomhed i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter af gitteret som helhed (68 point).
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Ændring fra basislinje i gennemsnitlig følsomhed af de 16 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Gennemsnitlig følsomhed i midtergitteret blev defineret som middelværdien i dB af de 16 punkter placeret i midten af ​​gitteret. Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed af de 68 centrale locipunkter i 10-2 gitteret vurderet af MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetri vurdering blev målt i dB ved hjælp af et 10-2 gitter på 68 point. Hvert punkt blev mærket som '< 0', '0' eller et positivt heltal. Punktet mærket som '< 0' blev tildelt en værdi på '-1' af MAIA i beregningen. Forbedring i gennemsnitlig ensitivitet i hele gitteret blev defineret som en stigning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i gitteret som helhed (68 point). Her indikerer negative værdier et fald i nethindens følsomhed.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Ændring fra baseline i BCVA rapporteret som bogstaver
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier et fald i BCVA.
Baseline, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Ændring fra baseline i gennemsnitlig LLVA rapporteret som bogstaver
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. LLVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver). Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier et fald i LLVA.
Baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en stigning på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥15 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥10 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med et tab på ≥5 bogstaver fra baseline for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med ændring fra baseline >-5 bogstaver for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for BCVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Procentdel af øjne med ændring fra baseline >-5 bogstaver for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA blev målt ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis blev bogstaver læst i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver blev aflæst på 4 meter, blev der udført test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdelen af ​​øjne med en ændring fra baseline på ≥ -5 bogstaver for LLVA blev rapporteret for undersøgelses- og ikke-undersøgelsesøjne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Ændring fra baseline i volumen af ​​30-graders synshøjde vurderet af Octopus 900
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Synsfelttest blev udført for at vurdere volumenet af 30-graders bakkesyn, rapporteret som dBs. RF=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her indikerer negative værdier et fald i volumenet af 30-graders bakkesyn.
Baseline, måned 3, 6 og 12
Del 2: Ændring fra baseline i volumen af ​​Full Field Hill of Vision vurderet af Octopus 900
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Synsfeltstest blev udført for at vurdere volumenet af fuldt synsfelt for bakke, rapporteret som dBs. RF=antal falsk positive svar + antal falsk negative svar/antal falsk positive præsentationer + antal falsk negative præsentationer*100. Hvis der er 0 svar, så er RF-værdi=0. RFpositive=antal falsk positive svar/antal falsk positive præsentationer*100. Hvis RF≤ 20% måling anses for at være pålidelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % anses måling også for at være pålidelig. Ellers, hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålidelig. Kun pålidelige målinger blev inkluderet til analyse af dette resultatmål. Her angiver negative værdier fald i volumen af ​​bakkesyn i fuld felt.
Baseline, måned 3, 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biogen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 274RP101
  • 2016-003852-60 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med BIIB112

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger