Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus verkkokalvon geeniterapiasta X-kytketyn pigmenttikalvontulehduksen hoitoon käyttäen BIIB112:ta (XIRIUS)

perjantai 22. joulukuuta 2023 päivittänyt: Biogen

Annoksen nostaminen (vaihe 1) ja annoksen laajentaminen (vaihe 2/3) Kliininen tutkimus verkkokalvon geeniterapiasta X-kytketyn retinitis-pigmentosan hoitoon käyttämällä adenosiin liittyvää virusvektoria (AAV8), joka koodaa retinitis Pigmentosa GTPaasi-regulaattoria (RPGR)

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida yhden verkkokalvon alle annetun BIIB112-injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin NightstaRx Ltd. Lokakuussa 2020 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
50

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Research Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osa 1:

  • Osallistujat, joilla on geneettisesti vahvistettu XLRP-diagnoosi (RPGR-mutaatiolla).
  • Osallistuja, jolla on aktiivinen sairaus, joka näkyy kliinisesti molempien silmien makula-alueella.

Osa 2:

- Osallistuja, jonka verkkokalvon keskimääräinen kokonaisherkkyys tutkimussilmässä mikroperimetrialla arvioituna on ≥ 0,1 dB ja ≤ 8 dB.

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

Osat 1 ja 2:

  • Osallistuja, jolla on ollut amblyopia kummassakin silmässä.
  • Osallistunut aiemmin geeniterapiatutkimukseen tai kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 viikon aikana tai saanut geeni-/solupohjaista terapiaa milloin tahansa aikaisemmin.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 1
Osallistujat saavat yhden annoksen 1 BIIB112:ta verkkokalvon alaisena injektiona päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 2
Osallistujat saavat yhden annoksen 2 BIIB112:ta verkkokalvon alle ruiskeena päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 3
Osallistujat saavat yhden annoksen 3 BIIB112:ta verkkokalvon alle ruiskeena päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 4
Osallistujat saavat yhden annoksen 4 BIIB112:ta verkkokalvon alle ruiskeena päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 5
Osallistujat saavat yhden annoksen 5 BIIB112:ta verkkokalvon alaisena injektiona päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 1: BIIB112-annos 6
Osallistujat saavat yhden annoksen 6 BIIB112:ta verkkokalvon alaisena injektiona päivänä 0.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 2: BIIB112 suuri annos
Osallistujat saavat yhden suuren annoksen BIIB112:ta verkkokalvon alle annettavana injektiona.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Kokeellinen: Osa 2: BIIB112 pieni annos
Osallistujat saavat yhden pienen annoksen BIIB112:ta verkkokalvon alle annettavana injektiona.
Biologinen: BIIB112
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • AAV8-RPGR
Ei väliintuloa: Osa 2: Käsittelemätön ryhmä
Osallistujat eivät saa interventioita kontrolloidun vertailun mahdollistamiseksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Osallistujien määrä, joilla on annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
DLT:t määritellään joksikin seuraavista tapahtumista, joiden katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen: Parhaiten korjatun näöntarkkuuden (BCVA) jatkuva ≥30 kirjaimen lasku ETDRS-tutkimuksen (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) -kaaviossa lähtötasoon verrattuna (pysyvä on määritellään kestäväksi 48 tuntia tai pidempään toipumiseen asti, kun palautuminen määritellään näöntarkkuuden (VA) palautumisena 10 kirjaimen sisällä VA-perusviivasta. Poikkeuksena ovat leikkaukseen liittyvät tapahtumat, jotka tapahtuvat läheisessä ajallisessa yhteydessä {<24 tunnin sisällä} leikkauksesta); lasiaisen tulehdus, vitriitti (> Grade 3 käyttäen standardoitua Nussenblatt lasiaisen tulehduksen asteikon luokittelua); Mikä tahansa havaittu kliinisesti merkittävä verkkokalvovaurio, joka ei johdu suoraan leikkauksen komplikaatioista; Mikä tahansa kliinisesti merkittävä epäilty odottamaton vakava haittavaikutus, lukuun ottamatta näönmenetystä tai näköä uhkaavaa.
24 kuukauteen asti
Osa 1: Hoidon yhteydessä ilmenevien haittatapahtumien (TEAE) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Päivä 0 (leikkaus) tutkimuksen osassa 1 24 kuukauteen asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka alkavat tai pahenevat ensimmäisen leikkauksen päivänä tai sen jälkeen.
Päivä 0 (leikkaus) tutkimuksen osassa 1 24 kuukauteen asti
Osa 2: Tutkimussilmien prosenttiosuus, joilla on ≥7 desibelin (dB) parannus perusviivasta ≥ 5 pisteessä 10-2 ruudukon 16 keskipistepisteestä, arvioituna makulan eheyden arvioinnin (MAIA) mikroperimetrialla
Aikaikkuna: Kuukausi 12
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Verkkokalvon herkkyyden paraneminen keskiverkossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa kohdassa 16 keskipisteestä.
Kuukausi 12
Osa 2: TEAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 0 (leikkaus) tutkimuksen osassa 2 12 kuukauteen asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. TEAE:t määritellään AE:ksi, joka alkaa ensimmäisen leikkauksen päivänä tai sen jälkeen.
Päivä 0 (leikkaus) tutkimuksen osassa 2 12 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Tutkimussilmien prosenttiosuus, joilla on ≥7 dB:n parannus perusviivasta ≥5 pisteessä 10-2 ruudukon 16:sta keskipisteestä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Verkkokalvon herkkyyden paraneminen keskiverkossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa kohdassa 16 keskipisteestä.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Tutkimussilmien prosenttiosuus, joilla on ≥7 dB:n parannus perusviivasta ≥5 pisteessä 10-2 ruudukon 68 paikannuspisteestä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Verkkokalvon herkkyyden paraneminen koko ruudukossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa pisteessä koko ruudukosta (68 pistettä).
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: MAIA-mikroperimetrian arvioiman 16 keskipisteen keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA on antanut laskennassa arvon -1. Keskimääräisen herkkyyden paraneminen keskiverkossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa 5 tai useammassa kohdassa 16 keskipisteestä. Tässä negatiiviset arvot osoittavat verkkokalvon herkkyyden heikkenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta MAIA-mikroperimetrialla arvioitujen 68 keskilokipisteen keskimääräisessä herkkyydessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA on antanut laskennassa arvon -1. Keskimääräisen herkkyyden paraneminen koko ruudukossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa pisteessä koko ruudukosta (68 pistettä). Tässä negatiiviset arvot osoittavat verkkokalvon herkkyyden heikkenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) raportoitu kirjaimina
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. BCVA raportoitiin osallistujien oikein lukemien kirjainten lukumääränä ETDRS-asteikkoa käyttäen (vaihtelee 0 - 100 kirjainta). Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Tässä negatiiviset arvot osoittavat BCVA:n laskua.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä matalan valovoiman näöntarkkuudessa (LLVA) raportoitu kirjaimin
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. LLVA raportoitiin osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä ETDRS-asteikolla (vaihteluväli 0-100 kirjainta). Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Tässä negatiiviset arvot osoittavat LLVA:n laskua.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa on ≥15 kirjainta lisätty lähtötasosta BCVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta oli ≥15 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa on ≥15 kirjainta lisäys lähtötasosta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli ≥15 kirjainta kasvua, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa BCVA:n lähtötasosta on enemmän kuin 10 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Sellaisten silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötaso oli ≥10 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa on ≥10 kirjainta lisäys lähtötasosta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli suurempi kuin 10 kirjainta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: BCVA:n prosenttiosuus silmistä, joissa on ≥5 kirjainta lisäys lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Sellaisten silmien prosenttiosuus, joissa BCVA:n lähtötasosta oli ≥5 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa on ≥5 kirjainta lisäys lähtötasosta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli ≥5 kirjainta kasvua, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt vähintään 15 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta oli hävinnyt ≥15 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥15 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötaso oli hävinnyt ≥15 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥10 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta oli hävinnyt ≥10 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥10 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötaso oli hävinnyt ≥10 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥5 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta poikkesivat ≥5 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥5 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Sellaisten silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötasosta poikkesivat ≥5 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, jotka muuttuivat lähtötasosta > -5 kirjainta BCVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Niiden silmien prosenttiosuus, joiden muutos lähtötasosta oli ≥ -5 kirjainta BCVA:n osalta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Niiden silmien prosenttiosuus, jotka muuttuivat lähtötasosta > -5 kirjainta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Niiden silmien prosenttiosuus, joiden muutos lähtötasosta oli ≥ -5 kirjainta LLVA:n osalta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta keskiellipsoidialueella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Spektrialueen optista koherenssitomografiaa (SD-OCT) käytettiin arvioimaan muutoksia keskiellipsoidialueella. Mittaukset tehtiin osallistujan pupillin laajentamisen jälkeen. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa keskiellipsoidialueen pienenemisen.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos perusviivasta keskivaakaellipsoidin leveydellä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
SD-OCT:tä käytettiin arvioimaan keskitason vaaka-ellipsoidin leveyden muutos. Mittaukset tehtiin osallistujan pupillin laajentamisen jälkeen. Negatiivinen muutos perusviivasta osoittaa keskitason vaaka-ellipsoidin leveyden pienenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos perustasosta silmänpohjan autofluorosenssissa - Keskimääräinen säilyneen autofluorosenssin kokonaispinta-ala
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Silmänpohjan autofluorosenssia käytettiin arvioimaan säilyneen autofluorisenssin kokonaispinta-ala. Säilyttäneen AF:n alueet tunnistettiin hyvin rajatuiksi suhteellisen hyperautofluoresenssin (hyper AF) alueiksi verrattuna ympäröivän atrofian tausta-alueisiin. Negatiivinen muutos perustasosta osoittaa säilyneen autofluorosenssin kokonaispinta-alan pienenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos perustasosta silmänpohjan autofluorosenssissa - Keskimääräinen etäisyys foveaalisesta keskustasta (FC) lähimpään säilyneen autofluorosenssin rajaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Fundus Autofluoroscencea käytettiin arvioimaan etäisyys FC:stä lähimpään säilyneen autofluoresenssin rajaan. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa säilyneen autofluorisenssin kokonaispinta-alan pienenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta 30 asteen näkökukkulan keskimääräisessä tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 ja 24
Näkökenttätestaus suoritettiin 30 asteen mäkinäön äänenvoimakkuuden arvioimiseksi dB:inä. Luotettavuustekijä (RF) = väärien positiivisten vastausten määrä + väärien negatiivisten vastausten lukumäärä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä + väärien negatiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos vastauksia on 0, RF-arvo = 0. RFpositiivinen = väärien positiivisten vastausten määrä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos RF≤ 20 % mittausta pidetään luotettavana. Jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen ≤ 10 %, mittausta pidetään myös luotettavana. Muussa tapauksessa jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen > 10 % tai RF > 25 %, mittaus ei ole luotettava. Vain luotettavat mittaukset sisällytettiin tämän tulosmitan analysointiin. Tässä negatiiviset arvot osoittavat 30 asteen mäkinäön tilavuuden vähenemistä.
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 ja 24
Osa 1: Koko Field Hill of Visionin keskimääräisen volyymin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 ja 24
Näkökenttätestaus suoritettiin, jotta voidaan arvioida koko mäkinäkökentän äänenvoimakkuutta dB:inä. RF = väärien positiivisten vastausten lukumäärä + väärien negatiivisten vastausten lukumäärä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä + väärien negatiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos vastauksia on 0, RF-arvo = 0. RFpositiivinen = väärien positiivisten vastausten määrä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos RF≤ 20 % mittausta pidetään luotettavana. Jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen ≤ 10 %, mittausta pidetään myös luotettavana. Muussa tapauksessa jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen > 10 % tai RF > 25 %, mittaus ei ole luotettava. Vain luotettavat mittaukset sisällytettiin tämän tulosmitan analysointiin. Tässä negatiiviset arvot osoittavat 30 asteen mäkinäön tilavuuden vähenemistä.
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12 ja 24
Osa 1: Contrast Sensitivity (CS) -pisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 12 ja 24
Muutos CS:ssä arvioitiin Pelli-Robsonin kaaviolla, joka käyttää yhtä suurta kirjainkokoa (20/60 optotyyppi), kontrastin vaihdellessa kirjainryhmien välillä. Kaaviossa käytetään kirjaimia (6 per rivi), jotka on järjestetty ryhmiin, joiden kontrasti vaihtelee korkeasta matalaan. Osallistujat lukivat kirjaimia alkaen suurimmasta kontrastista, kunnes he eivät kyenneet lukemaan kahta tai kolmea kirjainta yhdessä ryhmässä. Jokaisessa ryhmässä oli kolme saman kontrastitason kirjainta, joten jokaista kontrastitasoa kohden oli kolme koetta. Osallistuja saa pistemäärän sen viimeisen ryhmän kontrastin perusteella, jossa kaksi tai kolme kirjainta luettiin oikein. Pisteet mittaavat osallistujan logaritmien kontrastiherkkyyttä välillä 0–2,25, jolloin 0 tarkoittaa, että kirjaimia ei lueta, ja 2,25 tarkoittaa, että kaikki kirjaimet luetaan. CS-pisteet yhteensä = [(oikeat kirjaimet yhteensä - 3) x 0,05].
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 12 ja 24
Osa 2: Tutkimussilmien prosenttiosuus, joilla on ≥7 dB:n parannus perusviivasta ≥5 pisteessä 10-2 ruudukon 16 keskipisteestä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6 ja 9
MAIA-mikroperimetrian arviointi mitattiin desibeleinä käyttämällä 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA on antanut laskennassa arvon -1. Keskimääräisen herkkyyden paraneminen keskiverkossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa 5 tai useammassa kohdassa 16 keskipisteestä.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6 ja 9
Osa 2: Tutkimussilmien prosenttiosuus, joilla on ≥7 dB:n parannus perusviivasta ≥5 pisteessä 10-2:n ruudukon 68 lokipisteestä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
MAIA-mikroperimetrian arviointi mitattiin desibeleinä käyttämällä 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Keskimääräisen herkkyyden paraneminen koko ruudukossa määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa pisteessä koko ruudukosta (68 pistettä).
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Muutos lähtötasosta 10-2-ruudukon 16 keskipisteen keskimääräisessä herkkyydessä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Keskimääräinen herkkyys keskiruudukossa määriteltiin ruudukon keskellä sijaitsevien 16 pisteen keskiarvona desibeleinä. Tässä negatiiviset arvot osoittavat verkkokalvon herkkyyden heikkenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Muutos lähtötasosta 10-2-ruudukon 68 keskipisteen keskimääräisessä herkkyydessä MAIA-mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
MAIA-mikroperimetria-arviointi mitattiin dB:nä käyttäen 68 pisteen 10-2 ruudukkoa. Jokainen piste oli merkitty '< 0', '0' tai positiiviseksi kokonaisluvuksi. Pisteelle, jonka nimi on '< 0', MAIA antoi laskennassa arvon -1. Koko ruudukon keskimääräisen aktiivisuuden paraneminen määriteltiin 7 tai useamman dB:n lisäyksenä perusviivasta missä tahansa viidessä tai useammassa ruudukon pisteessä kokonaisuutena (68 pistettä). Tässä negatiiviset arvot osoittavat verkkokalvon herkkyyden heikkenemistä.
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta BCVA:ssa raportoitu kirjeinä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. BCVA raportoitiin osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä käyttäen ETDRS-asteikkoa (vaihtelee 0 - 100 kirjainta). Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Tässä negatiiviset arvot osoittavat BCVA:n laskua.
Perustaso, kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä LLVA:ssa raportoitu kirjeinä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. LLVA raportoitiin osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä käyttäen ETDRS-asteikkoa (vaihtelee 0 - 100 kirjainta). Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Tässä negatiiviset arvot osoittavat LLVA:n laskua.
Lähtötilanne, kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden kirjain on kasvanut ≥15 kirjaimella lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta oli ≥15 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden kirjain on kasvanut ≥15 kirjaimella LLVA:n perustasosta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli ≥15 kirjainta kasvua, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on ≥10 kirjainkorvaus
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Oikein luettujen kirjainten määrän kasvu tarkoittaa, että näkö on parantunut. Sellaisten silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötaso oli ≥10 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n kirjain on kasvanut ≥10 kirjaimella lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli suurempi kuin 10 kirjainta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: BCVA:n prosenttiosuus silmistä, joiden kirjain on kasvanut ≥5 kirjaimella lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Sellaisten silmien prosenttiosuus, joissa BCVA:n lähtötasosta oli ≥5 kirjainta suurempi, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden kirjain on kasvanut ≥5 kirjaimella perustasosta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta oli ≥5 kirjainta kasvua, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥15 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta poikkesivat ≥5 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥15 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötaso oli hävinnyt ≥15 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥10 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta oli hävinnyt ≥10 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥10 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötaso oli hävinnyt ≥10 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥5 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden BCVA:n lähtötasosta poikkesivat ≥5 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joissa LLVA:n lähtötasosta on hävinnyt ≥5 kirjainta
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Sellaisten silmien prosenttiosuus, joiden LLVA:n lähtötasosta poikkesivat ≥5 kirjainta, ilmoitettiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, jotka muuttuivat lähtötasosta > -5 kirjainta BCVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
BCVA arvioitiin molemmille silmille käyttäen ETDRS VA -kaaviota. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden muutos lähtötasosta oli ≥ -5 kirjainta BCVA:n osalta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 2, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Niiden silmien prosenttiosuus, joiden perustaso on muuttunut > -5 kirjainta LLVA:lle
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
LLVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio. Aluksi kirjaimet luettiin 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luettiin 4 metrin etäisyydeltä, testattiin 1 metrin päässä. Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai VA). Niiden silmien prosenttiosuus, joiden muutos lähtötasosta oli ≥ -5 kirjainta LLVA:n osalta, raportoitiin tutkimus- ja muiden silmien osalta.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Osa 2: Octopus 900:n arvioiman 30-asteisen näkökukkulan tilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6 ja 12
Näkökenttätestaus suoritettiin 30 asteen mäkinäön äänenvoimakkuuden arvioimiseksi dB:inä. RF = väärien positiivisten vastausten lukumäärä + väärien negatiivisten vastausten lukumäärä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä + väärien negatiivisten esitysten lukumäärä * 100. Jos vastauksia on 0, RF-arvo = 0. RFpositiivinen = väärien positiivisten vastausten määrä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos RF≤ 20 % mittausta pidetään luotettavana. Jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen ≤ 10 %, mittausta pidetään myös luotettavana. Muussa tapauksessa jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen > 10 % tai RF > 25 %, mittaus ei ole luotettava. Vain luotettavat mittaukset sisällytettiin tämän tulosmitan analysointiin. Tässä negatiiviset arvot osoittavat 30 asteen mäkinäön tilavuuden vähenemistä.
Perustaso, kuukaudet 3, 6 ja 12
Osa 2: Octopus 900:n arvioima Full Field Hill of Vision -määrän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 3, 6 ja 12
Näkökenttätestaus suoritettiin, jotta voidaan arvioida koko mäkinäkökentän äänenvoimakkuutta dB:inä. RF = väärien positiivisten vastausten lukumäärä + väärien negatiivisten vastausten lukumäärä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä + väärien negatiivisten esitysten lukumäärä * 100. Jos vastauksia on 0, RF-arvo = 0. RFpositiivinen = väärien positiivisten vastausten määrä / väärien positiivisten esitysten lukumäärä*100. Jos RF≤ 20 % mittausta pidetään luotettavana. Jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen ≤ 10 %, mittausta pidetään myös luotettavana. Muussa tapauksessa jos 20 % < RF ≤ 25 % ja RFpositiivinen > 10 % tai RF > 25 %, mittaus ei ole luotettava. Vain luotettavat mittaukset sisällytettiin tämän tulosmitan analysointiin. Tässä negatiiviset arvot osoittavat koko kentän kukkulanäön tilavuuden vähenemistä.
Perustaso, kuukaudet 3, 6 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Biogen

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 274RP101
  • 2016-003852-60 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset BIIB112

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia