Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk utprøving av retinal genterapi for X-koblet retinitis Pigmentosa ved bruk av BIIB112 (XIRIUS)

22. desember 2023 oppdatert av: Biogen

En doseeskalering (fase 1) og doseutvidelse (fase 2/3) klinisk utprøving av retinal genterapi for X-koblet retinitis Pigmentosa ved bruk av en adeno-assosiert viral vektor (AAV8) som koder for retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Målet med studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt sub-retinal injeksjon av BIIB112 hos deltakere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble tidligere lagt ut av NightstaRx Ltd. I oktober 2020 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
        • Research Site
      • Oxford, Storbritannia
        • Research Site
      • Southampton, Storbritannia
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Del 1:

  • Deltakere med genetisk bekreftet diagnose av XLRP (med RPGR-mutasjon).
  • Deltaker med aktiv sykdom klinisk synlig i makularegionen i begge øyne.

Del 2:

- Deltaker med gjennomsnittlig total retinal sensitivitet i studieøyet vurdert ved mikroperimetri ≥ 0,1 dB og ≤8 dB.

Nøkkelekskluderingskriterier:

Del 1 og 2:

  • Deltaker med historie med amblyopi i begge øynene.
  • Deltatt i en genterapiutprøving tidligere eller en klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel de siste 12 ukene eller mottatt en gen-/cellebasert terapi når som helst tidligere.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 1
Deltakerne vil motta en enkelt dose 1 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 2
Deltakerne vil motta en enkelt dose 2 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 3
Deltakerne vil motta en enkelt dose 3 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 4
Deltakerne vil motta en enkelt dose 4 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 5
Deltakerne vil motta en enkelt dose 5 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 1: BIIB112 Dose 6
Deltakerne vil motta en enkelt dose 6 av BIIB112 ved sub-retinal injeksjon på dag 0.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 2: BIIB112 Høy dose
Deltakerne vil motta en enkelt høy dose BIIB112 ved sub-retinal injeksjon.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Eksperimentell: Del 2: BIIB112 Lavdose
Deltakerne vil motta en enkelt lav dose BIIB112 ved sub-retinal injeksjon.
Biologisk: BIIB112
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV8-RPGR
Ingen inngripen: Del 2: Ubehandlet gruppe
Deltakerne vil ikke motta noen intervensjon for å tillate en kontrollert sammenligning.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall deltakere med dosebegrensende toksisiteter (DLT)
Tidsramme: Opp til måned 24
DLT-er er definert som en av følgende hendelser som anses å være relatert til studiemedikamentet: Vedvarende reduksjon i best korrigert synsskarphet (BCVA) på ≥30 bokstaver på ETDRS-diagrammet (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) sammenlignet med baseline (vedvarende er definert som varer i 48 timer eller mer til restitusjon, med restitusjon definert som synsskarphet (VA) som går tilbake til innenfor 10 bokstaver fra baseline VA. Et unntak er gjort for operasjonsrelaterte hendelser som oppstår i nær tidsmessig tilknytning {innen <24 timer} etter operasjonen); Glasslegemebetennelse, vitritt (>Grad 3 ved bruk av standardisert Nussenblatt glasaktig inflammasjonsskala gradering); Enhver klinisk signifikant netthinneskade observert som ikke direkte tilskrives komplikasjoner ved kirurgi; Enhver klinisk relevant mistenkt uventet alvorlig bivirkning, med unntak av synstap eller truende syn.
Opp til måned 24
Del 1: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 0 (kirurgi) i del 1 av studien inntil 24 måneder
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. TEAE er definert som AE-er som starter eller forverres på eller etter dagen for den første operasjonen.
Dag 0 (kirurgi) i del 1 av studien inntil 24 måneder
Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 desibel (dB) forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert ved makulær integritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri
Tidsramme: Måned 12
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.
Måned 12
Del 2: Antall deltakere med TEAE
Tidsramme: Dag 0 (kirurgi) i del 2 av studien inntil 12 måneder
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. TEAE er definert som AE som starter på eller etter dagen for den første operasjonen.
Dag 0 (kirurgi) i del 2 av studien inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 68 locipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring av netthinnefølsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng).
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 16 sentrale lokipunktene vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene. Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 68 sentrale lokipunktene vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng). Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig beste korrigert synsskarphet (BCVA) rapportert som bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. BCVA ble rapportert som antall bokstaver lest riktig av deltakerne ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i BCVA.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig lav luminans synsskarphet (LLVA) rapportert som bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. LLVA ble rapportert som antall bokstaver lest riktig av deltakeren ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i LLVA.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med ≥15 bokstaver økning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstaver økning fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstaver økning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstaver økning fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for øynene i studien og ikke-studiene.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstaver økning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje > -5 bokstaver for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for BCVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje > -5 bokstaver for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for LLVA ble rapportert for studieøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i det sentrale Ellipsoid-området
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) ble brukt for å vurdere endring i sentralt ellipsoidområde. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det sentrale ellipsoide området.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endre fra grunnlinje i sentral horisontal ellipsoidbredde
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i sentral horisontal ellipsoidbredde. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i sentral horisontal ellipsoidbredde.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i fundus autofluoroscens - gjennomsnittlig totalareal av bevart autofluoroscens
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Fundus Autofluoroscens ble brukt til å vurdere det totale arealet av bevart autofluoroscens. Områder med bevart AF ble identifisert som godt avgrensede områder med relativ hyperautofluorescens (hyper AF) sammenlignet med bakgrunnsområdene for omkringliggende atrofi. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det totale arealet av bevart autofluoroscens.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i fundus autofluoroscens - gjennomsnittlig avstand fra foveal senter (FC) til nærmeste grense for bevart autofluoroscens
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Fundus Autofluoroscence ble brukt til å vurdere avstanden fra FC til nærmeste grense for bevart autofluoroscens. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i det totale arealet av bevart autofluoroscens.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24
Del 1: Endring fra baseline i midlere volum av 30-graders synshøyde
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12 og 24
Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av 30-graders bakkesyn, rapportert som dBs. Reliabilitetsfaktor (RF)=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av 30-graders bakkesyn.
Grunnlinje, måned 6, 12 og 24
Del 1: Endring fra baseline i gjennomsnittlig volum av Full Field Hill of Vision
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12 og 24
Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av fullt synsfelt i bakke, rapportert som dBs. RF =antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av 30-graders bakkesyn.
Grunnlinje, måned 6, 12 og 24
Del 1: Endre fra baseline i kontrastfølsomhet (CS)-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, måned 3, 6, 12 og 24
Endring i CS ble vurdert av Pelli-Robson-diagrammet som bruker en enkelt stor bokstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast som varierer på tvers av grupper av bokstaver. Diagrammet bruker bokstaver (6 per linje), ordnet i grupper hvis kontrast varierer fra høy til lav. Deltakerne leste bokstavene, og startet med den høyeste kontrasten, til de ikke klarte å lese to eller tre bokstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe hadde tre bokstaver med samme kontrastnivå, så det var tre forsøk per kontrastnivå. Deltakeren tildeles en poengsum basert på kontrasten til den siste gruppen der to eller tre bokstaver ble korrekt lest. Poengsum er et mål på deltakerens loggkontrastfølsomhet som varierer fra 0-2,25, hvor 0 er ingen leste bokstaver, og 2,25 er alle leste bokstaver. Total CS-poengsum = [(totalt korrekte bokstaver - 3) x 0,05].
Grunnlinje, måned 3, 6, 12 og 24
Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA Microperimetry
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6 og 9
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dBs ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' tildeles verdien '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i senternett ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i 5 eller flere punkter av de 16 sentrale punktene.
Måned 1, 2, 3, 6 og 9
Del 2: Prosentandel av studieøyne med ≥7 dB forbedring fra baseline ved ≥5 poeng av de 68 locipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dBs ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig følsomhet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng).
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 16 sentrale lokipunktene i 10-2 rutenettet vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Gjennomsnittlig følsomhet i sentergitter ble definert som gjennomsnittet i dB av de 16 punktene plassert i midten av rutenettet. Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig følsomhet for de 68 sentrale lokipunktene i 10-2-nettet vurdert av MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
MAIA mikroperimetrivurdering ble målt i dB ved å bruke et 10-2 rutenett på 68 poeng. Hvert punkt ble merket som '< 0', '0' eller et positivt heltall. Punktet merket som '< 0' ble tildelt en verdi på '-1' av MAIA i beregningen. Forbedring i gjennomsnittlig ensitivitet i hele rutenettet ble definert som en økning fra baseline på 7 eller flere dBs i alle 5 eller flere punkter i rutenettet som helhet (68 poeng). Her indikerer negative verdier en nedgang i retinalfølsomhet.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Endring fra grunnlinje i BCVA rapportert som bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. BCVA ble rapportert som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren, ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier en nedgang i BCVA.
Grunnlinje, måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Endring fra baseline i gjennomsnittlig LLVA rapportert som bokstaver
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. LLVA ble rapportert som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren, ved bruk av ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver). Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier en nedgang i LLVA.
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med en ≥15 bokstavøkning fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med en ≥15 bokstavøkning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med ≥10 bokstavsøkning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstavsøkning fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for øynene i studien og ikke-studiene.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med ≥5 bokstavsøkning fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en økning på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥15 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥10 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for BCVA ble rapportert for studier og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med et tap på ≥5 bokstaver fra baseline for LLVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje >-5 bokstaver for BCVA
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for BCVA ble rapportert for undersøkelsesøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 2, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Prosentandel av øyne med endring fra grunnlinje >-5 bokstaver for LLVA
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
LLVA ble målt ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet. Til å begynne med ble bokstaver lest i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver ble lest på 4 meter, ble testing på 1 meter utført. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av øyne med en endring fra baseline på ≥ -5 bokstaver for LLVA ble rapportert for studieøyne og ikke-studieøyne.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Del 2: Endring fra baseline i volum av 30-graders synshøyde vurdert av Octopus 900
Tidsramme: Grunnlinje, måned 3, 6 og 12
Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av 30-graders bakkesyn, rapportert som dBs. RF=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier nedgang i volumet av 30-graders bakkesyn.
Grunnlinje, måned 3, 6 og 12
Del 2: Endring fra baseline i volum av Full Field Hill of Vision vurdert av Octopus 900
Tidsramme: Grunnlinje, måned 3, 6 og 12
Synsfelttesting ble utført for å vurdere volumet av fullt synsfelt i bakke, rapportert som dBs. RF=antall falske positive svar + antall falske negative svar/antall falske positive presentasjoner + antall falske negative presentasjoner*100. Hvis det er 0 svar, er RF-verdi=0. RFpositive=antall falske positive svar/antall falske positive presentasjoner*100. Hvis RF≤ 20 % måling anses som pålitelig. Hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv ≤ 10 % regnes også måling som pålitelig. Ellers hvis 20 % < RF ≤ 25 % og RF-positiv > 10 %, eller RF > 25 %, er målingen ikke pålitelig. Kun pålitelige målinger ble inkludert for analyse av dette utfallsmålet. Her indikerer negative verdier reduksjon i volum av helfelts bakkesyn.
Grunnlinje, måned 3, 6 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
18. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
18. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. desember 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 274RP101
  • 2016-003852-60 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på BIIB112

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger