Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fælles sundhedsundersøgelse

17. juni 2022 opdateret af: Bloodworks
Dette er en prospektiv, ikke-randomiseret, kontrolleret undersøgelse for at undersøge, om det at have et højere bundfald under profylaktisk behandling med koagulationsfaktor giver bedre ledbeskyttelse end standardbundet på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne undersøgelse vil teste hypotesen om, at et FIX-produkt med forlænget halveringstid (EHL) med et tilsigtet bundfald på >10 % kunne give bedre beskyttelse end tidligere behandlingskoncentrater. Denne undersøgelse undersøger også, om ledskader kunne diagnosticeres tidligere ved hjælp af ultralydsbilleder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv, ikke-randomiseret, kontrolleret undersøgelse for at undersøge, om det at have et højere bundfald under profylaktisk behandling med koagulationsfaktor giver bedre ledbeskyttelse end standardbundet på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne undersøgelse vil teste hypotesen om, at et FIX-produkt med forlænget halveringstid (EHL) med et tilsigtet bundfald på >10 % kunne give bedre beskyttelse end tidligere behandlingskoncentrater. Denne undersøgelse undersøger også, om ledskader kunne diagnosticeres tidligere ved hjælp af ultralydsbilleder. Det primære forskningsspørgsmål er, om EHL rIX med et tilsigtet bundniveau på >10 % vil forbedre resultatet af ledsundheden i albue-, ankel- og knæled som vurderet med ultralydsvurderinger hos patienter med svær hæmofili B.

Afhængigt af deres nuværende behandlingsregime vil forsøgspersonerne være i en af ​​tre grupper: 1) efter behov, 2) profylakse med et tilsigtet bundfald på 1-5 % og 3) profylakse med et tilsigtet bundfald på >10 %. Forsøgspersonerne vil have fire årlige studiebesøg over tre år: baseline, år 1, år 2 og år 3. Ved hvert af disse besøg vil forsøgspersonerne udfylde spørgeskemaer, fælles vurderinger, få taget deres blod og få ultralydsbilleder af deres led. De første 10 forsøgspersoner vil også have røntgenbilleder og MRI af deres led til ultralydsvalidering.

Forsøgspersoner opfordres til at komme ind under en smertefuld episode til undersøgelse, vurdering og ultralyd af deres led og til at komme igen inden for 1-2 uger efter den smertefulde episode til en gentagen undersøgelse, vurderinger og ultralyd.

Denne undersøgelse vil blive udført ved Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) ved Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) og Tulane University ( TU). Samlet på tværs af de fem steder vil op til 50 deltagere blive tilmeldt. Yderligere websteder kan tilføjes.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne er mænd, 16 år eller ældre, har svær hæmofili B og er i øjeblikket på enten et episodisk eller profylaktisk behandlingsregime med FIX-koncentrater

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili B (FIX <1 %)
  • Enten efter behov eller som profylakse med rFIX- eller EHL-rIX-produkter med den hensigt at forblive på det nuværende regime i de næste 3 år
  • For gruppe C er det tilladt at starte denne behandling op til 6 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Anden kendt blødningsforstyrrelse
  • Anden reumatologisk lidelse, der påvirker leddene
  • Anden kendt neuromotorisk defekt (gør fysisk undersøgelse vanskelig)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Gruppe A
Episodisk behandling med FIX-koncentrater til blødningsepisoder
Gruppe B
Profylakse med et hvilket som helst FIX-koncentrat med et tilsigtet bundfald på 1-5 %
Gruppe C
Profylakse med forlænget halveringstid (EHL) FIX med et tilsigtet bundfald på >10 %

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles sundhedstilstand
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Ledsundhedsstatus i alle seks større led (albuer, knæ og ankler) i alle tre grupper vurderet ved ultralyd
Ændring fra baseline ved op til tre år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles og overordnet sundhedstilstand
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Observationsvurdering af led og overordnet helbredsstatus evalueret efter aktivitetsniveau, funktionsvurdering, smertevurdering, ledundersøgelse og adhærens
Ændring fra baseline ved op til tre år
Fælles sundhed på 1 år
Tidsramme: Ændring fra baseline på op til et år
Observationsvurdering af ledsundhed på et år i de forskellige grupper
Ændring fra baseline på op til et år
Fælles sundhed i år 2
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til to år
Observationsvurdering af ledsundhed på år to i de forskellige grupper
Ændring fra baseline ved op til to år
Akutte hændelser/blødninger
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Observationsvurdering af ultralydsfund under akutte hændelser/blødninger med mulighed for at følge med i længderetningen for at opnå forståelse for naturlig udvikling af blødning som vist ved ultralyd
Ændring fra baseline ved op til tre år
Biomarkører
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Udforskning af potentielle biomarkører for ledsundhed
Ændring fra baseline ved op til tre år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bloodworks

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. november 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. august 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Joint Health Study

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger