Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Felles helsestudie

17. juni 2022 oppdatert av: Bloodworks
Dette er en prospektiv, ikke-randomisert, kontrollert studie for å undersøke om en høyere bunn under profylaktisk behandling med koagulasjonsfaktor gir bedre leddbeskyttelse enn standard bunn på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne studien vil teste hypotesen om at et FIX-produkt med utvidet halveringstid (EHL) med et tiltenkt bunnfall på >10 % kan gi bedre beskyttelse enn tidligere behandlingskonsentrater. Denne studien undersøker også om leddskade kan diagnostiseres tidligere ved hjelp av ultralydbilder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, ikke-randomisert, kontrollert studie for å undersøke om en høyere bunn under profylaktisk behandling med koagulasjonsfaktor gir bedre leddbeskyttelse enn standard bunn på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne studien vil teste hypotesen om at et FIX-produkt med utvidet halveringstid (EHL) med et tiltenkt bunnfall på >10 % kan gi bedre beskyttelse enn tidligere behandlingskonsentrater. Denne studien undersøker også om leddskade kan diagnostiseres tidligere ved hjelp av ultralydbilder. Det primære forskningsspørsmålet er om EHL rIX med et tiltenkt bunnnivå på >10 % vil forbedre utfallet av leddhelsen til albue-, ankel- og kneledd vurdert med ultralydvurderinger hos pasienter med alvorlig hemofili B.

Avhengig av deres nåværende behandlingsregime, vil forsøkspersonene være i en av tre grupper: 1) ved behov, 2) profylakse med et tiltenkt bunnfall på 1-5 %, og 3) profylakse med et tiltenkt bunnfall på >10 %. Fagene vil ha fire årlige studiebesøk over tre år: baseline, år 1, år 2 og år 3. Ved hvert av disse besøkene vil forsøkspersonene fylle ut spørreskjemaer, fellesvurderinger, få tatt blod og få ultralydbilder av leddene. De første 10 forsøkspersonene vil også ha røntgen og MR av leddene for ultralydvalidering.

Pasienter oppfordres til å komme inn under en smertefull episode for undersøkelse, vurdering og ultralyd av leddene og komme inn igjen innen 1-2 uker etter den smertefulle episoden for gjentatt undersøkelse, vurderinger og ultralyd.

Denne studien vil bli utført ved Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) ved Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) og Tulane University ( TU). Kumulativt på de fem nettstedene vil opptil 50 deltakere bli påmeldt. Ytterligere nettsteder kan legges til.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne er menn, 16 år eller eldre, har alvorlig hemofili B, og er for tiden på enten et episodisk eller profylaktisk behandlingsregime med FIX-konsentrater

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili B (FIX <1 %)
  • Enten på forespørsel eller ved profylakse med rFIX- eller EHL-rIX-produkter med den hensikt å holde seg på gjeldende diett de neste 3 årene
  • For gruppe C er start av dette behandlingsregimet tillatt opptil 6 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Annen kjent blødningsforstyrrelse
  • Andre revmatologiske lidelser som påvirker leddene
  • Annen kjent nevromotorisk defekt (gjør fysisk undersøkelse vanskelig)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Gruppe A
Episodisk behandling med FIX-konsentrater for blødningsepisoder
Gruppe B
Profylakse med et hvilket som helst FIX-konsentrat med et tiltenkt bunnfall på 1-5 %
Gruppe C
Profylakse med forlenget halveringstid (EHL) FIX med et tiltenkt bunnfall på >10 %

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles helsestatus
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil tre år
Leddhelsestatus i alle seks hovedleddene (albuer, knær og ankler) i alle tre gruppene vurdert ved ultralyd
Endring fra baseline ved opptil tre år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Felles og generell helsetilstand
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil tre år
Observasjonsvurdering av ledd og generell helsestatus evaluert etter aktivitetsnivå, funksjonsvurdering, smertevurdering, leddundersøkelse og etterlevelse
Endring fra baseline ved opptil tre år
Leddhelse ved år 1
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil ett år
Observasjonsvurdering av leddhelse ved år én i de ulike gruppene
Endring fra baseline ved opptil ett år
Leddhelse ved år 2
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil to år
Observasjonsvurdering av leddhelse ved år to i de ulike gruppene
Endring fra baseline ved opptil to år
Akutte hendelser/blødninger
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil tre år
Observasjonsvurdering av ultralydfunn under akutte hendelser/blødninger med mulighet for å følge med i lengderetningen for å få forståelse av naturlig blødningsutvikling som vist ved ultralyd
Endring fra baseline ved opptil tre år
Biomarkører
Tidsramme: Endring fra baseline ved opptil tre år
Utforskning av potensielle biomarkører for leddhelse
Endring fra baseline ved opptil tre år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bloodworks

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. november 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. august 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juni 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Joint Health Study

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger