Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gezamenlijke gezondheidsstudie

17 juni 2022 bijgewerkt door: Bloodworks
Dit is een prospectieve, niet-gerandomiseerde, gecontroleerde studie om te onderzoeken of een hogere dalwaarde tijdens profylactische behandeling met stollingsfactor al dan niet een betere gewrichtsbescherming biedt dan de standaard dalwaarde van 1% factor IX (FIX of factor 9). Deze studie zal de hypothese testen dat een FIX-product met een verlengde halfwaardetijd (EHL) met een beoogde dalwaarde van >10% een betere bescherming zou kunnen bieden dan eerdere behandelingsconcentraten. In dit onderzoek wordt ook onderzocht of gewrichtsschade eerder kan worden gediagnosticeerd met behulp van echografie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, niet-gerandomiseerde, gecontroleerde studie om te onderzoeken of een hogere dalwaarde tijdens profylactische behandeling met stollingsfactor al dan niet een betere gewrichtsbescherming biedt dan de standaard dalwaarde van 1% factor IX (FIX of factor 9). Deze studie zal de hypothese testen dat een FIX-product met een verlengde halfwaardetijd (EHL) met een beoogde dalwaarde van >10% een betere bescherming zou kunnen bieden dan eerdere behandelingsconcentraten. In dit onderzoek wordt ook onderzocht of gewrichtsschade eerder kan worden gediagnosticeerd met behulp van echografie. De primaire onderzoeksvraag is of EHL rIX met een beoogd dalniveau van >10% de uitkomst van de gewrichtsgezondheid van elleboog-, enkel- en kniegewrichten zal verbeteren, zoals beoordeeld met echografische beoordelingen bij patiënten met ernstige hemofilie B.

Afhankelijk van hun huidige behandelingsregime zullen proefpersonen in een van de drie groepen zitten: 1) op verzoek, 2) profylaxe met een beoogde dalwaarde van 1-5%, en 3) profylaxe met een beoogde dalwaarde van >10%. De proefpersonen zullen gedurende drie jaar vier jaarlijkse studiebezoeken afleggen: basislijn, jaar 1, jaar 2 en jaar 3. Bij elk van deze bezoeken zullen proefpersonen vragenlijsten invullen, gezamenlijke beoordelingen uitvoeren, hun bloed laten afnemen en echografiebeelden van hun gewrichten laten maken. De eerste 10 proefpersonen zullen ook röntgenfoto's en MRI's van hun gewrichten krijgen voor echografische validatie.

Proefpersonen worden aangemoedigd om tijdens een pijnlijke episode binnen te komen voor een onderzoek, beoordeling en echografie van hun gewrichten en om binnen 1-2 weken na de pijnlijke episode opnieuw binnen te komen voor een herhaald onderzoek, beoordelingen en echografie.

Deze studie zal worden uitgevoerd in het Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) aan Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) en Tulane University ( TU). Cumulatief over de vijf locaties zullen maximaal 50 deelnemers worden ingeschreven. Er kunnen nog meer sites worden toegevoegd.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De deelnemers zijn mannelijk, 16 jaar of ouder, hebben ernstige hemofilie B en volgen momenteel een episodisch of profylactisch behandelingsregime met FIX-concentraten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie B (FIX <1%)
  • Ofwel op aanvraag of op profylaxe met rFIX- of EHL-rIX-producten met de bedoeling om de komende 3 jaar op het huidige regime te blijven
  • Voor Groep C is de start van dit behandelingsregime tot 6 maanden voorafgaand toegestaan

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bekende bloedingsstoornis
  • Andere reumatologische aandoening die de gewrichten aantast
  • Ander bekend neuromotorisch defect (waardoor lichamelijk onderzoek moeilijk wordt)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Groep A
Episodische behandeling met FIX-concentraten voor bloedingen
Groep B
Profylaxe met elk FIX-concentraat met een beoogde dalwaarde van 1-5%
Groep C
Profylaxe met verlengde halfwaardetijd (EHL) FIX met een beoogde dalwaarde van >10%

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke gezondheidstoestand
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Gewrichtsgezondheidsstatus in alle zes de belangrijkste gewrichten (ellebogen, knieën en enkels) in alle drie de groepen zoals beoordeeld door middel van echografie
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke en algehele gezondheidstoestand
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Observationele beoordeling van de gewrichts- en algehele gezondheidsstatus, beoordeeld op activiteitenniveau, functionele beoordeling, pijnbeoordeling, gewrichtsonderzoek en therapietrouw
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Gewrichtsgezondheid in jaar 1
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline na maximaal een jaar
Observationele beoordeling van de gezondheid van gewrichten in het eerste jaar in de verschillende groepen
Verandering ten opzichte van baseline na maximaal een jaar
Gewrichtsgezondheid in jaar 2
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline na maximaal twee jaar
Observationele beoordeling van de gezondheid van gewrichten in het tweede jaar in de verschillende groepen
Verandering ten opzichte van baseline na maximaal twee jaar
Acute gebeurtenissen/bloedingen
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Observationele beoordeling van ultrasone bevindingen tijdens acute gebeurtenissen/bloedingen met de mogelijkheid om longitudinaal te volgen om inzicht te krijgen in de natuurlijke evolutie van bloedingen zoals aangetoond door echografie
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Biomarkers
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar
Onderzoek naar potentiële biomarkers voor de gezondheid van gewrichten
Verandering ten opzichte van de basislijn na maximaal drie jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Bloodworks

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
15 november 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
17 augustus 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
17 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
2 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 juni 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • Joint Health Study

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen