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Studio sulla salute delle articolazioni

17 giugno 2022 aggiornato da: Bloodworks
Questo è uno studio prospettico, non randomizzato e controllato per esaminare se avere o meno un valore minimo più elevato durante il trattamento profilattico con fattore di coagulazione offra una migliore protezione articolare rispetto al valore minimo standard dell'1% di Fattore IX (FIX o Fattore 9). Questo studio metterà alla prova l'ipotesi che un prodotto FIX a emivita estesa (EHL) con una depressione prevista di> 10% potrebbe offrire una protezione migliore rispetto ai precedenti concentrati di trattamento. Questo studio esamina anche se il danno articolare potrebbe essere diagnosticato in precedenza utilizzando immagini ecografiche.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, non randomizzato e controllato per esaminare se avere o meno un valore minimo più elevato durante il trattamento profilattico con fattore di coagulazione offra una migliore protezione articolare rispetto al valore minimo standard dell'1% di Fattore IX (FIX o Fattore 9). Questo studio metterà alla prova l'ipotesi che un prodotto FIX a emivita estesa (EHL) con una depressione prevista di> 10% potrebbe offrire una protezione migliore rispetto ai precedenti concentrati di trattamento. Questo studio esamina anche se il danno articolare potrebbe essere diagnosticato in precedenza utilizzando immagini ecografiche. La domanda principale della ricerca è se EHL rIX con un livello minimo previsto di> 10% migliorerà l'esito della salute articolare delle articolazioni del gomito, della caviglia e del ginocchio come valutato con valutazioni ecografiche in pazienti con grave emofilia B.

A seconda del loro attuale regime di trattamento, i soggetti saranno in uno dei tre gruppi: 1) su richiesta, 2) profilassi con un minimo previsto dell'1-5% e 3) profilassi con un minimo previsto di> 10%. I soggetti avranno quattro visite di studio annuali nell'arco di tre anni: basale, anno 1, anno 2 e anno 3. A ciascuna di queste visite, i soggetti compileranno questionari, valutazioni articolari, si faranno prelevare il sangue e avranno immagini ecografiche delle loro articolazioni. I primi 10 soggetti avranno anche radiografie e risonanza magnetica delle loro articolazioni per la convalida ecografica.

I soggetti sono incoraggiati a presentarsi durante un episodio doloroso per un esame, una valutazione e un'ecografia delle loro articolazioni e a rientrare entro 1-2 settimane dopo l'episodio doloroso per ripetere l'esame, le valutazioni e l'ecografia.

Questo studio sarà condotto presso il Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) presso Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) e Tulane University ( TU). Cumulativamente nei cinque siti, saranno iscritti fino a 50 partecipanti. Possono essere aggiunti ulteriori siti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti sono maschi, di età pari o superiore a 16 anni, affetti da emofilia B grave e attualmente sottoposti a un regime di trattamento episodico o profilattico con concentrati FIX

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia B grave (FIX <1%)
  • Su richiesta o in profilassi con i prodotti rFIX o EHL-rIX con l'intenzione di mantenere il regime attuale per i prossimi 3 anni
  • Per il gruppo C, è consentito l'inizio di questo regime di trattamento fino a 6 mesi prima

Criteri di esclusione:

  • Altro disturbo emorragico noto
  • Altro disturbo reumatologico che colpisce le articolazioni
  • Altro difetto neuromotorio noto (che rende difficile l'esame obiettivo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Gruppo A
Trattamento episodico con concentrati FIX per episodi emorragici
Gruppo B
Profilassi utilizzando qualsiasi concentrato FIX con un minimo previsto dell'1-5%
Gruppo C
Profilassi con emivita estesa (EHL) FIX con un valore minimo previsto di >10%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato di salute articolare
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Stato di salute delle articolazioni in tutte e sei le articolazioni principali (gomiti, ginocchia e caviglie) in tutti e tre i gruppi, valutato mediante ecografia
Variazione dal basale fino a tre anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato di salute articolare e generale
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Valutazione osservazionale dello stato di salute articolare e generale valutato per livello di attività, valutazione funzionale, valutazione del dolore, esame articolare e aderenza
Variazione dal basale fino a tre anni
Salute delle articolazioni all'anno 1
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a un anno
Valutazione osservazionale della salute articolare al primo anno nei diversi gruppi
Variazione dal basale fino a un anno
Salute delle articolazioni all'anno 2
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a due anni
Valutazione osservazionale della salute articolare al secondo anno nei diversi gruppi
Variazione dal basale fino a due anni
Eventi acuti/sanguinamento
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Valutazione osservazionale dei reperti ecografici durante eventi acuti/sanguinamento con l'opportunità di seguire longitudinalmente per comprendere l'evoluzione naturale del sanguinamento come mostrato dall'ecografia
Variazione dal basale fino a tre anni
Biomarcatori
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a tre anni
Esplorazione di potenziali biomarcatori per la salute delle articolazioni
Variazione dal basale fino a tre anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bloodworks

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 novembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 agosto 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Joint Health Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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