Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Fitusiran (ALN-AT3SC) hos patienter med svær hæmofili A og B med inhibitorer (ATLAS-INH)

15. marts 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: Et fase 3-studie til evaluering af Fitusirans effektivitet og sikkerhed hos patienter med hæmofili A eller B, med hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme hyppigheden af ​​blødningsepisoder hos deltagere, der fik fitusiran som profylaktisk behandling af hæmofili sammenlignet med deltagere, der blev tildelt at fortsætte med deres almindelige medicin. Derudover vurderede undersøgelsen sikkerhed, livskvalitet, farmakodynamik (PD) og farmakokinetik (PK).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsvarigheden med fitusiran var 9 måneder. Den estimerede samlede tid på undersøgelse, inklusive screening, for hver deltager var op til 11 måneder for alle deltagere, der tilmeldes forlængelsesundersøgelsen, og deltagere i on-demand-gruppen, som ikke tilmeldte sig forlængelsesundersøgelsen. Den estimerede samlede tid på undersøgelsen var op til 17 måneder hos deltagere i fitusiran-behandlingsarmen, som ikke tilmeldte sig forlængelsesundersøgelsen på grund af kravet om op til yderligere 6 måneders opfølgningsovervågning for antitrombinniveauer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australien, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canada
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Frankrig, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Indien
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indien, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Indien, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Indien, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Japan, Japan
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 8103
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Kalkun, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Kalkun
        • Investigational Site Number 9006
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaysia
        • Investigational Site Number 6004
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Sydafrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Tyskland
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number 8002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd, større end eller lig med (>=) 12 år.

  • Svær hæmofili A eller B med inhibitorer.

    • (Sværhedsgrad bekræftet af et centralt laboratorium, hvor koagulationsfaktor VIII (FVIII) niveauet var mindre end (
  • Mindst 6 blødningsepisoder, der kræver BPA-behandling inden for de sidste 6 måneder før screening.
  • Villig og i stand til at overholde studiekravene og give skriftligt informeret samtykke og samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte sideløbende blødningsforstyrrelser andre end hæmofili A eller B.
  • Antithrombin (AT) aktivitet
  • Sameksisterende trombofil lidelse.
  • Klinisk signifikant leversygdom.
  • Aktiv hepatitis C-virusinfektion.
  • HIV-positiv med en klynge af differentiering-4 antal af
  • Anamnese med arteriel eller venøs tromboembolisme.
  • Utilstrækkelig nyrefunktion.
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller N-acetylgalactosamin.
  • Anamnese med intolerance over for SC-injektion(er).
  • Eventuelle andre tilstande eller komorbiditeter, der ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltagelse i eller afslutning af undersøgelsen, efter Investigators vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Bypassing Agents (BPA) On-demand
Deltagerne modtog On-demand BPA'er (brug af disse midler efter behov til episodiske blødningsepisoder og ikke på et almindeligt regime beregnet til at forhindre spontan blødning) efter Investigators skøn fra dag 1 til behandling af gennembrudsblødningsepisoder, op til i alt 9 måneder.
Medicin: Omgå agenter
opløsning til injektion; ved intravenøs (IV) injektion
Eksperimentel: Fitusiran 80 mg profylakse
Deltagerne modtog Fitusiran 80 mg subkutant (SC) som profylakse én gang om måneden fra dag 1 sammen med on-demand BPA'er (efter investigators skøn og inden for retningslinjerne for blødningsdosering) til behandling af gennembrudsblødningsepisoder, op til i alt 9 måneder.
Medicin: fitusiran
opløsning til injektion; ved subkutan (SC) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager i effektivitetsperioden (EP) blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et tidsinterval på 1 år. Behandlet blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Den startede fra det første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor antithrombin (AT) sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Dette resultatmål (OM) repræsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende negativ binomial [NB] regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR= antal blødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. En blødningsepisode blev defineret som enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode . EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til det tidligste af (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246 ). Denne OM repræsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på de data, der blev indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager i behandlingsperioden (TP) blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under TP årligt til et tidsinterval på 1 år. Blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Den startede fra det første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. TP var summen af ​​startperioden (første 28 dage efter første dosis af fitusiran) og EP (startende på dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til tidligst [dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning])( maksimal varighed af TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM repræsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under TP).
Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager under TP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under TP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR= antal blødningsepisoder under TP divideret med det samlede antal dage under TP*365,25. Blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. TP var summen af ​​startperioden (første 28 dage efter den første dosis af fitusiran) og EP (startende på dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste [dag 246 eller den sidste dag med blødningsopfølgning) ]) (maksimal varighed af TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM repræsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under TP).
Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Estimeret årlig spontan blødningshyppighed for behandlede blødninger under virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Annualiseret spontan blødningsrate for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal spontane blødningsepisoder under EP annualiseret til et 1-års tidsinterval. Spontan blødningsepisode var en blødningshændelse, der opstod uden tilsyneladende eller kendt årsag, især i led, muskler og blødt væv. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødningen, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til det tidligste af (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM repræsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig spontan blødningshyppighed for behandlede blødninger under virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for deltager under EP blev defineret som et årligt antal spontane blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR=antal behandlede spontane blødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. Spontan blødningsepisode var en blødningshændelse, der opstod uden tilsyneladende eller kendt årsag, i led, muskler og blødt væv. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødning, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP: tidsvarighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til tidligst (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM repræsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Estimeret årlig ledblødningshyppighed for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Årlig ledblødningsrate for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. Ledblødningsepisode var karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) øget hævelse eller varme over huden, leddet, 2) øget smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær med at bruge lemmen sammenlignet med baseline. Det startede fra første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødningen. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til det tidligste af (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246 ). Denne OM præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig ledblødningshyppighed for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Årlig ledblødningshyppighed for deltager under EP blev defineret som et årligt antal ledblødningsepisoder under EP årligt til 1-års tidsinterval. ABR= antal behandlede ledblødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. En ledblødningsepisode var karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) øget hævelse eller varme over hud, led, 2) øget smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær med at bruge lemmer sammenlignet med baseline. Det startede fra første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter den sidste behandling for blødningen. EP: tidsvarighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til det tidligste af (dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning) (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL): Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haem-A-QOL) Fysisk sundhedsdomæneresultat ved 9. måned
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltagerrapporteret spørgeskema designet til voksne deltagere (>=17 år) med hæmofili; og bestod af 46 emner omfattende 10 domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Elementer blev bedømt ud fra fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte eller hele tiden. Ændring fra baseline i fysisk sundhedsdomæne-score blev rapporteret i dette resultatmål. Rå score for fysisk sundhedsdomæne blev transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor lavere score betegnede bedre fysisk sundhed.
Baseline (dag 1), måned 9
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL): Ændring fra baseline i Haem-A-QOL totalscore ved 9. måned
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltagerrapporteret spørgeskema designet til voksne deltagere (>=17 år) med hæmofili; og bestod af 46 emner omfattende 10 domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Elementer blev bedømt ud fra fem svarmuligheder: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte eller hele tiden. Rå score for hvert domæne blev transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor lavere score betegnede bedre helbred. Haem-A-QoL Total Score var gennemsnittet af alle domænescores og varierede fra 0 til 100, hvor lavere score betegnede bedre livskvalitet.
Baseline (dag 1), måned 9
Estimeret årlig blødningshyppighed (ABR) for behandlede blødninger under indledende periode
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 28 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 28), alt efter hvad der var den tidligste
ABR var et årligt antal blødningsepisoder i debutperioden pr. deltager årligt til et 1-årigt tidsinterval. En behandlet blødningsepisode blev defineret som enhver forekomst af blødning, der kan kræve administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode . Startperioden blev defineret som tidsinterval fra dag 1 til den tidligere dag på dag 28 eller den sidste dag med blødningsopfølgning. Denne OM repræsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet i startperioden).
Fra dag 1 op til dag 28 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 28), alt efter hvad der var den tidligste
Antal deltagere med behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders opfølgning)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. Behandlingsfremkaldende AE'er blev defineret som enhver AE med startdato efter første dosis af fitusiran i fitusiran profylakse-armen eller efter dag 1-besøg i BPA-on-demand-armen. En alvorlig AE (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medicinsk vigtig begivenhed.
Fra baseline (dag 1) op til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (EudraCT nummer)
  • ALN-AT3SC-003 (Anden identifikator: Alnylam)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Omgå agenter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger