Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Fitusiran (ALN-AT3SC) hos patienter med svår hemofili A och B med inhibitorer (ATLAS-INH)

15 mars 2022 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: En fas 3-studie för att utvärdera effekten och säkerheten av Fitusiran hos patienter med hemofili A eller B, med hämmande antikroppar mot faktor VIII eller IX

Syftet med denna studie var att fastställa frekvensen av blödningsepisoder hos deltagare som fick fitusiran som profylaktisk behandling av hemofili jämfört med deltagare som fick i uppdrag att fortsätta med sin vanliga medicinering. Dessutom utvärderade studien säkerhet, livskvalitet, farmakodynamik (PD) och farmakokinetik (PK).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Behandlingstiden med fitusiran var 9 månader. Den uppskattade totala studietiden, inklusive screening, för varje deltagare var upp till 11 månader för alla deltagare som registrerade sig i förlängningsstudien och deltagare i den på begäran-gruppen som inte registrerade sig i förlängningsstudien. Den beräknade totala studietiden var upp till 17 månader hos deltagare i fitusiran-behandlingsarmen som inte registrerade sig i förlängningsstudien på grund av kravet på upp till ytterligare 6 månaders uppföljningsövervakning för antitrombinnivåer.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
60

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australien, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Indien
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indien, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Indien, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Indien, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Japan, Japan
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 8103
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Kalkon, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Kalkon
        • Investigational Site Number 9006
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republiken av
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republiken av, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaysia
        • Investigational Site Number 6004
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Sydafrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Tyskland
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar, större än eller lika med (>=) 12 år.

  • Svår hemofili A eller B med inhibitorer.

    • (Allvarlighetsgrad bekräftad av ett centralt laboratorium där koagulationsfaktor VIII (FVIII) nivån var lägre än (
  • Minst 6 blödningsepisoder som kräver BPA-behandling under de senaste 6 månaderna före screening.
  • Vill och kan följa studiekraven och ge skriftligt informerat samtycke och samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Kända samexisterande blödningsrubbningar andra än hemofili A eller B.
  • Antitrombin (AT) aktivitet
  • Samexisterande trombofil sjukdom.
  • Kliniskt signifikant leversjukdom.
  • Aktiv hepatit C-virusinfektion.
  • HIV-positiv med ett kluster av differentiering-4 antal
  • Historik av arteriell eller venös tromboembolism.
  • Otillräcklig njurfunktion.
  • Historik med flera läkemedelsallergier eller historia av allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller N-acetylgalaktosamin.
  • Historik av intolerans mot SC-injektion(er).
  • Alla andra tillstånd eller samsjukligheter som skulle göra deltagaren olämplig för registrering eller som kan störa deltagande i eller slutförande av studien, enligt utredarens bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Aktiv komparator: Bypassing Agents (BPA) On-demand
Deltagarna fick on-demand BPAs (användning av dessa medel, vid behov, för episodiska blödningsepisoder, och inte på en vanlig regim avsedd att förhindra spontan blödning) enligt utredarens bedömning från dag 1 för behandling av genombrottsblödningsepisoder, upp till totalt 9 månader.
Läkemedel: Förbigående agenter
lösning för injektion; genom intravenös (IV) injektion
Experimentell: Fitusiran 80 mg profylax
Deltagarna fick Fitusiran 80 mg subkutant (SC) som profylax en gång i månaden från dag 1, tillsammans med on-demand BPAs (enligt utredarens bedömning och inom blödningsdoseringsriktlinjerna) för behandling av genombrottsblödningsepisoder, upp till totalt 9 månader.
Läkemedel: fitusiran
lösning för injektion; genom subkutan (SC) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under effektperioden (EP) definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. Behandlad blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP definierades som varaktighet från dag 29 när antitrombin (AT) sänkande kapacitet hos fitusiran hade uppnått terapeutiskt målområde till tidigast (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Detta utfallsmått (OM) representerar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa negativ binomial [NB] regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. ABR= antal blödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. En blödningsepisod definierades som varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Det började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod . EP definierades som tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246 ). Denna OM representerar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlades in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under behandlingsperioden (TP) definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under TP årligen till ett 1-års tidsintervall. Blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. TP var summan av debutperioden (första 28 dagarna efter första dosen av fitusiran) och EP (med början på dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast [dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning])( maximal varaktighet för TP: från dag 1 till dag 246). Denna OM representerar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under TP).
Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under TP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under TP årligen till ett 1-års tidsintervall. ABR= antal blödningsepisoder under TP dividerat med totalt antal dagar under TP*365,25. Blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Det började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. TP var summan av debutperioden (första 28 dagarna efter den första dosen av fitusiran) och EP (med början på dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målområde till tidigast [dag 246 eller den sista dagen av blödningsuppföljning) ]) (maximal varaktighet för TP: från dag 1 till dag 246). Denna OM representerar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under TP).
Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Uppskattad årlig spontan blödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Annualiserad spontan blödningsfrekvens för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal spontana blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. Spontan blödningsepisod var en blödningshändelse som inträffade utan någon uppenbar eller känd anledning, särskilt i leder, muskler och mjuka vävnader. Det började från första tecken på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP definierades som varaktighet från dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till den tidigaste av (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM representerar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig spontan blödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för deltagare under EP definierades som ett årligt antal spontana blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-årsintervall. ABR=antal behandlade spontana blödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. Spontan blödningsepisod var en blödningshändelse som inträffade utan uppenbar eller känd anledning, i leder, muskler och mjuka vävnader. Det började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP: tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM representerar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Uppskattad årlig ledblödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Årlig ledblödningsfrekvens för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. Ledblödningsepisoden kännetecknades av en ovanlig känsla i leden ("aura") i kombination med 1) ökande svullnad eller värme över huden, leden, 2) ökad smärta eller 3) progressiv förlust av rörelseomfång eller svårigheter att använda lemmen jämfört med Baseline. Det började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödningen. EP definierades som tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246 ). Denna OM presenterar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig ledblödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Årlig ledblödningsfrekvens för deltagare under EP definierades som ett årligt antal ledblödningsepisoder under EP årligen till ett års tidsintervall. ABR= antal behandlade ledblödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. En ledblödningsepisod kännetecknades av en ovanlig känsla i leden ("aura") i kombination med 1) ökande svullnad eller värme över hud, led, 2) ökad smärta eller 3) progressiv förlust av rörelseomfång eller svårighet att använda extremiteter jämfört med Baseline. Det började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen. EP: tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast (dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning) (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM presenterar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL): Förändring från baslinjen i hemofili Quality of Life Questionnaire för vuxna (Haem-A-QOL) Fysisk hälsodomänresultat vid månad 9
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 9
Haem-A-QoL: deltagarrapporterat frågeformulär utformat för vuxna deltagare (>=17 år) med hemofili; och bestod av 46 poster omfattande 10 domäner (fysisk hälsa, känslor, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, partnerskap och sexualitet). Objekten betygsattes efter fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta eller hela tiden. Förändring från baslinjen i fysisk hälsodomänpoäng rapporterades i detta resultatmått. Råpoäng för fysisk hälsodomän omvandlades till en skala från 0 till 100, där lägre poäng betecknade bättre fysisk hälsa.
Baslinje (dag 1), månad 9
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL): förändring från baslinjen i Haem-A-QOL totalresultat vid månad 9
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 9
Haem-A-QoL: deltagarrapporterat frågeformulär utformat för vuxna deltagare (>=17 år) med hemofili; och bestod av 46 poster omfattande 10 domäner (fysisk hälsa, känslor, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, partnerskap och sexualitet). Objekten betygsattes efter fem svarsalternativ: aldrig, sällan, ibland, ofta eller hela tiden. Råpoäng för varje domän omvandlades till en skala från 0 till 100, där lägre poäng betecknade bättre hälsa. Haem-A-QoL totalpoäng var genomsnittet av alla domänpoäng och varierade från 0 till 100, där lägre poäng betecknade bättre livskvalitet.
Baslinje (dag 1), månad 9
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under debutperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 28 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 28), beroende på vilket som var tidigast
ABR var ett årligt antal blödningsepisoder under debutperioden per deltagare årligen till ett 1-årsintervall. En behandlad blödningsepisod definierades som varje förekomst av blödning som kan kräva administrering av BPA eller faktor. Det började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod . Debutperioden definierades som tidsintervall från dag 1 till det tidigare på dag 28 eller den sista dagen av blödningsuppföljning. Denna OM representerar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under startperioden).
Från dag 1 upp till dag 28 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 28), beroende på vilket som var tidigast
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) upp till 15 månader (dvs. 9 månaders behandlingsperiod + 6 månaders uppföljning)
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med behandlingen. Behandlingsuppkomna biverkningar definierades som alla biverkningar med startdatum efter första dosen av fitusiran i fitusiran-profylaxarmen eller efter besök på dag 1 i BPA-beställningsarmen. En allvarlig AE (SAE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, var en medfödd anomali eller fosterskada, eller var en medicinskt viktig händelse.
Från baslinjen (dag 1) upp till 15 månader (dvs. 9 månaders behandlingsperiod + 6 månaders uppföljning)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
14 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
25 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
25 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
30 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
31 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
28 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 mars 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (EudraCT-nummer)
  • ALN-AT3SC-003 (Annan identifierare: Alnylam)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar