Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Fitusiran (ALN-AT3SC) bij patiënten met ernstige hemofilie A en B met remmers (ATLAS-INH)

15 maart 2022 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Fitusiran te evalueren bij patiënten met hemofilie A of B, met remmende antilichamen tegen factor VIII of IX

Het doel van deze studie was om de frequentie van bloedingsepisoden te bepalen bij deelnemers die fitusiran kregen als profylactische behandeling van hemofilie in vergelijking met deelnemers die werden toegewezen om door te gaan met hun reguliere medicatie. Daarnaast beoordeelde de studie de veiligheid, kwaliteit van leven, farmacodynamiek (PD) en farmacokinetiek (PK).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de behandeling met fitusiran was 9 maanden. De geschatte totale studietijd, inclusief screening, voor elke deelnemer was maximaal 11 maanden voor alle deelnemers die zich inschreven voor de verlengingsstudie en deelnemers in de on-demand arm die zich niet inschreven voor de verlengingsstudie. De geschatte totale duur van het onderzoek was tot 17 maanden bij deelnemers aan de fitusiran-behandelingsarm die zich niet inschreven voor het verlengingsonderzoek vanwege de vereiste van nog eens 6 maanden follow-upmonitoring voor antitrombinespiegels.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
60

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australië, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canada
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, China, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Duitsland
      • Frankfurt Am Main, Duitsland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Duitsland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Frankrijk, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indië
      • Bangalore, Indië, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Indië
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Indië, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indië, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Indië, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Indië, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Indië, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italië, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Japan, Japan
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 8103
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Kalkoen, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Kalkoen
        • Investigational Site Number 9006
  • Korea, republiek van
      • Daejeon, Korea, republiek van, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, republiek van, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Investigational Site Number 8204
  • Maleisië
      • Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Maleisië
        • Investigational Site Number 6004
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Oekraïne, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Zuid-Afrika
      • Parktown, Zuid-Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Zuid-Afrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Zuid-Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen, ouder dan of gelijk aan (>=) 12 jaar.

  • Ernstige hemofilie A of B met remmers.

    • (Sernst bevestigd door een centraal laboratorium waar het niveau van stollingsfactor VIII (FVIII) lager was dan (
  • Minimaal 6 bloedingen waarvoor BPA-behandeling nodig was in de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Bereid en in staat om te voldoen aan de studievereisten en om schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende andere bloedingsstoornissen dan hemofilie A of B.
  • Antitrombine (AT) activiteit
  • Coëxistente trombofiele aandoening.
  • Klinisch significante leverziekte.
  • Actieve hepatitis C-virusinfectie.
  • Hiv-positief met een cluster van differentiatie-4 tellingen
  • Geschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie.
  • Onvoldoende nierfunctie.
  • Geschiedenis van meerdere medicijnallergieën of geschiedenis van allergische reactie op een oligonucleotide of N-acetylgalactosamine.
  • Geschiedenis van intolerantie voor SC-injectie(s).
  • Alle andere aandoeningen of comorbiditeiten die de deelnemer ongeschikt zouden maken voor inschrijving of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren, volgens het oordeel van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Actieve vergelijker: Agenten omzeilen (BPA) On-demand
Deelnemers kregen op aanvraag BPA's (gebruik van deze middelen, indien nodig, voor episodische bloedingsepisodes, en niet volgens een regelmatig regime dat bedoeld is om spontane bloeding te voorkomen) naar goeddunken van de onderzoeker vanaf dag 1 voor de behandeling van doorbraakbloedingsepisoden, tot een totaal van 9 maanden.
Geneesmiddel: Agenten omzeilen
oplossing voor injectie; door intraveneuze (IV) injectie
Experimenteel: Fitusiran 80 mg profylaxe
Deelnemers kregen vanaf dag 1 eenmaal per maand Fitusiran 80 mg subcutaan (SC) als profylaxe, samen met de BPA's op aanvraag (volgens het oordeel van de onderzoeker en binnen de richtlijnen voor bloedingsdosering) voor de behandeling van episoden van doorbraakbloedingen, tot een totaal van 9 maanden.
Geneesmiddel: fitusiraans
oplossing voor injectie; door subcutane (SC) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geschat aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
ABR voor een deelnemer tijdens werkzaamheidsperiode (EP) werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisodes tijdens EP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. Behandelde bloedingsepisode: elke bloeding waarvoor toediening van BPA of factor nodig was. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling voor bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussentijd van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd. EP werd gedefinieerd als de tijdsduur vanaf dag 29 waarop de antitrombine (AT) verlagende capaciteit van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van (dag 246 of laatste dag van follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246). Deze uitkomstmaat (OM) vertegenwoordigt geschatte resultaten (d.w.z. resultaten verkregen door het toepassen van een negatief binomiaal [NB] regressiemodel op gegevens verzameld tijdens EP).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Waargenomen bloedingspercentage op jaarbasis (ABR) voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
ABR voor een deelnemer tijdens EP werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisoden tijdens EP op jaarbasis tot een tijdsinterval van 1 jaar. ABR= aantal bloedingsepisodes tijdens EP gedeeld door totaal aantal dagen tijdens EP*365,25. Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als elk optreden van een bloeding waarvoor toediening van BPA of factor nodig was. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd . EP werd gedefinieerd als tijdsduur vanaf dag 29 waarop het AT-verlagend vermogen van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van (dag 246 of de laatste dag van follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246 ). Dit OM vertegenwoordigt waargenomen resultaten (d.w.z. beschrijvende statistische waarden op basis van de gegevens die tijdens EP zijn verzameld).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geschat aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) voor behandelde bloedingen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
ABR voor een deelnemer tijdens de behandelingsperiode (TP) werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisodes tijdens de TP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. Bloedingsepisode: elke bloeding waarvoor toediening van BPA of factor nodig was. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling voor bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussentijd van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd. TP was de som van de aanvangsperiode (eerste 28 dagen na de eerste dosis fitusiran) en EP (beginnend op dag 29 wanneer de AT-verlagende capaciteit van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van [dag 246 of laatste dag van follow-up van de bloeding])( maximale duur van TP: van dag 1 tot dag 246). Dit OM vertegenwoordigt geschatte resultaten (d.w.z. resultaten ontvangen door het NB-regressiemodel toe te passen op gegevens verzameld tijdens TP).
Van dag 1 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Waargenomen bloedingspercentage op jaarbasis (ABR) voor behandelde bloedingen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
ABR voor een deelnemer tijdens TP werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisodes tijdens TP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. ABR= aantal bloedingsepisodes tijdens TP gedeeld door totaal aantal dagen tijdens TP*365,25. Bloedingsepisode: elke bloeding waarvoor toediening van BPA of factor nodig was. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling voor bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd. TP was de som van de aanvangsperiode (eerste 28 dagen na de eerste dosis fitusiran) en EP (beginnend op dag 29 wanneer de AT-verlagende capaciteit van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van [dag 246 of de laatste dag van de follow-up van de bloeding). ]) (maximale duur van TP: van dag 1 tot dag 246). Deze OM vertegenwoordigt waargenomen resultaten (d.w.z. beschrijvende statistische waarden op basis van gegevens verzameld tijdens TP).
Van dag 1 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed
Geschat aantal spontane bloedingen op jaarbasis voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Het aantal spontane bloedingen op jaarbasis voor een deelnemer tijdens EP werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal spontane bloedingsepisodes tijdens EP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. Een spontane bloedingsepisode was een bloedingsgebeurtenis die optrad zonder duidelijke of bekende reden, met name in gewrichten, spieren en zachte weefsels. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd. EP werd gedefinieerd als de tijdsduur vanaf dag 29 waarop de AT-verlagende capaciteit van fitusiran het therapeutische doelbereik had bereikt tot de vroegste van (dag 246 of laatste dag van follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246). Dit OM vertegenwoordigt geschatte resultaten (d.w.z. resultaten ontvangen door het NB-regressiemodel toe te passen op gegevens die tijdens EP zijn verzameld).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Waargenomen aantal spontane bloedingen op jaarbasis voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
ABR voor deelnemer tijdens EP werd gedefinieerd als het op jaarbasis berekende aantal spontane bloedingsepisodes tijdens EP op jaarbasis tot een tijdsinterval van 1 jaar. ABR=aantal behandelde spontane bloedingen tijdens EP gedeeld door totaal aantal dagen tijdens EP*365,25. Een spontane bloedingsepisode was een bloedingsgebeurtenis die zonder duidelijke of bekende reden optrad in gewrichten, spieren en zachte weefsels. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling voor bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd. EP: tijdsduur vanaf dag 29 wanneer het AT verlagend vermogen van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot het vroegste van (dag 246 of de laatste dag van de follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246). Dit OM vertegenwoordigt waargenomen resultaten (d.w.z. beschrijvende statistische waarden op basis van gegevens verzameld tijdens EP).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Geschat aantal gewrichtsbloedingen op jaarbasis voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Het aantal gewrichtsbloedingen op jaarbasis voor een deelnemer tijdens EP werd gedefinieerd als het aantal bloedingsepisoden op jaarbasis tijdens EP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. Een gewrichtsbloedingsepisode werd gekenmerkt door een ongebruikelijk gevoel in het gewricht ("aura") in combinatie met 1) toenemende zwelling of warmte over de huid of het gewricht, 2) toegenomen pijn, of 3) progressief verlies van bewegingsbereik of moeite met gebruik de ledemaat in vergelijking met Baseline. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding. EP werd gedefinieerd als tijdsduur vanaf dag 29 waarop het AT-verlagend vermogen van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van (dag 246 of de laatste dag van follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246 ). Dit OM presenteert geschatte resultaten (d.w.z. resultaten ontvangen door het NB-regressiemodel toe te passen op gegevens die tijdens EP zijn verzameld).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Waargenomen gewrichtsbloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Het aantal gewrichtsbloedingen op jaarbasis voor deelnemers tijdens EP werd gedefinieerd als het aantal episoden van gewrichtsbloedingen op jaarbasis tijdens EP, geannualiseerd tot een tijdsinterval van 1 jaar. ABR= aantal behandelde episoden van gewrichtsbloeding tijdens EP gedeeld door totaal aantal dagen tijdens EP*365,25. Een episode van gewrichtsbloeding werd gekenmerkt door een ongebruikelijk gevoel in het gewricht ("aura") in combinatie met 1) toenemende zwelling of warmte over de huid, gewricht, 2) toegenomen pijn, of 3) progressief verlies van bewegingsbereik of moeite met het gebruiken van ledematen. vergeleken met Baseline. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding. EP: tijdsduur vanaf dag 29 wanneer het AT verlagend vermogen van fitusiran het therapeutische streefbereik had bereikt tot de vroegste van (dag 246 of laatste dag van follow-up van de bloeding) (maximale duur van EP: van dag 29 tot dag 246). Dit OM presenteert waargenomen resultaten (d.w.z. beschrijvende statistische waarden op basis van gegevens verzameld tijdens EP).
Van dag 29 tot dag 246 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 246), afhankelijk van wat het vroegst was
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL): verandering ten opzichte van baseline in hemofilie Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QOL) Physical Health Domain Score in maand 9
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maand 9
Haem-A-QoL: door deelnemers gerapporteerde vragenlijst ontworpen voor volwassen deelnemers (>=17 jaar) met hemofilie; en bestond uit 46 items verdeeld over 10 domeinen (fysieke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, partnerschap en seksualiteit). Items werden beoordeeld volgens vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak of altijd. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscore fysieke gezondheid werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat. De ruwe score voor het domein fysieke gezondheid werd getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere fysieke gezondheid aanduidden.
Basislijn (dag 1), maand 9
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL): verandering ten opzichte van baseline in Haem-A-QOL-totaalscore in maand 9
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maand 9
Haem-A-QoL: door deelnemers gerapporteerde vragenlijst ontworpen voor volwassen deelnemers (>=17 jaar) met hemofilie; en bestond uit 46 items verdeeld over 10 domeinen (fysieke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, partnerschap en seksualiteit). Items werden beoordeeld volgens vijf antwoordmogelijkheden: nooit, zelden, soms, vaak of altijd. De ruwe score voor elk domein werd getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere gezondheid aanduidden. De Haem-A-QoL-totaalscore was het gemiddelde van alle domeinscores en varieerde van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven aanduidden.
Basislijn (dag 1), maand 9
Geschatte jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) voor behandelde bloedingen tijdens de beginperiode
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 28 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 28), afhankelijk van wat het vroegst was
ABR was het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisodes tijdens de beginperiode per deelnemer op jaarbasis tot een tijdsinterval van 1 jaar. Een behandelde bloedingsepisode werd gedefinieerd als elk optreden van een bloeding waarvoor mogelijk BPA of factor nodig was. Het begon bij het eerste teken van een bloeding en eindigde niet meer dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als dezelfde bloedingsepisode werden beschouwd . De beginperiode werd gedefinieerd als het tijdsinterval van dag 1 tot de eerste dag van dag 28 of de laatste dag van de follow-up van de bloeding. Dit OM vertegenwoordigt geschatte resultaten (d.w.z. resultaten ontvangen door het NB-regressiemodel toe te passen op gegevens die tijdens de beginperiode zijn verzameld).
Van dag 1 tot dag 28 of tot de laatste dag van de follow-up van de bloeding (elke dag tot dag 28), afhankelijk van wat het vroegst was
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot 15 maanden (d.w.z. 9 maanden behandelingsperiode + 6 maanden follow-up)
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met de behandeling. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gedefinieerd als elke bijwerking met aanvangsdatum na de eerste dosis fitusiran in de fitusiran-profylaxe-arm of na bezoek op dag 1 in de BPA-on-demand-arm. Een ernstige bijwerking (SAE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een medisch belangrijke gebeurtenis was.
Vanaf baseline (dag 1) tot 15 maanden (d.w.z. 9 maanden behandelingsperiode + 6 maanden follow-up)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
14 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
25 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
23 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
31 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 maart 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (EudraCT-nummer)
  • ALN-AT3SC-003 (Andere identificatie: Alnylam)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen