Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Fitusiranu (ALN-AT3SC) u pacjentów z ciężką hemofilią A i B z inhibitorami (ATLAS-INH)

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z przeciwciałami hamującymi czynnik VIII lub IX

Celem tego badania było określenie częstości epizodów krwawienia u uczestników otrzymujących fitusiran w ramach profilaktycznego leczenia hemofilii w porównaniu z uczestnikami, którym przydzielono kontynuację regularnego leczenia. Ponadto w badaniu oceniano bezpieczeństwo, jakość życia, farmakodynamikę (PD) i farmakokinetykę (PK).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Czas trwania leczenia fitusiranem wynosił 9 miesięcy. Szacunkowy całkowity czas trwania badania, w tym badania przesiewowe, dla każdego uczestnika wynosił do 11 miesięcy dla wszystkich uczestników, którzy zapisali się do badania przedłużającego i uczestników ramienia na żądanie, którzy nie zapisali się do badania przedłużającego. Szacunkowy całkowity czas trwania badania wyniósł do 17 miesięcy u uczestników ramienia leczonych fitusiranem, którzy nie zostali włączeni do badania przedłużonego ze względu na wymóg dodatkowego monitorowania stężenia antytrombiny przez maksymalnie 6 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Parktown, Afryka Południowa, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Afryka Południowa, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Afryka Południowa, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australia, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Chiny, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Francja, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Indie
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Indie, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indie, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Indie, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Indie, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Indyk
      • Adana, Indyk, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Indyk, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Indyk
        • Investigational Site Number 9006
  • Japonia
      • Japan, Japonia
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japonia
        • Investigational Site Number 8103
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Malezja
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malezja
        • Investigational Site Number 6004
  • Niemcy
      • Frankfurt Am Main, Niemcy, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Niemcy, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Republika Korei
      • Daejeon, Republika Korei, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Republika Korei
        • Investigational Site Number 8204
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Tajwan
      • Changhua, Tajwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Tajwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Tajwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Tajwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Włochy, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku powyżej lub równym (>=) 12 lat.

  • Ciężka hemofilia A lub B z inhibitorami.

    • (Nasilenie potwierdzone przez laboratorium centralne, w którym poziom czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) był niższy niż (
  • Co najmniej 6 epizodów krwawienia wymagających leczenia BPA w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących badania oraz do udzielenia pisemnej świadomej zgody i zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Znane współistniejące skazy krwotoczne inne niż hemofilia A lub B.
  • Aktywność antytrombiny (AT).
  • Współistniejąca choroba zakrzepowa.
  • Klinicznie istotna choroba wątroby.
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C.
  • HIV dodatni z klastrem zróżnicowania - 4 liczba
  • Historia tętniczej lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej.
  • Niewłaściwa czynność nerek.
  • Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę.
  • Historia nietolerancji wstrzyknięć SC.
  • Wszelkie inne stany lub choroby współistniejące, które mogłyby sprawić, że uczestnik nie nadawałby się do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić w udziale lub ukończeniu badania, zgodnie z oceną badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Pomijanie agentów (BPA) na żądanie
Uczestnicy otrzymywali BPA na żądanie (stosowanie tych środków w razie potrzeby w epizodycznych epizodach krwawienia, a nie w ramach regularnego schematu mającego na celu zapobieganie spontanicznemu krwawieniu) według uznania badacza od dnia 1 w leczeniu epizodów krwawienia międzymiesiączkowego, łącznie do 9 miesięcy.
Lek: Pomijanie agentów
roztwór do wstrzykiwań; przez wstrzyknięcie dożylne (IV).
Eksperymentalny: Fitusiran 80 mg Profilaktyka
Uczestnicy otrzymywali podskórnie (sc) Fitusiran 80 mg raz w miesiącu od dnia 1, razem z BPA na żądanie (według uznania badacza i zgodnie z wytycznymi dotyczącymi dawkowania krwawień) w celu leczenia epizodów krwawienia międzymiesiączkowego, łącznie do 9 miesięcy.
Lek: fitusiran
roztwór do wstrzykiwań; przez wstrzyknięcie podskórne (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika w okresie skuteczności (EP) zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Leczony epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżenia poziomu antytrombiny (AT) osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ta miara wyniku (OM) reprezentuje szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji dwumianowej ujemnej [NB] na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika podczas EP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba epizodów krwawienia podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod krwawienia zdefiniowano jako każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia . EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, w którym fitusiran osiągnął docelowy zakres terapeutyczny w zakresie obniżania AT do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246 ). Ten OM reprezentuje zaobserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych oparte na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
ABR dla uczestnika w okresie leczenia (TP) zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas TP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. TP była sumą okresu początkowego (pierwsze 28 dni po pierwszej dawce fitusiranu) i EP (począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z [dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia]) ( maksymalny czas trwania TP: od dnia 1 do dnia 246). Ten OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych podczas TP).
Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
ABR dla uczestnika podczas TP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas TP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba epizodów krwawienia podczas TP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas TP*365,25. Epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. TP była sumą okresu początkowego (pierwsze 28 dni po pierwszej dawce fitusiranu) i EP (począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z [dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia ]) (maksymalny czas trwania TP: od dnia 1 do dnia 246). Ten OM reprezentuje zaobserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych oparte na danych zebranych podczas TP).
Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
Szacowany roczny wskaźnik spontanicznych krwawień dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczny odsetek samoistnych krwawień dla uczestnika podczas EP został zdefiniowany jako roczna liczba epizodów samoistnych krwawień podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod samoistnego krwawienia to krwawienie, które wystąpiło bez wyraźnego lub znanego powodu, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Rozpoczęło się ono od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania rozpoczynający się od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ten OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik spontanicznych krwawień dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika podczas EP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów samoistnych krwawień podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR = liczba leczonych epizodów samoistnego krwawienia podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod samoistnego krwawienia to krwawienie do stawów, mięśni i tkanek miękkich, które wystąpiło bez wyraźnego lub znanego powodu. Rozpoczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP: czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ten OM reprezentuje obserwowane wyniki (tj. opisowe wartości statystyki oparte na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Szacowany roczny wskaźnik krwawień do stawów dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczna częstość krwawień do stawów u uczestnika podczas EP została zdefiniowana jako roczna liczba epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod krwawienia do stawu charakteryzował się niezwykłym uczuciem w stawie („aura”) w połączeniu z 1) narastającym obrzękiem lub uciepleniem skóry, stawu, 2) zwiększonym bólem lub 3) postępującą utratą zakresu ruchu lub trudnościami w używaniu kończynie w porównaniu z linią wyjściową. Zaczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, w którym fitusiran osiągnął docelowy zakres terapeutyczny w zakresie obniżania AT do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246 ). Niniejsze OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane poprzez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień do stawów dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczny wskaźnik krwawień do stawów dla uczestnika podczas EP został zdefiniowany jako roczna liczba epizodów krwawienia do stawów podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba leczonych epizodów krwawienia do stawów podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod krwawienia do stawu charakteryzował się niezwykłym uczuciem w stawie („aura”) w połączeniu z 1) narastającym obrzękiem lub uciepleniem skóry, stawu, 2) zwiększonym bólem lub 3) postępującą utratą zakresu ruchu lub trudnościami w używaniu kończyny w porównaniu z linią bazową. Zaczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia. EP: czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego z (dzień 246 lub ostatni dzień obserwacji krwawienia) (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ten OM przedstawia obserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych na podstawie danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL): zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia hemofilii dla dorosłych (Haem-A-QOL) Wynik domeny zdrowia fizycznego w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Haem-A-QoL: kwestionariusz zgłaszany przez uczestników przeznaczony dla dorosłych uczestników (>=17 lat) z hemofilią; i składał się z 46 pozycji obejmujących 10 domen (zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo i seksualność). Pozycje oceniano według pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często lub cały czas. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę wyniku w dziedzinie zdrowia fizycznego w porównaniu z wartością wyjściową. Surowy wynik dla dziedziny zdrowia fizycznego został przekształcony w skalę od 0 do 100, gdzie niższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia fizycznego.
Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL): zmiana od wartości początkowej całkowitego wyniku Haem-A-QOL w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Haem-A-QoL: kwestionariusz zgłaszany przez uczestników przeznaczony dla dorosłych uczestników (>=17 lat) z hemofilią; i składał się z 46 pozycji obejmujących 10 domen (zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo i seksualność). Pozycje oceniano według pięciu opcji odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często lub cały czas. Surowy wynik dla każdej domeny został przekształcony w skalę od 0 do 100, gdzie niższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia. Całkowity wynik Haem-A-QoL był średnią ze wszystkich wyników w domenach i mieścił się w zakresie od 0 do 100, gdzie niższe wyniki oznaczały lepszą jakość życia.
Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Szacunkowa roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie początkowym
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 28. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 28.), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
ABR była roczną liczbą epizodów krwawienia w okresie wystąpienia na uczestnika w ujęciu rocznym w odstępie 1 roku. Leczony epizod krwawienia zdefiniowano jako każde wystąpienie krwotoku, który może wymagać podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia . Okres początku zdefiniowano jako odstęp czasu od dnia 1 do wcześniejszego dnia 28 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia. Ten OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych w okresie początkowym).
Od dnia 1. do dnia 28. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 28.), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej (dzień 1) do 15 miesięcy (tj. 9 miesięcy leczenia + 6 miesięcy obserwacji)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem. Zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, których początek nastąpił po pierwszej dawce fitusiranu w grupie profilaktyki fitusiranem lub po wizycie w dniu 1. w grupie BPA na żądanie. Poważne AE (SAE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, było zagrożeniem życia, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałym lub znacznym kalectwem lub niesprawnością, było wadą wrodzoną lub wada wrodzona lub było zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Od linii podstawowej (dzień 1) do 15 miesięcy (tj. 9 miesięcy leczenia + 6 miesięcy obserwacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
23 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Numer EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Inny identyfikator: Alnylam)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami