Tutkimus Fitusiranista (ALN-AT3SC) vaikean hemofilia A- ja B-potilailla, joilla on estäjiä (ATLAS-INH)
tiistai 15. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-INH: Vaiheen 3 tutkimus Fitusiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hemofilia A tai B ja joilla on estäviä vasta-aineita tekijä VIII tai IX
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää verenvuotojaksojen esiintymistiheys osallistujilla, jotka saivat fitusiraania hemofilian profylaktisena hoitona verrattuna osallistujiin, jotka saivat jatkaa säännöllistä lääkitystä.
Lisäksi tutkimuksessa arvioitiin turvallisuutta, elämänlaatua, farmakodynamiikkaa (PD) ja farmakokinetiikkaa (PK).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Valmis
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Fitususiran-hoidon kesto oli 9 kuukautta.
Tutkimuksen arvioitu kokonaisaika, seulonta mukaan lukien, jokaiselle osallistujalle oli enintään 11 kuukautta kaikille jatkotutkimukseen ilmoittautuneille osallistujille ja tilaustutkimukseen osallistuville, jotka eivät ilmoittautuneet jatkotutkimukseen.
Tutkimuksen arvioitu kokonaisaika oli enintään 17 kuukautta fitusiraanihoitoryhmän osallistujille, jotka eivät ilmoittautuneet jatkotutkimukseen, koska antitrombiinitasojen seurantaa vaadittiin vielä 6 kuukautta.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
60
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Investigational Site Number 6101
-
Clayton, Australia, 3168
- Investigational Site Number 6104
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Investigational Site Number 3402
-
-
-
-
-
Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
- Investigational Site Number 2701
-
Polokwane, Etelä-Afrikka, 699
- Investigational Site Number 2703
-
Port Elizabeth, Etelä-Afrikka, 6001
- Investigational Site Number 2702
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560034
- Investigational Site Number 9102
-
India, Intia
- Investigational Site Number 9108
-
Jaipur, Intia, 302017
- Investigational Site Number 9104
-
Lucknow, Intia, 226003
- Investigational Site Number 9106
-
Pune, Intia, 411001
- Investigational Site Number 9103
-
Pune, Intia, 411004
- Investigational Site Number 9111
-
Vellore, Intia, 632004
- Investigational Site Number 9105
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number 3901
-
Padua, Italia, 35128
- Investigational Site Number 3904
-
-
-
-
-
Japan, Japani
- Investigational Site Number 8110
-
Kita Kyushu-Shi, Japani
- Investigational Site Number 8103
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H1T 2M4
- Investigational Site Number 1102
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Investigational Site Number 8604
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Investigational Site Number 8602
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- Investigational Site Number 8605
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Investigational Site Number 8603
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Investigational Site Number 8601
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta, 35233
- Investigational Site Number 8202
-
Seoul, Korean tasavalta, 3722
- Investigational Site Number 8203
-
Seoul, Korean tasavalta
- Investigational Site Number 8204
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Investigational Site Number 6003
-
Malaysia, Malesia
- Investigational Site Number 6004
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69677
- Investigational Site Number 3303
-
Rouen, Ranska, 76038
- Investigational Site Number 3301
-
-
-
-
-
Frankfurt Am Main, Saksa, 60590
- Investigational Site Number 4905
-
Leipzig, Saksa, 4103
- Investigational Site Number 4906
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number 8803
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number 8801
-
Taiwan, Taiwan
- Investigational Site Number 8804
-
Taiwan, Taiwan
- Investigational Site Number 8805
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, ?01130
- Investigational Site Number 9002
-
Akdeniz, Turkki, 07059
- Investigational Site Number 9004
-
Ankara, Turkki, 06100
- Investigational Site Number 9001
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Investigational Site Number 9005
-
Izmir, Turkki, 35100
- Investigational Site Number 9003
-
Turkey, Turkki
- Investigational Site Number 9006
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- Investigational Site Number 8003
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number 8001
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number 8002
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Investigational Site Number 4407
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Investigational Site Number 0117
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Investigational Site Number 0139
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Investigational Site Number 0135
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Investigational Site Number 0137
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Investigational Site Number 0128
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Investigational Site Number 0115
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Investigational Site Number 0105
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Investigational Site Number 0103
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Investigational Site Number 0119
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Investigational Site Number 0136
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Investigational Site Number 0111
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-5127
- Investigational Site Number 0104
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet, vähintään (>=) 12-vuotiaat.
Vaikea hemofilia A tai B estäjillä.
- (Vaikeusaste vahvistettiin keskuslaboratoriossa, jossa hyytymistekijä VIII (FVIII) taso oli pienempi kuin (
- Vähintään 6 verenvuotojaksoa, jotka vaativat BPA-hoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan opintojen vaatimuksia ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut rinnakkaiset verenvuototaudit kuin hemofilia A tai B.
- Antitrombiinin (AT) aktiivisuus
- Samanaikainen trombofiilinen häiriö.
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus.
- Aktiivinen hepatiitti C -virusinfektio.
- HIV-positiivinen, jonka erilaistumisluku on 4
- Valtimo- tai laskimotromboembolia historiassa.
- Riittämätön munuaisten toiminta.
- Useiden lääkeaineallergioiden historia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille.
- Aiempi intoleranssi SC-injektioille.
- Kaikki muut olosuhteet tai liitännäissairaudet, jotka tekisivät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisivat häiritä osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista tutkijan arvion mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
2
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Bypassing Agents (BPA) on-demand
Osallistujat saivat on-demand-BPA-lääkkeitä (näiden aineiden käyttö tarpeen mukaan jaksollisiin verenvuotokohtauksiin, ei säännölliseen hoito-ohjelmaan, joka on tarkoitettu spontaanin verenvuodon estämiseen) tutkijan harkinnan mukaan päivästä 1 alkaen läpimurtoverenvuotojen hoitoon, yhteensä enintään 9 kuukautta.
|
liuos injektiota varten; suonensisäisellä (IV) injektiolla
|
|
Kokeellinen: Fitusiran 80 mg Ennaltaehkäisy
Osallistujat saivat Fitusirania 80 mg ihonalaisesti (SC) ennaltaehkäisyyn kerran kuukaudessa päivästä 1 alkaen sekä tarvittaessa BPA:ta (tutkijan harkinnan mukaan ja verenvuotoa koskevien annosohjeiden mukaisesti) läpimurtoverenvuotojaksojen hoitoon, yhteensä 9 kuukauden ajan.
|
liuos injektiota varten; ihonalaisella (SC) injektiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Osallistujan ABR tehokkuusjakson (EP) aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksoja EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle.
Käsitelty verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samaksi verenvuotojaksoksi.
EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin antitrombiinia (AT) alentava kyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuotoseurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246).
Tämä tulosmitta (OM) edustaa arvioituja tuloksia (eli tuloksia, jotka on saatu soveltamalla negatiivista binomiaalista [NB] regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Havaittu vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
ABR osallistujalle EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksot EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden aikavälille.
ABR = verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
Verenvuotojaksoksi määriteltiin mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samaksi verenvuotojaksoksi. .
EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuotoseurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246 ).
Tämä OM edustaa havaittuja tuloksia (eli kuvaavia tilastoarvoja, jotka perustuvat EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Osallistujan ABR hoitojakson aikana (TP) määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksoja TP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle.
Verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samana vuotojaksona.
TP oli alkamisjakson (ensimmäiset 28 päivää ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen) ja EP:n (alkaen päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan [päivä 246 tai viimeinen verenvuotoseurantapäivä]) summa. TP:n enimmäiskesto: päivästä 1 päivään 246).
Tämä OM edustaa arvioituja tuloksia (eli tuloksia, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia TP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Havaittu vuotuinen verenvuototiheys (ABR) hoidetuille verenvuodoille hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Osallistujan ABR määriteltiin TP:n aikana vuotuisten verenvuotojaksojen vuosittaiseksi määräksi 1 vuoden ajanjaksolle.
ABR = verenvuotojaksojen lukumäärä TP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä TP:n aikana*365,25.
Verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samana vuotojaksoksi.
TP oli alkamisjakson (ensimmäiset 28 päivää ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen) ja EP:n (alkaen päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan [päivä 246 tai viimeinen verenvuotoseurantapäivä) summa. ]) (TP:n enimmäiskesto: päivästä 1 päivään 246).
Tämä OM edustaa havaittuja tuloksia (eli kuvaavia tilastoarvoja, jotka perustuvat TP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Arvioitu vuotuinen spontaanin verenvuodon määrä hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Osallistujan vuotuinen spontaani verenvuotoaste EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi spontaanin verenvuotojakson lukumääräksi EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle.
Spontaani verenvuoto oli verenvuototapahtuma, joka ilmaantui ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jolloin kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samana vuotojaksoksi.
EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuodon seurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246).
Tämä OM edustaa arvioituja tuloksia (eli tuloksia, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Havaittu vuotuinen spontaaninen verenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
ABR osallistujalle EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi spontaanin verenvuotojakson lukumääräksi EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden aikavälille.
ABR = hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
Spontaani verenvuoto oli verenvuototapahtuma, joka ilmaantui ilman näkyvää tai tunnettua syytä niveliin, lihaksiin ja pehmytkudoksiin.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samana vuotojaksoksi.
EP: aika, joka alkaa päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuodon seurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246).
Tämä OM edustaa havaittuja tuloksia (eli kuvaavia tilastoarvoja, jotka perustuvat EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Arvioitu vuotuinen nivelvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Osallistujan vuotuinen nivelvuotonopeus EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi EP:n aikana vuosittaisia vuotoja yhden vuoden ajanjaksolle.
Nivelverenvuotojaksolle oli ominaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdistettynä 1) lisääntyvään turvotukseen tai lämpöön iholla, nivelessä, 2) lisääntyneeseen kipuun tai 3) etenevään liikeradan menettämiseen tai käyttövaikeuksiin. raajaan verrattuna perustilaan.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta.
EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuotoseurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246 ).
Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Havaittu vuosittainen nivelten verenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
Vuosittainen nivelvuototapaus osallistujalle EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi nivelvuotojaksojen lukumääräksi EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden aikavälille.
ABR = hoidettujen nivelvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana.
Nivelvuotojaksolle oli ominaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdistettynä 1) lisääntyvään turvotukseen tai lämpöön iholla, nivelellä, 2) lisääntyneeseen kipuun tai 3) etenevään liikeradan menettämiseen tai raajan käyttövaikeuksiin. verrattuna perustilaan.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta.
EP: aika, joka alkaa päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan (päivä 246 tai viimeinen verenvuodon seurantapäivä) (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246).
Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli EP:n aikana kerättyihin tietoihin perustuvat kuvaavat tilastoarvot).
|
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL): Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaatukyselyssä aikuisille (Haem-A-QOL) fyysisen terveyden verkkoalueen pisteet 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
|
Haem-A-QoL: osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (>=17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohdasta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus).
Kohteet arvioitiin viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein tai koko ajan.
Muutos lähtötasosta fyysisen terveyden alueen pistemäärässä raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Fyysisen terveyden alueen raakapisteet muutettiin asteikolle 0-100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa fyysistä terveyttä.
|
Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL): muutos lähtötasosta Haem-A-QOL:n kokonaispistemäärässä 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
|
Haem-A-QoL: osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (>=17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohdasta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus).
Kohteet arvioitiin viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein tai koko ajan.
Kunkin verkkotunnuksen raakapisteet muutettiin asteikolle 0-100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa terveyttä.
Haem-A-QoL kokonaispistemäärä oli kaikkien verkkotunnuspisteiden keskiarvo ja vaihteli välillä 0–100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
|
|
Arvioitu vuotuinen verenvuotosuhde (ABR) hoidetuille verenvuodoille alkamisjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 28 asti), kumpi oli aikaisin
|
ABR oli vuotuinen vuotojaksojen määrä alkamisjakson aikana osallistujaa kohti vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle.
Hoidetuksi verenvuotojaksoksi määriteltiin mikä tahansa verenvuoto, joka saattaa vaatia BPA:n tai tekijän antamista.
Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samaksi verenvuotojaksoksi. .
Alkamisjakso määriteltiin ajanjaksoksi päivästä 1 aikaisempaan päivään 28 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään.
Tämä OM edustaa arvioituja tuloksia (eli tuloksia, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia alkamisjakson aikana kerättyihin tietoihin).
|
Päivästä 1 päivään 28 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 28 asti), kumpi oli aikaisin
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 15 kuukauteen (eli 9 kuukauden hoitojakso + 6 kuukauden seuranta)
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tutkimuslääkettä saaneessa osallistujassa, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon.
Hoitoon liittyvät haittavaikutukset määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen fitusiraanin estoryhmässä tai 1. päivän käynnin jälkeen BPA-tilausryhmässä.
Vakava AE (SAE) määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen epämuodostuma tai syntymävika tai se oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) 15 kuukauteen (eli 9 kuukauden hoitojakso + 6 kuukauden seuranta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Del Pozo Martin Y. 2021 ASH annual meeting. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e92-e93. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00384-7. Epub 2021 Dec 16. No abstract available.
- The Lancet Haematology. The role of conferences in tackling inequalities. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e81. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00008-4. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 14. helmikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Keskiviikko 25. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Keskiviikko 31. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Hemofilia B
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Veren hyytymishäiriöt
- Tekijä VIII
- RNAi terapeuttinen
- Tekijä IX
- Hemorragiset häiriöt
- Hemofilia A
- Inhibiittori
- Koagulantit
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Hemofilia A, vaikea
- Hemofilia B, vaikea
- Agenttien ohittaminen
- Fitusiran
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC14768
- 2016-001463-36 (EudraCT-numero)
- ALN-AT3SC-003 (Muu tunniste: Alnylam)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .