Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Fitusiran (ALN-AT3SC) hos pasienter med alvorlig hemofili A og B med hemmere (ATLAS-INH)

15. mars 2022 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: En fase 3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, med hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX

Hensikten med denne studien var å bestemme hyppigheten av blødningsepisoder hos deltakere som fikk fitusiran som profylaktisk behandling av hemofili sammenlignet med deltakere som ble tildelt å fortsette med sin vanlige medisinering. I tillegg vurderte studien sikkerhet, livskvalitet, farmakodynamikk (PD) og farmakokinetikk (PK).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Behandlingsvarigheten med fitusiran var 9 måneder. Den estimerte totale tiden på studien, inkludert screening, for hver deltaker var opptil 11 måneder for alle deltakere som meldte seg på forlengelsesstudien og deltakere i on-demand-armen som ikke meldte seg på forlengelsesstudien. Den estimerte totale tiden på studien var opptil 17 måneder hos deltakere i fitusiran-behandlingsarmen som ikke meldte seg på forlengelsesstudien på grunn av kravet om opptil ytterligere 6 måneders oppfølgingsovervåking for antitrombinnivåer.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
60

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australia, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canada
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, India
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, India, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, India, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, India, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, India, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Japan, Japan
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 8103
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaysia
        • Investigational Site Number 6004
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Sør-Afrika
      • Parktown, Sør-Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Sør-Afrika, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Sør-Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Tyrkia, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Tyrkia
        • Investigational Site Number 9006
  • Tyskland
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn, større enn eller lik (>=) 12 år.

  • Alvorlig hemofili A eller B med inhibitorer.

    • (Alvorlighetsgrad bekreftet av et sentrallaboratorium der koagulasjonsfaktor VIII (FVIII) nivået var mindre enn (
  • Minimum 6 blødningsepisoder som krever BPA-behandling i løpet av de siste 6 månedene før screening.
  • Villig og i stand til å overholde studiekravene og gi skriftlig informert samtykke og samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjente samtidige blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A eller B.
  • Antitrombin (AT) aktivitet
  • Sameksisterende trombofil lidelse.
  • Klinisk signifikant leversykdom.
  • Aktiv hepatitt C-virusinfeksjon.
  • HIV-positiv med en klynge av differensiering-4 antall
  • Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme.
  • Utilstrekkelig nyrefunksjon.
  • Historie med flere medikamentallergier eller historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller N-acetylgalaktosamin.
  • Anamnese med intoleranse mot SC-injeksjon(er).
  • Eventuelle andre forhold eller komorbiditeter som ville gjøre deltakeren uegnet for påmelding eller kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien, i henhold til etterforskerens vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Omgå agenter (BPA) på forespørsel
Deltakerne mottok On-demand BPAs (bruk av disse midlene, etter behov, for episodiske blødningsepisoder, og ikke på en vanlig diett beregnet på å forhindre spontan blødning) etter etterforskers skjønn fra dag 1 for behandling av gjennombruddsblødningsepisoder, opp til totalt 9 måneder.
Legemiddel: Omgå agenter
injeksjonsvæske; ved intravenøs (IV) injeksjon
Eksperimentell: Fitusiran 80 mg profylakse
Deltakerne fikk Fitusiran 80 mg subkutant (SC) som profylakse én gang i måneden fra dag 1, sammen med on-demand BPAs (etter utrederens skjønn og innenfor blødningsdoseringsretningslinjene) for behandling av gjennombruddsblødningsepisoder, opptil totalt 9 måneder.
Legemiddel: fitusiran
injeksjonsvæske; ved subkutan (SC) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under effektperioden (EP) ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. Behandlet blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP ble definert som varighet fra dag 29 når antitrombin (AT) senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til den tidligste av (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Dette utfallsmålet (OM) representerer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke negativ binomial [NB] regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under EP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. ABR= antall blødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. En blødningsepisode ble definert som enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som samme blødningsepisode . EP ble definert som varighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246 ). Denne OM representerer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på dataene som ble samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under behandlingsperioden (TP) ble definert som årlig antall blødningsepisoder under TP årlig til et 1-års tidsintervall. Blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. TP var summen av startperioden (første 28 dager etter første dose med fitusiran) og EP (startet på dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst [dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging])( maksimal varighet av TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM representerer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under TP).
Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under TP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under TP annualisert til et 1-års tidsintervall. ABR= antall blødningsepisoder under TP delt på totalt antall dager under TP*365,25. Blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på en blødning og endte ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. TP var summen av startperioden (første 28 dager etter den første dosen av fitusiran) og EP (startet på dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst [dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) ]) (maksimal varighet av TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM representerer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under TP).
Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Estimert årlig spontan blødningsrate for behandlede blødninger under effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert spontan blødningsrate for en deltaker under EP ble definert som årlig antall spontane blødningsepisoder under EP annualisert til et 1-års tidsintervall. Spontan blødningsepisode var blødningshendelse som skjedde uten noen åpenbar eller kjent årsak, spesielt i ledd, muskler og bløtvev. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP ble definert som varighet fra dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM representerer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig spontan blødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for deltaker under EP ble definert som årlig antall spontane blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. ABR=antall behandlede spontane blødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. Spontan blødningsepisode var blødningshendelse som skjedde uten åpenbar eller kjent grunn, i ledd, muskler og bløtvev. Den startet fra det første tegn på en blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, hvor alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP: tidsvarighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM representerer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Estimert årlig leddblødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert leddblødningsrate for en deltaker under EP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP annualisert til et 1-års tidsintervall. Leddblødningsepisoden var preget av en uvanlig følelse i leddet ("aura") i kombinasjon med 1) økende hevelse eller varme over huden, leddet, 2) økt smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde eller vanskeligheter med å bruke lemmen sammenlignet med baseline. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen. EP ble definert som varighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246 ). Denne OM presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig leddblødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert leddblødningsrate for deltaker under EP ble definert som årlig antall leddblødningsepisoder under EP annualisert til 1-års tidsintervall. ABR= antall behandlede leddblødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. En leddblødningsepisode var preget av en uvanlig følelse i ledd ("aura") i kombinasjon med 1) økende hevelse eller varme over hud, ledd, 2) økt smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde eller problemer med å bruke lem. sammenlignet med baseline. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen. EP: tidsvarighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av (dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging) (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Helserelatert livskvalitet (HRQOL): Endring fra baseline i hemofili Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QOL) Fysisk helsedomenepoeng ved 9. måned
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltakerrapportert spørreskjema designet for voksne deltakere (>=17 år) med hemofili; og besto av 46 elementer bestående av 10 domener (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging, partnerskap og seksualitet). Elementer ble vurdert etter fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte eller hele tiden. Endring fra baseline i fysisk helsedomene-score ble rapportert i dette utfallsmålet. Rå poengsum for fysisk helsedomene ble transformert til en skala fra 0 til 100, der lavere poengsum angir bedre fysisk helse.
Grunnlinje (dag 1), måned 9
Helserelatert livskvalitet (HRQOL): Endring fra baseline i Haem-A-QOL total poengsum ved 9. måned
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltakerrapportert spørreskjema designet for voksne deltakere (>=17 år) med hemofili; og besto av 46 elementer bestående av 10 domener (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging, partnerskap og seksualitet). Elementer ble vurdert etter fem svaralternativer: aldri, sjelden, noen ganger, ofte eller hele tiden. Rå poengsum for hvert domene ble transformert til en skala som varierte fra 0 til 100, der lavere poengsum angir bedre helse. Haem-A-QoL totalscore var gjennomsnittet av alle domenepoeng og varierte fra 0 til 100, der lavere poengsum antydet bedre livskvalitet.
Grunnlinje (dag 1), måned 9
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av oppstartsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 28 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 28), avhengig av hva som var tidligst
ABR var annualisert antall blødningsepisoder i løpet av debutperioden per deltaker annualisert til et 1-års tidsintervall. En behandlet blødningsepisode ble definert som enhver forekomst av blødning som kan kreve administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som samme blødningsepisode . Startperioden ble definert som tidsintervall fra dag 1 til den tidligere av dag 28 eller siste dag med blødningsoppfølging. Denne OM representerer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn i startperioden).
Fra dag 1 til dag 28 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 28), avhengig av hva som var tidligst
Antall deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremmede alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) opp til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders oppfølging)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedisin som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. Behandlingsoppståtte bivirkninger ble definert som enhver bivirkning med startdato etter første dose av fitusiran i fitusiran-profylakse-armen eller etter dag 1-besøk i BPA on-demand-armen. En alvorlig AE (SAE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medisinsk viktig hendelse.
Fra baseline (dag 1) opp til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders oppfølging)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. mars 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (EudraCT-nummer)
  • ALN-AT3SC-003 (Annen identifikator: Alnylam)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger