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Um estudo de fitusiran (ALN-AT3SC) em pacientes com hemofilia grave A e B com inibidores (ATLAS-INH)

15 de março de 2022 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH: Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do fitusiran em pacientes com hemofilia A ou B, com anticorpos inibidores do fator VIII ou IX

O objetivo deste estudo foi determinar a frequência de episódios hemorrágicos em participantes que receberam fitusiran como tratamento profilático da hemofilia em comparação com participantes designados para continuar com sua medicação regular. Além disso, o estudo avaliou segurança, qualidade de vida, farmacodinâmica (PD) e farmacocinética (PK).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A duração do tratamento com fitusiran foi de 9 meses. O tempo total estimado no estudo, incluindo triagem, para cada participante foi de até 11 meses para todos os participantes que se inscreveram no estudo de extensão e participantes no braço sob demanda que não se inscreveram no estudo de extensão. O tempo total estimado no estudo foi de até 17 meses nos participantes do braço de tratamento com fitusiran que não se inscreveram no estudo de extensão devido à necessidade de até 6 meses adicionais de monitoramento de acompanhamento dos níveis de antitrombina.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
60

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt Am Main, Alemanha, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Alemanha, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Austrália, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, China, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, China, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104
  • França
      • Lyon, França, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, França, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Itália
      • Florence, Itália, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Itália, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japão
      • Japan, Japão
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japão
        • Investigational Site Number 8103
  • Malásia
      • Kota Kinabalu, Malásia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malásia
        • Investigational Site Number 6004
  • Peru
      • Adana, Peru, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Peru, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Peru, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Peru, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Peru
        • Investigational Site Number 9006
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Republica da Coréia
      • Daejeon, Republica da Coréia, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Republica da Coréia, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Investigational Site Number 8204
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taiwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ucrânia, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • África do Sul
      • Parktown, África do Sul, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, África do Sul, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, África do Sul, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Índia
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Índia, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Índia, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Índia, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Índia, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Índia, 632004
        • Investigational Site Number 9105

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens, maior ou igual a (>=) 12 anos de idade.

  • Hemofilia grave A ou B com inibidores.

    • (Gravidade confirmada por um laboratório central onde o nível do fator VIII de coagulação (FVIII) era inferior a (
  • Um mínimo de 6 episódios hemorrágicos que requerem tratamento com BPA nos últimos 6 meses antes da triagem.
  • Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado e consentimento por escrito.

Critério de exclusão:

  • Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos, exceto hemofilia A ou B.
  • Atividade antitrombina (AT)
  • Distúrbio trombofílico coexistente.
  • Doença hepática clinicamente significativa.
  • Infecção ativa pelo vírus da hepatite C.
  • HIV positivo com um cluster de contagem de diferenciação-4 de
  • História de tromboembolismo arterial ou venoso.
  • Função renal inadequada.
  • História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou N-Acetilgalactosamina.
  • História de intolerância à(s) injeção(ões) SC.
  • Quaisquer outras condições ou comorbidades que tornem o participante inadequado para inscrição ou possam interferir na participação ou conclusão do estudo, de acordo com o julgamento do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Ignorando agentes (BPA) sob demanda
Os participantes receberam BPAs sob demanda (uso desses agentes, conforme necessário, para episódios hemorrágicos episódicos, e não em um regime regular destinado a prevenir sangramento espontâneo) a critério do investigador desde o dia 1 para tratamento de episódios hemorrágicos irruptivos, até um total de 9 meses.
Medicamento: Ignorando agentes
solução para injeção; por injeção intravenosa (IV)
Experimental: Fitusiran 80 mg Profilaxia
Os participantes receberam Fitusiran 80 mg por via subcutânea (SC) como profilaxia uma vez por mês a partir do dia 1, juntamente com os BPAs sob demanda (a critério do investigador e dentro das diretrizes de dosagem de sangramento) para tratamento de episódios de sangramento, até um total de 9 meses.
Medicamento: fitusiran
solução para injeção; por injeção subcutânea (SC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada estimada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o período de eficácia (EP) foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio de sangramento tratado: qualquer ocorrência de hemorragia que exija administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução da antitrombina (AT) do fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até o mais cedo (Dia 246 ou último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246). Esta medida de resultado (OM) representa resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão binomial negativo [NB] em dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento anualizada observada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o EP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. PEATE= número de episódios hemorrágicos durante PE dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Um episódio de sangramento foi definido como qualquer ocorrência de hemorragia que exigisse a administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou em até 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados o mesmo episódio de sangramento . O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até o mais cedo (Dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246 ). Este OM representa os resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados que foram coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada estimada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de tratamento
Prazo: Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o período de tratamento (TP) foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o TP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio hemorrágico: qualquer ocorrência de hemorragia que exija administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. TP foi a soma do período de início (primeiros 28 dias após a primeira dose de fitusiran) e EP (começando no dia 29, quando a capacidade de redução de AT de fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até [Dia 246 ou último dia de acompanhamento do sangramento])( duração máxima do TP: do dia 1 ao dia 246). Este OM representa os resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB nos dados coletados durante o TP).
Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento anualizada observada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de tratamento
Prazo: Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante TP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante TP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. PEATE= número de episódios hemorrágicos durante TP dividido pelo número total de dias durante TP*365,25. Episódio hemorrágico: qualquer ocorrência de hemorragia que exija administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados o mesmo episódio de sangramento. TP foi a soma do período de início (primeiros 28 dias após a primeira dose de fitusiran) e EP (começando no dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até [Dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento ]) (duração máxima do TP: do Dia 1 ao Dia 246). Este OM representa os resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o TP).
Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa Anualizada Estimada de Sangramento Espontâneo para Sangramentos Tratados Durante o Período de Eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento espontâneo anualizado para um participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento espontâneo durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio de sangramento espontâneo foi um evento hemorrágico que ocorreu sem motivo aparente ou conhecido, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o mais cedo (Dia 246 ou último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246). Este OM representa os resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB nos dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento espontâneo anualizada observada para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para o participante durante o EP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento espontâneo durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. ABR=número de episódios de sangramento espontâneo tratados durante EP dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Episódio de sangramento espontâneo foi um evento hemorrágico que ocorreu sem motivo aparente ou conhecido, nas articulações, músculos e tecidos moles. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou em até 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados o mesmo episódio de sangramento. EP: duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até o mais cedo (dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM representa os resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa anualizada estimada de sangramento articular para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento articular anualizada para um participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. O episódio de sangramento articular foi caracterizado por uma sensação incomum na articulação ("aura") em combinação com 1) aumento de inchaço ou calor sobre a pele, articulação, 2) aumento da dor ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base. Começou no primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento. O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu o intervalo terapêutico alvo até o mais cedo (Dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246 ). Este OM apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB em dados coletados durante o PE).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento articular anualizada observada para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento articular anualizada para o participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento articular durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. ABR= número de episódios de sangramento articular tratados durante EP dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Um episódio de sangramento articular foi caracterizado por uma sensação incomum na articulação ("aura") em combinação com 1) aumento de inchaço ou calor sobre a pele, articulação, 2) aumento da dor ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base. Começou no primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento. EP: duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o mais cedo (dia 246 ou último dia de acompanhamento do sangramento) (duração máxima do EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM apresenta os resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQOL): alteração da linha de base em hemofilia Questionário de qualidade de vida para adultos (Haem-A-QOL) Pontuação do domínio da saúde física no mês 9
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 9
Haem-A-QoL: questionário relatado pelo participante elaborado para participantes adultos (>=17 anos de idade) com hemofilia; e consistiu de 46 itens compreendendo 10 domínios (saúde física, sentimentos, visão de si, esportes e lazer, trabalho e escola, tratando de hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, parceria e sexualidade). Os itens foram classificados em cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente ou sempre. A alteração da linha de base na pontuação do domínio da saúde física foi relatada nesta medida de resultado. O escore bruto do domínio saúde física foi transformado em uma escala de 0 a 100, em que escores mais baixos denotavam melhor saúde física.
Linha de base (dia 1), mês 9
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQOL): mudança desde a linha de base na pontuação total do Haem-A-QOL no mês 9
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 9
Haem-A-QoL: questionário relatado pelo participante elaborado para participantes adultos (>=17 anos de idade) com hemofilia; e consistiu de 46 itens compreendendo 10 domínios (saúde física, sentimentos, visão de si, esportes e lazer, trabalho e escola, tratando de hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, parceria e sexualidade). Os itens foram classificados em cinco opções de resposta: nunca, raramente, às vezes, frequentemente ou sempre. A pontuação bruta de cada domínio foi transformada em uma escala de 0 a 100, em que pontuações mais baixas denotavam melhor saúde. O escore total do Haem-A-QoL foi a média de todos os escores dos domínios e variou de 0 a 100, sendo que escores mais baixos denotavam melhor qualidade de vida.
Linha de base (dia 1), mês 9
Taxa Anual de Sangramento Estimada (ABR) para Sangramentos Tratados Durante o Período de Início
Prazo: Do dia 1 até o dia 28 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 28), o que ocorrer primeiro
ABR foi o número anualizado de episódios de sangramento durante o período de início por participante anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Um episódio de sangramento tratado foi definido como qualquer ocorrência de hemorragia que pode requerer a administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou em até 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções com intervalo menor ou igual a 72 horas foram considerados o mesmo episódio de sangramento . O período de início foi definido como o intervalo de tempo do Dia 1 até o Dia 28 anterior ou o último dia de acompanhamento do sangramento. Este OM representa resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB em dados coletados durante o período inicial).
Do dia 1 até o dia 28 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 28), o que ocorrer primeiro
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até 15 meses (ou seja, 9 meses de período de tratamento + 6 meses de acompanhamento)
Um Evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo que não necessariamente teve uma relação causal com o tratamento. Os EAs emergentes do tratamento foram definidos como qualquer EA com data de início após a primeira dose de fitusiran no braço de profilaxia com fitusiran ou após a visita do Dia 1 no braço de BPA sob demanda. Um EA grave (SAE) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, representou risco de vida, exigiu hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita ou defeito congênito ou foi um evento clinicamente importante.
Da linha de base (dia 1) até 15 meses (ou seja, 9 meses de período de tratamento + 6 meses de acompanhamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
23 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de março de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Número EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Outro identificador: Alnylam)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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