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Une étude sur le fitusiran (ALN-AT3SC) chez des patients atteints d'hémophilie sévère A et B avec inhibiteurs (ATLAS-INH)

15 mars 2022 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-INH : Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du fitusiran chez les patients atteints d'hémophilie A ou B, avec des anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX

Le but de cette étude était de déterminer la fréquence des épisodes hémorragiques chez les participants recevant du fitusiran comme traitement prophylactique de l'hémophilie par rapport aux participants qui devaient continuer à prendre leur médicament habituel. En outre, l'étude a évalué la sécurité, la qualité de vie, la pharmacodynamique (PD) et la pharmacocinétique (PK).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La durée du traitement par le fitusiran a été de 9 mois. La durée totale estimée de l'étude, y compris le dépistage, pour chaque participant était jusqu'à 11 mois pour tous les participants qui s'inscrivent à l'étude d'extension et les participants du bras à la demande qui ne se sont pas inscrits à l'étude d'extension. La durée totale estimée de l'étude était de 17 mois chez les participants au bras de traitement du fitusiran qui ne se sont pas inscrits à l'étude de prolongation en raison de l'exigence d'une surveillance de suivi pouvant aller jusqu'à 6 mois supplémentaires pour les taux d'antithrombine.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
60

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Parktown, Afrique du Sud, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Polokwane, Afrique du Sud, 699
        • Investigational Site Number 2703
      • Port Elizabeth, Afrique du Sud, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Allemagne
      • Frankfurt Am Main, Allemagne, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Allemagne, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Australie
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Clayton, Australie, 3168
        • Investigational Site Number 6104
  • Canada
      • Montreal, Canada, H1T 2M4
        • Investigational Site Number 1102
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Chine, 310003
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Chine, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Corée, République de
      • Daejeon, Corée, République de, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Corée, République de, 3722
        • Investigational Site Number 8203
      • Seoul, Corée, République de
        • Investigational Site Number 8204
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • France
      • Lyon, France, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Rouen, France, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • India, Inde
        • Investigational Site Number 9108
      • Jaipur, Inde, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Inde, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Pune, Inde, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Pune, Inde, 411004
        • Investigational Site Number 9111
      • Vellore, Inde, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Italie
      • Florence, Italie, 50134
        • Investigational Site Number 3901
      • Padua, Italie, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japon
      • Japan, Japon
        • Investigational Site Number 8110
      • Kita Kyushu-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 8103
  • Malaisie
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Investigational Site Number 6003
      • Malaysia, Malaisie
        • Investigational Site Number 6004
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 500
        • Investigational Site Number 8803
      • Taipei, Taïwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taiwan, Taïwan
        • Investigational Site Number 8804
      • Taiwan, Taïwan
        • Investigational Site Number 8805
  • Turquie
      • Adana, Turquie, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Akdeniz, Turquie, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Investigational Site Number 9001
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Turkey, Turquie
        • Investigational Site Number 9006
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number 8002
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Investigational Site Number 0117
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Investigational Site Number 0139
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Investigational Site Number 0135
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Investigational Site Number 0137
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Investigational Site Number 0128
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Investigational Site Number 0115
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Investigational Site Number 0105
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Investigational Site Number 0103
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Investigational Site Number 0119
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Investigational Site Number 0136
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Investigational Site Number 0111
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-5127
        • Investigational Site Number 0104

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes, supérieurs ou égaux à (>=) 12 ans.

  • Hémophilie sévère A ou B avec inhibiteurs.

    • (Gravité confirmée par un laboratoire central où le taux de facteur de coagulation VIII (FVIII) était inférieur à (
  • Un minimum de 6 épisodes hémorragiques nécessitant un traitement au BPA au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage.
  • Volonté et capable de se conformer aux exigences de l'étude et de fournir un consentement éclairé et un assentiment écrits.

Critère d'exclusion:

  • Troubles hémorragiques coexistants connus autres que l'hémophilie A ou B.
  • Activité antithrombine (AT)
  • Trouble thrombophilique coexistant.
  • Maladie hépatique cliniquement significative.
  • Infection active par le virus de l'hépatite C.
  • VIH positif avec un groupe de différenciation-4 compte de
  • Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse.
  • Fonction rénale inadéquate.
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou antécédents de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine.
  • Antécédents d'intolérance aux injections SC.
  • Toute autre condition ou comorbidité qui rendrait le participant inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude, selon le jugement de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: Agents de contournement (BPA) à la demande
Les participants ont reçu des BPA à la demande (utilisation de ces agents, au besoin, pour les épisodes de saignements épisodiques, et non sur un régime régulier destiné à prévenir les saignements spontanés) à la discrétion de l'investigateur à partir du jour 1 pour le traitement des épisodes de saignements intermenstruels, jusqu'à un total de 9 mois.
Médicament: Agents de contournement
solution injectable; par injection intraveineuse (IV)
Expérimental: Fitusiran 80 mg Prophylaxie
Les participants ont reçu Fitusiran 80 mg par voie sous-cutanée (SC) en prophylaxie une fois par mois à partir du jour 1, ainsi que les BPA à la demande (à la discrétion de l'investigateur et dans les directives de dosage des saignements) pour le traitement des épisodes de saignements intermenstruels, jusqu'à un total de 9 mois.
Médicament: fitusiran
solution injectable; par injection sous-cutanée (SC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant la période d'efficacité (EP) a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. Épisode hémorragique traité : toute occurrence d'hémorragie nécessitant l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. La PE a été définie comme la durée commençant à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'antithrombine (AT) du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Cette mesure de résultat (MO) représente les résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression binomiale négative [NB] sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement annualisé (ABR) observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant l'EP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP*365,25. Un épisode hémorragique a été défini comme toute occurrence d'hémorragie nécessitant l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour le saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique . La PE a été définie comme la durée à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246 ). Ce MO représente les résultats observés (c'est-à-dire des valeurs statistiques descriptives basées sur les données qui ont été recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période de traitement
Délai: Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant la période de traitement (TP) a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant la TP annualisé à un intervalle de temps d'un an. Épisode hémorragique : toute occurrence d'hémorragie ayant nécessité l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. TP était la somme de la période d'apparition (28 premiers jours après la première dose de fitusiran) et de la PE (à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt [jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements])( durée maximale de TP : du Jour 1 au Jour 246). Cet OM représente les résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données collectées pendant le TP).
Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement annualisé (ABR) observé pour les saignements traités pendant la période de traitement
Délai: Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant le TP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant le TP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques pendant TP divisé par le nombre total de jours pendant TP*365,25. Épisode hémorragique : toute occurrence d'hémorragie ayant nécessité l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. TP était la somme de la période d'apparition (les 28 premiers jours après la première dose de fitusiran) et de la PE (à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au premier des [jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements ]) (durée maximale du TP : du Jour 1 au Jour 246). Cet OM représente les résultats observés (c'est-à-dire les valeurs statistiques descriptives basées sur les données collectées pendant le TP).
Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Estimation du taux annualisé de saignements spontanés pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements spontanés pour un participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes de saignements spontanés pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. Un épisode de saignement spontané était un événement hémorragique qui s'est produit sans raison apparente ou connue, en particulier dans les articulations, les muscles et les tissus mous. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. La PE a été définie comme la durée commençant à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Cet OM représente les résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement spontané annualisé observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour le participant pendant l'EP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques spontanés pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques spontanés traités pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP * 365,25. Un épisode de saignement spontané était un événement hémorragique qui s'est produit sans raison apparente ou connue, dans les articulations, les muscles et les tissus mous. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. EP : durée commençant à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de l'EP : du jour 29 au jour 246). Ce MO représente les résultats observés (c'est-à-dire des valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Estimation du taux annualisé de saignements articulaires pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements articulaires pour un participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. L'épisode de saignement articulaire était caractérisé par une sensation inhabituelle dans l'articulation ("aura") associée à 1) un gonflement ou une chaleur accrus sur la peau, l'articulation, 2) une augmentation de la douleur ou 3) une perte progressive d'amplitude de mouvement ou une difficulté à utiliser le membre par rapport à la ligne de base. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé pas plus de 72 heures après le dernier traitement pour le saignement. La PE a été définie comme la durée à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246 ). Ce modèle d'exploitation présente des résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignements articulaires annualisé observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements articulaires pour le participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes de saignement articulaire pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques articulaires traités pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP*365,25. Un épisode de saignement articulaire était caractérisé par une sensation inhabituelle dans l'articulation ("aura") en combinaison avec 1) un gonflement ou une chaleur croissante sur la peau, l'articulation, 2) une augmentation de la douleur ou 3) une perte progressive d'amplitude de mouvement ou une difficulté à utiliser le membre par rapport à la ligne de base. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé pas plus de 72 heures après le dernier traitement pour le saignement. PE : durée à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique, jusqu'au plus précoce des (jour 246 ou dernier jour du suivi des saignements) (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente les résultats observés (c'est-à-dire des valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies au cours de la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Qualité de vie liée à la santé (HRQOL) : changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie pour les adultes (Haem-A-QOL) Score du domaine de la santé physique au mois 9
Délai: Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Haem-A-QoL : questionnaire déclaré par les participants conçu pour les participants adultes (>=17 ans) atteints d'hémophilie ; et se composait de 46 items regroupant 10 domaines (santé physique, sentiments, image de soi, sports et loisirs, travail et école, face à l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, couple et sexualité). Les items ont été évalués selon cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent ou tout le temps. Le changement par rapport au départ dans le score du domaine de la santé physique a été signalé dans cette mesure de résultat. Les scores bruts pour le domaine de la santé physique ont été transformés en une échelle allant de 0 à 100, où les scores les plus faibles dénotaient une meilleure santé physique.
Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Qualité de vie liée à la santé (HRQOL) : variation par rapport au départ du score total Haem-A-QOL au mois 9
Délai: Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Haem-A-QoL : questionnaire déclaré par les participants conçu pour les participants adultes (>=17 ans) atteints d'hémophilie ; et se composait de 46 items regroupant 10 domaines (santé physique, sentiments, image de soi, sports et loisirs, travail et école, face à l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, couple et sexualité). Les items ont été évalués selon cinq options de réponse : jamais, rarement, parfois, souvent ou tout le temps. Les scores bruts pour chaque domaine ont été transformés en une échelle allant de 0 à 100, où les scores les plus faibles dénotaient une meilleure santé. Le score total Haem-A-QoL était la moyenne de tous les scores de domaine et variait de 0 à 100, les scores les plus faibles indiquant une meilleure qualité de vie.
Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période d'apparition
Délai: Du jour 1 au jour 28 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 28), selon la première éventualité
L'ABR était le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques au cours de la période d'apparition par participant annualisé à un intervalle de temps d'un an. Un épisode hémorragique traité a été défini comme toute occurrence d'hémorragie pouvant nécessiter l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour le saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique . La période d'apparition a été définie comme l'intervalle de temps entre le jour 1 et le jour 28 ou le dernier jour du suivi des saignements. Ce MO représente les résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies au cours de la période de début).
Du jour 1 au jour 28 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 28), selon la première éventualité
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE)
Délai: De la ligne de base (Jour 1) jusqu'à 15 mois (c'est-à-dire une période de traitement de 9 mois + un suivi de 6 mois)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Les EI apparus sous traitement ont été définis comme tout EI apparu après la première dose de fitusiran dans le bras prophylaxie par fitusiran ou après la visite du jour 1 dans le bras BPA à la demande. Un EI grave (EIG) a été défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale ou malformation congénitale, ou était un événement médicalement important.
De la ligne de base (Jour 1) jusqu'à 15 mois (c'est-à-dire une période de traitement de 9 mois + un suivi de 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
25 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
23 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
25 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
31 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
28 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 mars 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • EFC14768
  • 2016-001463-36 (Numéro EudraCT)
  • ALN-AT3SC-003 (Autre identifiant: Alnylam)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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