Samarbejdsundersøgelse af faktor VIII-hæmmere

BAGGRUND:

På trods af store fremskridt i behandlingen af ​​patienter med hæmofili, var der en alvorlig tilbageværende udfordring ved forekomsten af ​​cirkulerende inhibitorer til faktor VIII. På grund af manglende information om det naturlige forløb hos patienter med faktor VIII-hæmmere blev den relative effekt af forskellige behandlingsformer ikke fastlagt. Afdelingen for blodsygdomme og ressourcer besluttede at sponsorere en klinisk undersøgelse, som ville evaluere populationer af hæmofilipatienter for faktor VIII-hæmmere, følge op på disse patienter for at give oplysninger om hæmofilipatienternes naturlige historie og stille et referencecenter til rådighed. at overvåge resultater og opnå ensartethed.

Behandling af en patient med en alvorlig inhibitor og deraf følgende blødning forblev et problem. Behandlingen omfattede langvarig behandling med faktor VIII, brug af immunsuppressive midler og protrombinkompleks (eller faktor IX) koncentrater. Begrundelsen for faktor IX var, at den omgik defekten i faktor VIII forårsaget af inhibitoren. Denne terapimetode tiltrak bred popularitet, men succesen var meget omdiskuteret. Allerede i begyndelsen af ​​faktor VIII-studiet var det meningen, at terapeutiske forsøg, der involverede patienter med inhibitorer, ikke ville være en primær funktion, men at sådanne undersøgelser ville blive overvåget om nødvendigt. Et kontrolleret forsøg med faktor IX koncentratbehandling blev kraftigt anbefalet af DBDR Rådgivende Komité. Derfor blev der i løbet af regnskabsåret 1978 udviklet en protokol for en dobbeltblind kontrolundersøgelse af faktor VIII-hæmmergruppen. Forsøget begyndte i foråret 1978, og indgrebet ophørte cirka et år senere.

DESIGN FORTÆLLING:

Dobbelt-blind undersøgelse; patienter tjente som deres egen kontrol. I alt 51 patienter fik hver en enkelt stor dosis Konyne, Proplex eller fortyndet albumin (som kontrol). Fællesblødninger i albue, knæ og ankel blev evalueret seks timer efter hver dosis.