Coöperatieve studie van factor VIII-remmers

ACHTERGROND:

Ondanks grote vooruitgang in de behandeling van patiënten met hemofilie, vormde het optreden van circulerende remmers van factor VIII een serieuze uitdaging. Vanwege een gebrek aan informatie over het natuurlijke beloop van patiënten met factor VIII-remmers, werd de relatieve werkzaamheid van verschillende therapievormen niet vastgesteld. De Division of Blood Diseases and Resources besloot een klinisch onderzoek te sponsoren dat populaties van hemofiliepatiënten zou evalueren op factor VIII-remmers, deze patiënten zou opvolgen om informatie te verstrekken over de natuurlijke geschiedenis van de remmer bij hemofiliepatiënten, en een referentiecentrum ter beschikking zou stellen om resultaten te bewaken en uniformiteit te bereiken.

De behandeling van een patiënt met een ernstige remmer en de daaruit voortvloeiende bloeding bleef een probleem. De behandeling omvatte langdurige behandeling met factor VIII, gebruik van immunosuppressieve middelen en protrombinecomplexconcentraten (of factor IX-concentraten). De grondgedachte voor Factor IX was dat het de door de remmer veroorzaakte afwijking in Factor VIII omzeilde. Deze therapiemethode werd enorm populair, maar er was veel discussie over het succes. Aan het begin van de factor VIII-studie was het de bedoeling dat therapeutische onderzoeken met patiënten met remmers niet de hoofdfunctie zouden zijn, maar dat dergelijke onderzoeken indien nodig zouden worden gecontroleerd. Een gecontroleerd onderzoek met factor IX-concentraattherapie werd sterk aanbevolen door de DBDR-adviescommissie. Dienovereenkomstig werd tijdens het fiscale jaar 1978 een protocol voor een dubbelblind controleonderzoek ontwikkeld door de factor VIII-remmergroep. De proef begon in het voorjaar van 1978 en de interventie eindigde ongeveer een jaar later.

ONTWERP VERHAAL:

Dubbelblind onderzoek; patiënten dienden als hun eigen controles. In totaal kregen 51 patiënten elk een enkele grote dosis Konyne, Proplex of verdund albumine (als controle). Gezamenlijke bloedingen van de elleboog, knie en enkel werden zes uur na elke dosis beoordeeld.