Совместное исследование ингибиторов фактора VIII

ФОН:

Несмотря на значительные успехи в лечении пациентов с гемофилией, серьезной проблемой остается наличие циркулирующих ингибиторов фактора VIII. Из-за отсутствия информации о естественном течении болезни у пациентов с ингибиторами фактора VIII относительная эффективность различных режимов терапии не была установлена. Отдел болезней крови и ресурсов решил спонсировать клиническое исследование, в ходе которого будет оцениваться популяция пациентов с гемофилией на наличие ингибиторов фактора VIII, последующее наблюдение за этими пациентами для предоставления информации о естественном течении ингибитора у пациентов с гемофилией и создание справочного центра. контролировать результаты и добиваться единообразия.

Лечение пациента с тяжелым ингибитором и последующим кровотечением оставалось проблемой. Лечение включало длительное лечение фактором VIII, использование иммунодепрессантов и концентратов протромбинового комплекса (или фактора IX). Обоснование фактора IX заключалось в том, что он обходил дефект фактора VIII, вызванный ингибитором. Этот метод терапии приобрел широкую популярность, но его успех вызывал большие споры. В самом начале исследования фактора VIII предполагалось, что терапевтические испытания с участием пациентов с ингибиторами не будут основной функцией, но при необходимости такие исследования будут контролироваться. Консультативный комитет DBDR настоятельно рекомендовал провести контролируемое испытание терапии концентратами фактора IX. Соответственно, в 1978 финансовом году группой ингибиторов фактора VIII был разработан протокол двойного слепого контрольного исследования. Судебный процесс начался весной 1978 года, а вмешательство прекратилось примерно через год.

ОПИСАНИЕ ДИЗАЙНА:

Двойное слепое исследование; пациенты служили своим собственным контролем. В общей сложности 51 пациент получил одну большую дозу Konyne, Proplex или разбавленного альбумина (в качестве контроля). Совместное кровотечение локтя, колена и лодыжки оценивали через шесть часов после каждой дозы.