Yhteistyössä tehty tekijä VIII:n estäjien tutkimus

TAUSTA:

Huolimatta huomattavista edistysaskeleista hemofiliapotilaiden hoidossa, vakavan haasteen muodostaa tekijä VIII:n kiertävien estäjien esiintyminen. Koska tekijä VIII:n estäjiä sairastavien potilaiden luonnollisesta etenemisestä ei ole tietoa, eri hoitomuotojen suhteellista tehoa ei voitu osoittaa. Verisairauksien ja -resurssien osasto päätti rahoittaa kliinisen tutkimuksen, jossa arvioidaan hemofiliapotilaiden populaatiot tekijä VIII:n estäjien varalta, seurataan näitä potilaita saadakseen tietoa estäjän luontaisesta historiasta hemofiliapotilailla ja saataisiin käyttöön vertailukeskus. seurata tuloksia ja saavuttaa yhtenäisyys.

Potilaan hoito, jolla oli vakava inhibiittori ja sen seurauksena verenvuoto, oli edelleen ongelma. Hoito sisälsi pitkäkestoisen hoidon tekijä VIII:lla, immunosuppressiivisten aineiden ja protrombiinikompleksin (tai tekijä IX) tiivisteiden käytön. Tekijä IX:n perustelu oli, että se ohitti inhibiittorin aiheuttaman tekijä VIII:n vian. Tämä terapiamenetelmä sai suuren suosion, mutta menestyksestä keskusteltiin paljon. Tekijä VIII -tutkimuksen alussa oli tarkoitus, että terapeuttiset tutkimukset, joihin osallistuu potilaita, joilla on estäjiä, eivät olisi ensisijainen tehtävä, mutta tällaisia ​​tutkimuksia seurattaisiin tarvittaessa. DBDR:n neuvoa-antava komitea suositteli voimakkaasti kontrolloitua testiä tekijä IX -konsentraattien hoidosta. Näin ollen tekijä VIII:n estäjäryhmä kehitti tilivuoden 1978 aikana protokollan kaksoissokkoverrokkitutkimukselle. Oikeudenkäynti alkoi keväällä 1978, ja interventio päättyi noin vuotta myöhemmin.

SUUNNITTELUN KARRATIIVINEN:

Kaksoissokkotutkimus; potilaat toimivat omana kontrollinaan. Yhteensä 51 potilasta kukin sai yhden suuren annoksen Konynea, Proplexia tai laimennettua albumiinia (kontrollina). Kyynärpään, polven ja nilkan nivelverenvuoto arvioitiin kuusi tuntia kunkin annoksen jälkeen.