Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesforsøg med Eculizumab i tilbagevendende NMO-patienter

25. juli 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase III, åbent, forlænget forsøg med ECU-NMO-301 for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Eculizumab hos patienter med recidiverende neuromyelitis optica (NMO)

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om langtidsbrug af eculizumab er sikker og effektiv hos patienter med recidiverende NMO.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et åbent forlængelsesstudie for at bekræfte den langsigtede sikkerhed og virkning af eculizumab hos forsøgspersoner med recidiverende NMO, som har gennemført det indledende dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede forsøg ECU-NMO-301.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
  • Danmark
      • Arhus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Den Russiske Føderation
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Forenede Stater, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Forenede Stater, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italien, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japan
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Kalkun
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkun, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Kalkun
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkun
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 410-769
        • National Cancer Center
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Spanien
      • Cordoba, Spanien, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Pathum Thani, Thailand
        • Thammasat University Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet
        • VFN v Praze
      • Teplice, Tjekkiet, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Tyskland
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Tyskland, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Patienten gennemførte forsøget med ECU-NMO-301
  2. Patienten har givet skriftligt informeret samtykke

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der har trukket sig fra ECU-NMO-301-studiet som følge af en AE relateret til forsøgslægemidlet
  2. Kvindelige patienter, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide i løbet af forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Eculizumab intravenøs infusion hver anden uge.
Biologisk: eculizumab
Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events og Alvorlige Bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) blev defineret som en AE med indtræden på eller efter den første undersøgelses lægemiddeldosis i undersøgelse ECU-NMO-302. En alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som en uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis enten resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali /fødselsdefekt, eller er en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Antal deltagere med mindst 1 Post Baseline Columbia-Severity Rating Scale (C-SSRS) vurdering (selvmordsrelaterede tanker eller adfærd) Abnormitet
Tidsramme: Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
C-SSRS er et valideret spørgeskema til at fange forekomst, sværhedsgrad og hyppighed af selvmordsrelaterede tanker og adfærd og har et binært svar (ja/nej). Selvmordstanker: et "ja" svar på et af 5 spørgsmål om selvmordstanker: Wish to be Dead; Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; Aktive selvmordstanker med alle metoder (ikke planlagt) uden intention om at handle; Aktive selvmordstanker med en vis hensigt om at handle uden specifik plan; og aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt. Selvmordsadfærd: et "ja" svar på et af 5 spørgsmål om selvmordsadfærd: Forberedende handlinger eller adfærd, afbrudt forsøg, afbrudt forsøg, faktisk forsøg (ikke-dødelig) og fuldført selvmord. Selvmordstanker eller -adfærd: et "ja" svar på følgende spørgsmål: Selvskadende adfærd uden selvmordshensigt.
Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Antal deltagere med et tilbagefald under forsøg som bestemt af den behandlende læge
Tidsramme: Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Et tilbagefald i forsøget blev defineret som en ny indtræden af ​​neurologiske symptomer eller forværring af eksisterende neurologiske symptomer med en objektiv ændring (klinisk tegn) ved neurologisk undersøgelse, som varede i mere end 24 timer som bekræftet af den behandlende læge.
Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
Årlig tilbagefaldsfrekvens (ARR) under forsøg som bestemt af den behandlende læge
Tidsramme: Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)
On-trial ARR blev beregnet som det samlede antal tilbagefald divideret med det samlede antal deltagerår i undersøgelsesperioden.
Baseline op til studiets afslutning (op til 6,5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i udvidet handicapstatusskala (EDSS) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Sygdomsrelateret handicap blev målt ved EDSS. EDSS kvantificerer handicap i 8 funktionelle systemer (FS) og giver neurologer mulighed for at tildele en funktionel system score (FSS) i hver af disse. De funktionelle systemer er pyramidale, cerebellare, hjernestamme, sensoriske, tarm og blære, visuelle, cerebrale og andre. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala, der spænder fra 0 (normal neurologisk undersøgelse) til 10 (død) i halve point-intervaller. Et fald i score indikerer forbedring. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen i undersøgelse ECU-NMO-302.
Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Ændring fra baseline i Modified Rankin Scale (mRS) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Sygdomsrelateret handicap blev målt ved mRS-score. mRS er en almindeligt anvendt skala til at måle graden af ​​invaliditet eller afhængighed i de daglige aktiviteter for mennesker, der har lidt af et neurologisk handicap. Skalaen går fra 0 (ingen symptomer overhovedet) til 6 (dødsfald) i helpunktsintervaller. Et fald i score indikerer forbedring. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen i undersøgelse ECU-NMO-302.
Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Ændring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI) hos deltagere med abnorm baseline ambulatorisk funktion
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, 104 og 156
HAI evaluerer gangarten og blev brugt til at vurdere den tid og indsats, som deltageren brugte på at gå 25 fod (8 meter). Skalaen går fra 0 til 9, hvor 0 er den bedste score (asymptomatisk; fuldt aktiv) og 9 er den dårligste (begrænset til kørestol; ude af stand til at forflytte sig uafhængigt). Et fald i score indikerer forbedring. Baseline er defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen i undersøgelse ECU-NMO-302.
Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Ændring fra baseline i europæisk livskvalitet (EuroQoL) 5-dimension visuel analog skala (EQ-5D VAS) sundhedsstatusscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, 104 og 156
EQ-5D er et generisk, standardiseret, selvadministreret sundhedsstatusinstrument for deltagere. EQ-5D generel sundhedsstatus kan også måles ved hjælp af en visuel analog skala (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS registrerede deltagerens selvvurderede helbred på en vertikal visuel analog skala (VAS), der gjorde det muligt for deltagerne at angive deres helbredstilstand, der varierede fra 0 (værst tænkelige) til 100 (bedst tænkelige). Baseline er defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen i undersøgelse ECU-NMO-302.
Baseline, uge ​​52, 104 og 156
Ændring fra baseline i Kurtzke Visual Functional System Scores (FSS) hos deltagere med unormal baseline visuel funktion
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, 104 og 156
EDSS vurderer flere Kurtzke funktionelle systemer i forbindelse med en standard neurologisk undersøgelse, herunder visuel funktion. Den visuelle score går fra 0 til 6. En score på 0 betyder, at deltageren har normal visuel funktion. Højere score repræsenterer værre handicap. Baseline er defineret som den sidste tilgængelige vurdering forud for den første lægemiddelinfusion i undersøgelsen i undersøgelse EC-NMO-302.
Baseline, uge ​​52, 104 og 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

12. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2013

Først opslået (Skøn)

6. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner