Stamcelletransplantation til børn ramt af osteopetrose
24. april 2017 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til børn ramt af malign osteopetrose: en pilotundersøgelse
Malign infantil osteopetrose (MIOP) er en sjælden dødelig genetisk lidelse, der er karakteriseret ved knoglens manglende evne til at regulere ombygningen.
Den eneste helbredende terapi er hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Stamceller leveret fra en HLA identisk matchet søskendedonor er standardbehandlingen, men ikke gennemførlig for størstedelen af patienterne.
På grund af den potentielt hurtige progression af denne sygdom er tiden til at identificere en passende HLA-matchet ikke-relateret donor desuden ikke optimal.
Derfor er denne undersøgelse designet til at teste hypotesen om, at børn med osteopetrose korrekt kan transplantere hæmatopoietiske stamceller, der er doneret fra en delvist matchet forældredonor eller "haploidentisk" stamcelledonor, som behandles på undersøgelsesanordningen, CliniMACS-selektionssystem.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål med dette forsøg vil blive besvaret strengt af de indrullerede patienter, som modtager et haploidentisk stamcelledonortransplantat.
Patienter med en matchet søskendedonor vil blive tilbudt deltagelse i dette kliniske forsøg og vil modtage et standard myeloablativt konditioneringsregime efterfulgt af infusion af et umanipuleret knoglemarvstransplantat. Data fra disse transplanterede modtagere vil dog kun blive rapporteret på en beskrivende måde.
Sekundære mål i dette forsøg omfatter følgende:
- At beskrive resultatet af børn med MIOP, som modtager hæmatopoietiske stamceller fra en matchet søskendedonor eller en haploidentisk donor ved at anvende en ensartet tilgang et år efter transplantation
- At estimere andelen af børn med MIOP, som har en genetisk defekt, der korrelerer med osteopetrose-fænotypen
- At vurdere bærertilstanden af den genetiske mutation hos forældre med et påvirket barn
- At vurdere bærertilstand af den genetiske mutation hos søskende til berørte børn
- At estimere effekten af alder på tidspunktet for hæmatopoietisk stamcelletransplantation på det samlede resultat af børn med MIOP
- At beskrive kinetikken af udvalgt cytokinekspression før og efter transplantation
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children'S Research Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af malign osteopetrose som dokumenteret ved knoglemarvsbiopsi og røntgenbilleder
- En passende hæmatopoietisk stamcelledonor er tilgængelig
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har varianten af Carbonic Anhydrase II (CAII) mangel osteopetrose
- Symptomatisk hjertesygdom eller tegn på signifikant hjertedysfunktion ved ECHO (forkortende fraktion
- Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2
- Bilirubin ≥ 3mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Bevis på nuværende alvorlig infektion, som ville udelukke ablativ kemoterapi eller en vellykket transplantation
- Karnofsky- eller Lansky-score < 70 noterer forventede abnormiteter
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: 1
|
Enhed til valg af stamceller
Andre navne:
En infusion af delvist matchede HLA-donorstamceller fra familiemedlemmet behandlet ved brug af den forsøgsmæssige Miltenyi Biotec CliniMACS-enhed.
Andre navne:
Haploidentiske stamcelletransplanterede modtagere vil modtage et konditioneringsregime med reduceret intensitet bestående af OKT-3, Fludarabin, Thiotepa og Melphalan efterfulgt af en infusion af et T-celle-udtømt donorstamcelleprodukt. Rituximab vil blive administreret inden for 24 timer efter infusionen i et forsøg på at forhindre post-transplantation lymfoproliferative lidelser (PTLPD). Ud over T-celle-depletering af donorproduktet, vil cyclosporin blive givet som profylakse mod (GVHD)Graft versus Host Disease Modtagere af et matchet søskendedonorprodukt vil modtage et myeloablativt konditioneringsregime bestående af busulfan og cyclophosphamid. Cyclosporin vil blive administreret til GVHD-profylakse.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indpodning
Tidsramme: 100 dage efter transplantationen
|
At bestemme behovet for blod- eller blodpladetransfusioner og tilstedeværelsen af donorceller i transplantationsmodtagerens knoglemarv eller perifere blod 100 dage efter transplantation for børn med malign infantil osteopetrose, som har modtaget et haploidentisk stamcelletransplantat.
|
100 dage efter transplantationen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kimberly A Kasow, DO, St. Jude Children'S Research Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juli 2004
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. februar 2009
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2009
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. september 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. september 2005
Først opslået (Skøn)
5. september 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. maj 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. april 2017
Sidst verificeret
1. januar 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OPBMT2
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Miltenyi Biotec CliniMACS
-
Nelson ChaoAfsluttetCytomegalovirus infektionerForenede Stater
-
rasha fawzy abd el kaderAfsluttet
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetLeukæmi, Myeloid, Akut | Leukæmi, lymfoblastisk, akut | Leukæmi, Myelocytisk, KroniskForenede Stater
-
St. Jude Children's Research HospitalAfsluttetLymfom, Non-Hodgkin | Hodgkins sygdom | Kronisk myeloid leukæmi | Akut myeloid leukæmi (AML) | Akut lymfatisk leukæmi (ALL) | Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Sekundær AML | Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) | Sekundær MDSForenede Stater
-
Technische Universität DresdenRekrutteringHjerte-kar-sygdomme | Lipoproteinæmi | Aferese-relateret komplikationTyskland
-
Medical College of WisconsinRekrutteringLeukæmi | Burkitt lymfom | Lymfoblastisk lymfom | Myelodysplasi | Akut myeloid leukæmi i remission | Akut lymfatisk leukæmi i remission | Kronisk myelogen leukæmi - Kronisk fase | Kronisk myelogen leukæmi, accelereret fase | Bifænotypisk akut leukæmi | Burkitt leukæmi | Kronisk myelogen leukæmi med krise af blastceller og andre forholdForenede Stater
-
University of FloridaFlorida Department of HealthRekrutteringLymfom, Non-Hodgkin | Akut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Juvenil myelomonocytisk leukæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Kronisk myeloid leukæmi | Lymfom, HodgkinForenede Stater
-
University of Colorado, DenverRekrutteringHæmatologiske lidelserForenede Stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringBlod Og Marv TransplantationForenede Stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityUniversity of KansasAfsluttetNeuroblastomForenede Stater