Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen siirto osteopetroosista kärsiville lapsille

maanantai 24. huhtikuuta 2017 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto lapsille, joilla on pahanlaatuinen osteopetroosi: pilottitutkimus

Maligni infantiili osteopetroosi (MIOP) on harvinainen kuolemaan johtava geneettinen sairaus, jolle on ominaista luun kyvyttömyys säädellä uudelleenmuotoilua. Ainoa parantava hoitomuoto on hematopoieettinen kantasolusiirto. Kantasolut, jotka on saatu samanlaisesta HLA-sisarusluovuttajasta, ovat hoidon standardi, mutta se ei ole mahdollista suurimmalle osalle potilaista. Lisäksi tämän taudin mahdollisesti nopeasta etenemisestä johtuen aika sopivan HLA:n kanssa yhteensopimattoman riippumattoman luovuttajan tunnistamiseen ei ole optimaalinen. Siksi tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan hypoteesia, jonka mukaan osteopetroosia sairastavat lapset voivat istuttaa kunnolla hematopoieettisia kantasoluja, jotka on luovutettu osittain vastaavalta vanhemman luovuttajalta tai "haploidenttiselta" kantasoluluovuttajalta, jotka käsitellään tutkimuslaitteella, CliniMACS-valintajärjestelmällä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaiseen tavoitteeseen vastaa tiukasti ne potilaat, jotka saavat haploidenttisen kantasoluluovuttajasiirteen.

Potilaille, joilla on vastaava sisarusluovuttaja, tarjotaan osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen, ja he saavat normaalin myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jonka jälkeen infusoidaan manipuloimaton luuydinsiirre. Näiden siirteen saajien tiedot raportoidaan kuitenkin vain kuvaavalla tavalla.

Tämän kokeilun toissijaisia ​​tavoitteita ovat seuraavat:

  • Kuvaa MIOP-potilaiden tuloksia, jotka saavat hematopoieettisia kantasoluja vastaavalta sisarusluovuttajalta tai haploidenttiselta luovuttajalta käyttämällä yhtenäistä lähestymistapaa vuoden kuluttua siirrosta
  • Arvioida niiden MIOP-lasten osuus, joilla on osteopetroosin fenotyyppiin korreloiva geneettinen vika
  • Arvioida geneettisen mutaation kantaja-tila vanhemmilla, joilla on sairas lapsi
  • Arvioida sairastuneiden lasten sisarusten geneettisen mutaation kantajatilaa
  • Arvioida iän vaikutus hematopoieettisten kantasolujen siirron aikana MIOP-potilaiden kokonaistulokseen
  • Kuvata valikoitujen sytokiinien ilmentymisen kinetiikkaa ennen ja jälkeen transplantaation

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pahanlaatuisen osteopetroosin kliininen diagnoosi, joka on dokumentoitu luuytimen biopsialla ja röntgenkuvauksella
  • Sopiva hematopoieettisten kantasolujen luovuttaja on saatavilla

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on hiilihappoanhydraasi II (CAII) -puutoksen osteopetroosvariantti
  • Oireinen sydänsairaus tai ECHO:n näyttö merkittävästä sydämen toimintahäiriöstä (lyhentyvä fraktio
  • Kreatiniinipuhdistuma ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubiini ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Todisteet nykyisestä vakavasta infektiosta, joka estäisi ablatiivisen kemoterapian tai onnistuneen elinsiirron
  • Karnofskyn tai Lanskyn pistemäärä < 70, mikä merkitsee odotettuja poikkeavuuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 1
Laite: Miltenyi Biotec CliniMACS
Kantasolujen valintalaite
Muut nimet:
  • T-solujen ehtyminen
Menettely: Kantasolujen siirto
Osittain yhteensopivien perheenjäsenten luovuttajan kantasolujen infuusio, joka on käsitelty käyttämällä tutkittavaa Miltenyi Biotec CliniMACS -laitetta.
Muut nimet:
  • Allogeeninen kantasolusiirto
  • Haploidenttinen kantasolusiirto
Lääke: Systeeminen kemoterapia ja vasta-aineet

Haploidenttiset kantasolusiirteen vastaanottajat saavat alennetun intensiteetin hoito-ohjelman, joka koostuu OKT-3:sta, fludarabiinista, tiotepasta ja melfalaanista, mitä seuraa T-soluista tyhjennetyn luovuttajan kantasolutuotteen infuusio. Rituksimabi annetaan 24 tunnin kuluessa infuusion antamisesta, jotta voidaan estää transplantaation jälkeiset lymfoproliferatiiviset häiriöt (PTLPD). Luovuttajatuotteen T-solujen ehtymisen lisäksi syklosporiinia tarjotaan (GVHD)-siirrännäis-isäntätaudin ennaltaehkäisyyn.

Sopivan sisarusluovuttajatuotteen vastaanottajat saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, joka koostuu busulfaanista ja syklofosfamidista. Syklosporiinia annetaan GVHD:n ennaltaehkäisyyn.

Muut nimet:
  • Elinsiirto osteopetroosin vuoksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirtyminen
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
Selvittää veren tai verihiutaleiden siirtotarve ja luovuttajasolujen läsnäolo siirteen saajan luuytimessä tai perifeerisessä veressä 100 päivään mennessä siirrosta lapsille, joilla on pahanlaatuinen infantiili osteopetroosi ja jotka ovat saaneet haploidenttisen kantasolusiirteen.
100 päivää siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Kimberly A Kasow, DO, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. heinäkuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 5. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OPBMT2

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Miltenyi Biotec CliniMACS

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa