Allogen stamcelletransplantation for avanceret neuroblastom ved hjælp af MHC mismatchede relaterede donorer (STALLO)

Allogen stamcelletransplantation er blevet undersøgt for patienter med højrisiko neuroblastom. Resultaterne har været blandede med kun små serier og case-rapporter. Nylige rapporter, især med haploidentisk transplantation, har dog været mere opmuntrende. Udryddelse af neuroblastom kan medieres af både komponenter i det medfødte immunsystem (naturlige dræberceller) og gennem det adaptive immunsystem via T-celle cytotoksicitet og udvikling af en humoral respons på tumorspecifikke antigener og mindre histokompatibilitetsantigener. For at overvinde restriktioner skabt af utilgængelighed af humane leukocytantigen (HLA) matchede donorer, er stamcelletransplantater fra haploidentiske relaterede donorer blevet undersøgt. Historisk set har brugen af ​​fuld haplotype mismatchede familiemedlemsdonorer været begrænset af udviklingen af ​​alvorlig graft-versus-host-sygdom og den høje frekvens af graftsvigt. Graftsvigt kan nu overvindes ved at øge immunsuppression og øge antallet af transplanterede stamceller. Det mest effektive middel til profylakse af graft versus host disease (GVHD) er T-celleudtømning af donormarven. En 3-4 log-udtømning vil reducere risikoen for at udvikle signifikant GVHD til mindre end 10 %. Metoder til at mobilisere stamceller fra knoglemarven ind i det perifere blod og opsamle disse stamceller ved aferese øger nu tilgængeligheden af ​​stamceller i en størrelsesorden. Selektionsanordninger er blevet udviklet, som vil forberede ekstremt rene populationer af disse CD34-celler med op mod 5 logs udtømning af kontaminerende T-celler. CliniMACS CD34-reagenssystemet er et medicinsk udstyr designet til at udvælge CD34+ hæmatopoietiske celler fra heterogene hæmatologiske cellepopulationer. Efterforskerne har til hensigt at give mismatchede relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation til op til 10 patienter med recidiverende refraktær neuroblastom. Udnyttelse af potentialet for medfødte og adaptive immunresponser gennem allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) kan give helbredelse for nogle patienter med denne tumor.