Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie voor kinderen met osteopetrose

24 april 2017 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor kinderen met kwaadaardige osteopetrose: een pilotstudie

Maligne infantiele osteopetrose (MIOP) is een zeldzame fatale genetische aandoening die wordt gekenmerkt door het onvermogen van het bot om remodellering te reguleren. De enige curatieve therapie is hematopoëtische stamceltransplantatie. Stamcellen afkomstig van een HLA-identieke gematchte broer of zus is de standaardbehandeling, maar voor de meeste patiënten niet haalbaar. Bovendien is de tijd om een ​​geschikte HLA-gematchte niet-verwante donor te identificeren, vanwege de mogelijk snelle progressie van deze ziekte, niet optimaal. Daarom is deze studie ontworpen om de hypothese te testen dat kinderen met osteopetrose hematopoietische stamcellen die zijn gedoneerd van een gedeeltelijk gematchte ouderdonor of "haplo-identieke" stamceldonor die zijn verwerkt op het onderzoeksapparaat, het CliniMACS-selectiesysteem, op de juiste manier kunnen transplanteren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van dit onderzoek zal strikt worden beantwoord door de patiënten die zijn ingeschreven en een haplo-identiek stamceldonortransplantaat ontvangen.

Patiënten met een gematchte broer/zus-donor wordt deelname aan deze klinische studie aangeboden en krijgen een standaard myeloablatief conditioneringsregime gevolgd door de infusie van een niet-gemanipuleerd beenmergtransplantaat. Gegevens van deze ontvangers van transplantaties zullen echter alleen op beschrijvende wijze worden gerapporteerd.

Secundaire doelstellingen in deze proef omvatten het volgende:

  • Om de uitkomst te beschrijven van kinderen met MIOP die hematopoëtische stamcellen ontvangen van een gematchte broer of zus donor of een haploidentieke donor met behulp van een uniforme aanpak één jaar na transplantatie
  • Om de fractie kinderen met MIOP te schatten die een genetisch defect hebben dat correleert met het osteopetrose-fenotype
  • Dragerschap van de genetische mutatie beoordelen bij ouders met een getroffen kind
  • Dragerschap van de genetische mutatie beoordelen bij broers en zussen van getroffen kinderen
  • Om het effect van leeftijd op het moment van hematopoëtische stamceltransplantatie op de algehele uitkomst van kinderen met MIOP te schatten
  • Om de kinetiek van geselecteerde cytokine-expressie voor en na transplantatie te beschrijven

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van kwaadaardige osteopetrose zoals gedocumenteerd door beenmergbiopsie en radiografische beeldvorming
  • Er is een geschikte hematopoëtische stamceldonor beschikbaar

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft de variant van osteopetrose met koolzuuranhydrase II (CAII)-deficiëntie
  • Symptomatische hartziekte of bewijs van significante hartdisfunctie door ECHO (verkortingsfractie
  • Creatinineklaring ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubine ≥ 3 mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Bewijs van een huidige ernstige infectie die ablatieve chemotherapie of een succesvolle transplantatie zou uitsluiten
  • Karnofsky- of Lansky-score < 70 waarbij verwachte afwijkingen worden opgemerkt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 1
Apparaat: Miltenyi Biotec CliniMACS
Apparaat voor stamcelselectie
Andere namen:
  • T-cel uitputting
Procedure: Stamceltransplantatie
Een infusie van HLA-donorstamcellen van gedeeltelijk gematchte familieleden verwerkt door het gebruik van het Miltenyi Biotec CliniMACS-apparaat voor onderzoek.
Andere namen:
  • Allogene stamceltransplantatie
  • Haplo-identieke stamceltransplantatie
Geneesmiddel: Systemische chemotherapie en antilichamen

Ontvangers van een haplo-identieke stamceltransplantatie zullen een conditioneringsregime met verminderde intensiteit krijgen, bestaande uit OKT-3, Fludarabine, Thiotepa en Melphalan, gevolgd door een infusie van een T-cel-verarmd donorstamcelproduct. Rituximab zal binnen 24 uur na de infusie worden toegediend om posttransplantatie-lymfoproliferatieve aandoeningen (PTLPD) te voorkomen. Naast T-celdepletie van het donorproduct, zal ciclosporine worden verstrekt als profylaxe voor (GVHD) graft-versus-host-ziekte

Ontvangers van een gematcht donorproduct van een broer of zus krijgen een myeloablatief conditioneringsregime dat bestaat uit busulfan en cyclofosfamide. Cyclosporine zal worden toegediend voor GVHD-profylaxe.

Andere namen:
  • Transplantatie voor osteopetrose

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Innesteling
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Om de noodzaak van bloed- of bloedplaatjestransfusies en de aanwezigheid van donorcellen in het beenmerg of perifeer bloed van de ontvanger van de transplantatie te bepalen tegen 100 dagen na transplantatie voor kinderen met maligne infantiele osteopetrose die een haplo-identiek stamceltransplantaat hebben gekregen.
100 dagen na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kimberly A Kasow, DO, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

5 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 april 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OPBMT2

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Miltenyi Biotec CliniMACS

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren