En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​rabeprazol til behandling af gastroøsofageal reflukssygdom (GERD) hos pædiatriske patienter

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt studie, der består af to dele. I del 1 vil undersøgelsen bestå af 3 faser: en 14-dages screeningsfase, en dobbeltblind behandlingsfase på 12 uger, der sammenligner to doser af undersøgelseslægemidlet (0,5 mg/kg eller 1,0 mg/kg grupper baseret på patientens kropsvægt ), og en afslutning af studiet eller tidlig abstinensfase efterfulgt af del 2, som består af en dobbeltblind behandlingsfortsættelse for patienter, der har opnået heling i den kortvarige dobbeltblindede behandlingsfase. Den dobbeltblindede vedligeholdelsesbehandlingsfase varer ikke mere end 24 uger og afsluttes med et studieslut/tidlig abstinensbesøg. Under del 1 vil patienter blive screenet, og diagnosen erosiv og ikke-erosiv gastroøsofageal reflukssygdom (GERD) vil blive stillet baseret på kliniske symptomer og bekræftet ved endoskopi/histologi efter en biopsi. Patienter, der er tilmeldt undersøgelsen, vil modtage undersøgelseslægemidlet en gang dagligt i 12 uger. Hver dag vil forælderen/plejeren registrere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​præspecificerede GERD-symptomer. I uge 4 og 8 vil investigator evaluere responsen på behandlingen ved vurdering af GERD-symptomerne. I uge 12 vil investigator udføre en endoskopi af spiserøret med en biopsi for at bekræfte, at histologisk heling har fundet sted. Hvis en patient fortsætter, vil yderligere undersøgelseslægemiddel blive dispenseret (i den samme dosis taget under den kortvarige dobbeltblinde behandlingsfase), og patienten vil blive planlagt til at vende tilbage hver 8. uge, indtil undersøgelseslægemidlet seponeres i uge 24 (del 2) ) af den dobbeltblindede vedligeholdelsesbehandlingsfase. Ved det sidste besøg i vedligeholdelsesbehandlingsfasen Uge 24 (Del 2) udføres vurderinger inklusive en endoskopi af spiserøret med en biopsi for hver patient. Vurderinger af effektivitet omfatter endoskopisk og histologisk gradering af biopsiprøver, GERD-symptom og sværhedsgrad (symptomer og sværhedsgrad vurderet dagligt af forælderen/plejeren i en elektronisk dagbog), generel GERD-symptomlindring, Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) score , og Global Treatment Satisfaction Score. Sikkerhedsvurderinger vil omfatte overvågning af samtidige terapier og uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen, klinisk laboratorietestning (inklusive hæmatologi, klinisk kemi, urinanalyse), vitale tegn og fysisk undersøgelse, herunder højde, vægt og Tanner-stadie. Oral rabeprazol 2,5 kapsler eller 5 mg kapsler, givet én gang dagligt i en dosis på 0,5 mg/kg eller 1,0 mg/kg; kortvarig behandlingsfase er 12 uger; langsigtet vedligeholdelsesbehandlingsfase er 24 uger.