Een onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van rabeprazol voor de behandeling van gastro-oesofageale refluxziekte (GERD) bij pediatrische patiënten

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie die uit twee delen bestaat. In deel 1 zal de studie uit 3 fasen bestaan: een 14-daagse screeningfase, een dubbelblinde behandelingsfase van 12 weken waarin twee doses van het onderzoeksgeneesmiddel worden vergeleken (groepen van 0,5 mg/kg of 1,0 mg/kg op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt ), en een fase aan het einde van de studie of vroege stopzetting, gevolgd door deel 2, dat bestaat uit een dubbelblinde voortzetting van de behandeling voor patiënten die genezing hebben bereikt tijdens de kortdurende dubbelblinde behandelingsfase. De dubbelblinde onderhoudsbehandelingsfase duurt niet langer dan 24 weken en wordt afgesloten met een bezoek aan het einde van de studie/vroege stopzetting. Tijdens deel 1 worden patiënten gescreend en wordt de diagnose van erosieve en niet-erosieve gastro-oesofageale refluxziekte (GORZ) gesteld op basis van klinische symptomen en bevestigd door endoscopie/histologie na een biopsie. Patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen gedurende 12 weken eenmaal daags het onderzoeksgeneesmiddel krijgen. Elke dag registreert de ouder/verzorger de aanwezigheid en ernst van vooraf gespecificeerde GORZ-symptomen. In week 4 en 8 zal de onderzoeker de respons op de behandeling evalueren door de GORZ-symptomen te beoordelen. In week 12 voert de onderzoeker een endoscopie van de slokdarm uit met een biopsie om te bevestigen dat histologische genezing heeft plaatsgevonden. Als een patiënt doorgaat, wordt extra onderzoeksgeneesmiddel verstrekt (in dezelfde dosis als ingenomen tijdens de kortdurende dubbelblinde behandelingsfase) en wordt de patiënt ingepland om elke 8 weken terug te komen totdat het studiegeneesmiddel wordt stopgezet in week 24 (Deel 2 ) van de dubbelblinde onderhoudsbehandelingsfase. Bij het laatste bezoek van de onderhoudsbehandelingsfase, week 24 (deel 2), worden voor elke patiënt beoordelingen uitgevoerd, waaronder een endoscopie van de slokdarm met een biopsie. Evaluaties van de effectiviteit omvatten endoscopische en histologische beoordeling van biopsiemonsters, GORZ-symptoom- en ernstscore (symptomen en ernst worden dagelijks beoordeeld door de ouder/verzorger in een elektronisch dagboek), algehele GORZ-symptoomverlichting, Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-score , en de Global Treatment Satisfaction Score. Veiligheidsbeoordelingen omvatten het monitoren van gelijktijdige therapieën en bijwerkingen gedurende het onderzoek, klinische laboratoriumtesten (inclusief hematologie, klinische chemie, urineonderzoek), vitale functies en lichamelijk onderzoek inclusief lengte, gewicht en Tanner-stadiëring. Oraal rabeprazol 2,5 capsules of 5 mg capsules, eenmaal daags toegediend in een dosis van 0,5 mg/kg of 1,0 mg/kg; kortdurende behandelingsfase is 12 weken; langdurige onderhoudsbehandelingsfase is 24 weken.