Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Delt beslutningstagning for Hydroxyurea (ENGAGE-HU)

4. juni 2025 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Engagere forældre til børn med seglcelleanæmi og deres udbydere i fælles beslutningstagning for hydroxyurea (ENGAGE HU)

Målet med undersøgelsen er at forstå, hvordan man bedst hjælper forældre til småbørn med seglcellesygdom og deres klinikere med at have en fælles diskussion om hydroxyurinstof (en, der tager hensyn til medicinske beviser og forældres værdier og præferencer). Undersøgelsen vil sammenligne to metoder til at hjælpe klinikere med at lette dette - en kliniker lommeguide og en kliniker hydroxyurea delt beslutningstagning værktøjskasse - i en gruppe forældre til børn i alderen 0-5 år med seglcellesygdom. Efterforskerne håber, at begge metoder fører til, at forældre når frem til en velinformeret beslutning af høj kvalitet. Derudover håber teamet at demonstrere, at forældre, der oplever en fælles beslutning, vil have lavere angst og beslutningsusikkerhed. Forskerne forventer også, at disse forældre er mere tilbøjelige til at vælge hydroxyurinstof, og at deres børn vil have færre smerter, færre indlæggelser, bedre udviklingsresultater og højere livskvalitet. Projektteamet håber at vise, at værktøjskassemetoden er nem at bruge for klinikere og giver forældre den nødvendige støtte til at træffe en informeret beslutning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er en genetisk blodsygdom, der placerer børn i risiko for alvorlige medicinske komplikationer, tidlig morbiditet og dødelighed og høj sundhedsudnyttelse. I USA rammer SCD primært afroamerikanske og latino-børn. Hydroxyurea er en af ​​de eneste sygdomsmodificerende behandlinger for denne ødelæggende og livstruende sygdom. Nationale evidensbaserede retningslinjer anbefaler brugen af ​​en fælles beslutningstagningstilgang for at tilbyde hydroxyurinstof til alle børn med SCD så tidligt som ni måneders alderen. Hydroxyurea-optagelsen forbliver lav, fordi forældre mangler information om hydroxyurinstof og har bekymringer om dets sikkerhed og potentielle langsigtede bivirkninger (f. kræft, infertilitet, fødselsdefekter). Klinikere har ikke uddannelsen eller værktøjerne til at facilitere en fælles diskussion med forældre, der giver medicinsk dokumentation og tager hensyn til forældrenes præferencer og værdier. Den aktuelle undersøgelse sammenligner to metoder til at formidle retningslinjer for hydroxyurinstof og lette delt beslutningstagning: American Society of Hematologys hydroxyurea-kliniker-lommeguide (sædvanlig plejemetode) og en kliniker, hydroxyurea-delte beslutningstagningsværktøjer (H-SDM toolkit). De specifikke mål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​den sædvanlige plejeformidlingsmetode (klinikerlommeguide) og H-SDM-klinikkens værktøjskasseformidlingsmetode på: forældrerapport om beslutningsusikkerhed (primært resultat valgt af forældre til børn med SCD), forældrenes opfattelse af at opleve fælles beslutningstagning, forældrekendskab til hydroxyurinstof, antallet af børn, der tilbydes hydroxyurinstof, optagelse af hydroxyurinstof (dem med aktive recepter) og børns helbredsudfald (smerte, neurokognitiv funktion, seglcelle-relateret livskvalitet og sundhedsudnyttelse) . Berettigede børn skal være mellem 0 og 5 år og en kandidat til hydroxyurinstof for at deltage. Forsøget vil bruge et stepped-wedge-design (klinikken er randomiseringsenheden). Forskerholdets langsigtede mål er at forbedre kvaliteten af ​​omsorgen for børn med SCD. Efterforskerne foreslår, at suboptimal pleje til patienter med SCD kan forebygges ved brug af multikomponent-formidlingsmetoder, hvis de udvikles med nøgleinteressenter og er designet til at adressere barrierer for pleje af høj kvalitet på flere niveauer (patient, kliniker, sundhedssystem og samfund).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

176

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Beinoff Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Children's Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • The Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose: seglcellesygdom
  2. Alder: fødsel-5 år, inklusive
  3. Berettiget til hydroxyurinstof (genotype SS, Sβ0Thal eller anden genotype + kliniske komplikationer)
  4. Barnets forælder, værge eller udpegede beslutningstager (plejer) skal deltage i begge studiebesøg
  5. Barnets forælder, værge eller udpegede beslutningstager (plejer) skal kunne læse, forstå og tale engelsk

Ekskluderingskriterier:

  1. Forælder/værge er tidligere blevet kontaktet ELLER truffet beslutning om, hvorvidt der skal påbegyndes hydroxyurinstof.
  2. Enhver og alle andre diagnoser eller tilstande, som efter undersøgelsesstedets eller hæmatologens mening ville forhindre patienten i at være en egnet kandidat til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Sundhedstjenesteforskning
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurea SDM Toolkit (H-SDM)
Under tilstanden med H-SDM-værktøjssættet vil websteder udvikle metoder til at identificere kvalificerede patienter og overvåge fremskridt, have mulighed for at bruge implementeringsværktøjer og bruge hjælpemidlerne til besøgsbeslutning. H-SDM-værktøjssættet har fire besøgsbeslutningshjælpemidler til at støtte forældre i deres beslutning om hydroxyurinstof: brochure før besøg, udstedelseskort under besøg, hæfte efter besøg og videofortællinger {videoer af forældre, der fortæller deres historie om, hvordan de tog en beslutning om hydroxyurinstof).
Adfærdsmæssigt: Hydroxyurea SDM Toolkit
Implementeringsværktøjer og besøgsbeslutningshjælpemidler
Aktiv komparator: Klinikerlommeguide
I denne tilstand vil websteder give aktuelle retningslinjer for at tilbyde hydroxyurinstof og bruge American Society of Hematology (ASH) lommeguide som reference. ASH udviklede 'The Hydroxyurea and Transfusion Therapy for the Treatment of Sickle Cell Disease' kliniker lommevejledning baseret på National Heart, Lung, and Blood Institute's Evidence Based Management of Sickle Cell Disease: Expert Panel Report, 2014.'
Adfærdsmæssigt: Klinikerlommeguide
nuværende hydroxyurea-protokol og ASH-lommeguide

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beslutningskonflikt
Tidsramme: Baseline - Efter delt diskussion med klinikeren

Decisional Conflict Scale (DCS) er en 16-punkts forælder-afsluttet undersøgelse, der måler usikkerhed, der opleves, når man føler sig uinformeret om muligheder, uklare om personlige værdier eller ikke understøttes i at træffe et valg. Forældre rapporterer deres niveau for aftale med hvert element ved hjælp af en 5 -punkts Likert -skala (0 = er meget enige om 4 = stærkt uenig). For den samlede score opsummeres genstande, divideres med 16 og ganges med 25. Alle underskorer består af 3 poster undtagen de effektive beslutninger undercore (4 poster), der opsummeres, divideret med antallet af poster (3 or4) og ganget med 25.

Resultater spænder fra 0 (føles ekstremt sikker på det bedste valg) til 100 (føles ekstremt usikker på det bedste valg) på den samlede score og alle undercores. Således indikerer en højere score en høj beslutningskonflikt.
Baseline - Efter delt diskussion med klinikeren
Dyadisk mulighed
Tidsramme: Baselinebesøg - Efter delt diskussion med klinikeren
Dyadisk indstilling beskriver klinikeradfærd for at involvere en patient/forælder i beslutningsprocessen. En total score beregnes, der spænder fra 0 (ingen involvering) til 100 (maksimal involvering). Dyadiske optionskoarder korrelerer godt med optionsskala (Melbourne et al., 2011); 1 vare "Min læge og jeg tog beslutningen sammen" (Légaré et al., 2010). Højere score indikerer, at patienten/forælderen har højere fælles beslutningstagningskompetencer.
Baselinebesøg - Efter delt diskussion med klinikeren

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hydroxyurea tilbydes
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til datoen for det første dokumenterede tilbud eller recept, alt efter hvad der kom først, vurderede op til 7 måneder
1 af 3 svar - Afsluttet af forskningskoordinatoren baseret på gennemgang af elektroniske medicinske poster (EMR) data: Hydroxyurea blev ikke tilbudt, tilbudt eller tidligere foreskrevet.
Fra datoen for randomisering til datoen for det første dokumenterede tilbud eller recept, alt efter hvad der kom først, vurderede op til 7 måneder
Tilfredshed med beslutningstagning
Tidsramme: Baseline efter den delte diskussion
Otte-genstandsundersøgelse tilpasset til tilfredshed med beslutningsskala 41 (4 poster) og Agenturet for Healthcare Research og Quality's forbrugervurdering af sundhedsudbydere og systemundersøgelse relateret til patientoplevelse af pleje (4 poster). 42 genstande summeres for at opnå en total score i området fra 0 til 28, med højere score, der indikerer højere tilfredshed.
Baseline efter den delte diskussion
Alder & trin Spørgeskema - Brutto motorunderskala
Tidsramme: Efter diskussion med klinikeren
Dette spørgeskema er et pålideligt, nøjagtigt udviklingsmæssigt og social-følelsesmæssigt screener for børn mellem fødslen og 6 år med en Cronbach α = .60 til .85. Resultater spænder fra 0 til 60, med højere score, der indikerer, at barnets udvikling er planlagt.
Efter diskussion med klinikeren
Pædiatrisk livskvalitet - Sickle Cell Disease Module (PEDS QL - SCD -modul) - Total score
Tidsramme: Efter delt diskussion med klinikeren
Forældresapport om seglcellesygdom (SCD) -specifik livskvalitet (QOL) og smerter, målt ved den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL) SCD-modul, der vurderer adskillige domæner af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL), herunder smertepåvirkning, træthed, smertehåndtering, følelser, kommunikation og behandlingsadherence. Resultater spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer højere HRQOL eller højere funktion.
Efter delt diskussion med klinikeren
Hydroxyurea -viden
Tidsramme: Efter delt diskussion med klinikeren
Otte-artikelsundersøgelse udviklet på baggrund af den eksisterende litteratur, Ottawa Knowledge Bruger Manual og forældre- og kliniker interessenter og brugt i vores pilotarbejde. Elementer summeres for at opnå en total score, der spænder fra 0 til 9, med højere score, der indikerer mere viden.
Efter delt diskussion med klinikeren

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lori E Crosby, PsyD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDR_1609_36055

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Denne undersøgelse vil overholde Patient Centered Outcomes Research Institute (PCORI) Public Access Policy, som sikrer, at offentligheden har adgang til de offentliggjorte resultater af PCORI-finansieret forskning.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Hydroxyurea SDM Toolkit

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner