Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rutinemæssig sundhedspleje af patienter med FSHD (FSHD)

20. februar 2025 opdateret af: University Hospital, Montpellier

Forløb og opfølgning af patienter ramt af facioscapulohumeral dystrofi

På grundlag af offentliggjorte data og vores resultater, der indikerer, at oxidativ stress kan bidrage til den perifere skeletmuskeldysfunktion hos patienter med FSHD, gennemførte efterforskerne et randomiseret, dobbeltblindt placebokontrolleret pilotforsøg for at teste, om oral administration af vitaminer og mineraler kunne forbedre den fysiske resultaterne af patienter med FSHD. Resultatet af dette kliniske forsøg viste, at antioxidanttilskud kan forbedre skeletmuskelfunktionen hos patienter med FSHD og tyder på, at en tilpasset antioxidantstrategi kan være en relevant terapeutisk tilgang til disse patienter. Siden da er patienter med FSHD, som går til konsultation på Montpellier hospital, systematisk suppleret med antioxidanter i henhold til deres egne blodprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil vurdere forløbet af patienter med FSHD i overensstemmelse med sædvanlig pleje udført inden for afdelingen for klinisk fysiologi på universitetshospitalet i Montpellier. Denne prospektive longitudinelle undersøgelse inkluderer en indledende vurdering. Derefter vil opfølgningen af ​​patienterne blive overvåget efter 6 måneder og årligt i en periode på seks år. Det endelige mål vil være at udvikle en FSHD-sygdomskohorte i pleje på Montpellier hospitalet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

189

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Languedoc-Roussillon
      • Montpellier, Languedoc-Roussillon, Frankrig, 34294
        • Montpellier University Hospital- Saint Eloi Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær og klinisk diagnose for FSHD
  • patienter, mænd og kvinder i alderen < 7 år,

Ekskluderingskriterier:

  • gravid kvinde
  • Manglende evne til at forstå arten og målene for undersøgelsen og/eller kommunikationsvanskeligheder med investigator
  • Major beskyttet af loven (værgemål, kuratorskab eller under retsbeskyttelse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Forløb og opfølgning af patienter ramt af FSHD
Andet: Efterfulgt med en indledende vurdering, 12 måneder og fulgt årligt svarende til den sædvanlige opfølgning af patienten.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på måling af den maksimale frivillige kontraktion (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 12 måneder efter optagelse
12 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på måling af den maksimale frivillige kontraktion (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 24 måneder efter optagelse
24 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på måling af den maksimale frivillige kontraktion (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 36 måneder efter optagelse
36 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på måling af den maksimale frivillige sammentrækning (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 48 måneder efter optagelse
48 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på måling af den maksimale frivillige sammentrækning (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 1 dag (inkluderingsdagen)
1 dag (inkluderingsdagen)
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på måling af den maksimale frivillige sammentrækning (MVC) af quadriceps udtrykt i kg
Tidsramme: 60 måneder efter inkludering
60 måneder efter inkludering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på livskvalitet (SF36 spørgeskema)
Tidsramme: 12 måneder efter optagelse
12 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på livskvalitet (SF36 spørgeskema)
Tidsramme: 24 måneder efter optagelse
24 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på livskvalitet (SF36 spørgeskema)
Tidsramme: 36 måneder efter optagelse
36 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på fysiske aktiviteter (Vorrips spørgeskema)
Tidsramme: 12 måneder efter optagelse
12 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpelier hospital på fysiske aktiviteter (Vorrips spørgeskema)
Tidsramme: 24 måneder efter optagelse
24 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpelier hospital på fysiske aktiviteter (Vorrips spørgeskema)
Tidsramme: 36 måneder efter optagelse
36 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorietest
Tidsramme: 12 måneder efter optagelse
12 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorietest
Tidsramme: 24 måneder efter optagelse
24 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorietest
Tidsramme: 36 måneder efter optagelse
36 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på livskvalitet (SF36 -spørgeskema)
Tidsramme: 1 dag (inkluderingsdagen)
1 dag (inkluderingsdagen)
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på livskvalitet (SF36 -spørgeskema)
Tidsramme: 48 måneder efter optagelse
48 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på livskvalitet (SF36 -spørgeskema)
Tidsramme: 60 måneder efter inkludering
60 måneder efter inkludering
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpelier Hospital på fysiske aktiviteter (VORRIPS -spørgeskema)
Tidsramme: 1 dag (inkluderingsdagen)
1 dag (inkluderingsdagen)
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpelier Hospital på fysiske aktiviteter (VORRIPS -spørgeskema)
Tidsramme: 48 måneder efter optagelse
48 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpelier Hospital på fysiske aktiviteter (VORRIPS -spørgeskema)
Tidsramme: 60 måneder efter inkludering
60 måneder efter inkludering
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 1 dag (inkluderingsdagen)
1 dag (inkluderingsdagen)
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 48 måneder efter optagelse
48 måneder efter optagelse
Effekt af sædvanlig pleje udført på Montpellier Hospital på oxidative stressmarkører målt ved laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 60 måneder efter inkludering
60 måneder efter inkludering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jacques MERCIER, MD PhD, CHRU de Montpellier

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2015

Først opslået (Anslået)

4. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • 9371

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær sygdom Fascioscapulohumeral Dystrofi (FSHD)

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Rekruttering
    En undersøgelse til evaluering af Del-Brax (også benævnt AOC 1020) hos deltagere med FSHD (FORTITUDE-3)
    Facioscapulohumeral muskeldystrofi | FSHD | Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 (FSHD1) | Facio-Scapulo-Humeral Dystrofi | FSHD - Facioscapulohumeral muskeldystrofi | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type... og andre forhold
    Forenede Stater, Danmark, Spanien, Canada, Det Forenede Kongerige, Italien, Tyskland, Frankrig, Japan, Holland
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Fase 2 åbent udvidelsesstudie af AOC 1020 hos voksne med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Muskeldystrofier | Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral | FSHD | Facio-Scapulo-Humeral Dystrofi | MKS | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | MKS2 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 2 | Dystrofier, Facioscapulohumeral... og andre forhold
    Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Afsluttet
    Fase 1/2 undersøgelse af AOC 1020 hos voksne med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE)
    Muskeldystrofier | Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral | FSHD | Facio-Scapulo-Humeral Dystrofi | MKS | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | MKS2 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi type 2 | Dystrofier, Facioscapulohumeral... og andre forhold
    Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner