Fase 2-studie med SNF472 i calciphylaksepatienter

Inklusionskriterier:

1. Patienter med enten nyligt diagnosticeret CUA ELLER tilbagevendende CUA, der har været i dvale uden involvering af hudlæsioner i mindst 90 dage fra studiestart (ny eller tilbagevendende diagnose skal stilles inden for 5 uger efter studiestart)
2. Patienter, der underskrev det skriftlige informerede samtykke til at deltage i dette kliniske forsøg (før eventuelle kliniske forsøgsrelaterede procedurer blev udført), efter at have læst patientinformationsbladet og informeret samtykkeformular (ICF), og som havde mulighed for at diskutere det kliniske forsøg med efterforskeren eller den udpegede
3. Hanner eller kvinder i alderen ≥18
4. Patienter i vedligeholdelseshæmodialyse (HD)
5. Patienter med mindst et minimumsniveau af smerte på Visual Analog Scale (VAS) skala eller på smertestillende midler stærkere end non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er)
6. Kvinder i den fødedygtige alder bør bruge et yderst effektivt præventionsmiddel under hele undersøgelsen og have en negativ serumgraviditetstest ved indgangen. Mandlige patienter, der har et seksuelt forhold, hvor graviditet kan forekomme, bør tage passende præventionsforanstaltninger (bær kondom)

Ekskluderingskriterier:

1. Kropsvægt over 150 kg
2. BMI >35 og centrale (abdominale) sår
3. Anamnese med bisfosfonatbehandling inden for 12 måneder før indtræden i undersøgelsen
4. Svært syge patienter uden rimelig forventning om overlevelse i > 6 måneder ifølge den behandlende læge
5. Patienter med planlagt parathyreoidektomi i løbet af indkørings- eller undersøgelsesperioden
6. Kvindelige patienter, der enten har til hensigt at blive gravide eller er i behandling for at blive gravide, samt ammende kvinder
7. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et eksperimentelt lægemiddel inden for 90 dage før inklusion
8. Alle psykologiske, følelsesmæssige problemer, lidelser eller deraf følgende terapi, der sandsynligvis vil ugyldiggøre informeret samtykke eller begrænse patientens evne til at overholde kravene i protokollen om klinisk forsøg
9. Patienter, som efter Investigator vurderes at være uegnede af anden grund