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Verlängerungsstudie für Patienten, die an einer BMN 701-Studie teilgenommen haben

23. April 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Langzeitstudie zur erweiterten BMN 701-Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe, die an einer BMN 701-Studie teilgenommen haben

Hierbei handelt es sich um eine offene Phase-2-Mehrfachdosisstudie mit BMN 701, das alle 2 Wochen als IV-Infusion an Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine frühere klinische Entwicklungsstudie zu BMN 701 abgeschlossen haben;
  • Sie haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben, nachdem die Art der Studie vor der Durchführung studienbezogener Verfahren erläutert wurde. Minderjährige dürfen teilnehmen, sofern sie ihre schriftliche Zustimmung geben, nachdem ihnen die Art der Studie erklärt wurde und nachdem ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten vor der Durchführung studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben;
  • Bei ihnen wurde anhand der Aufnahmekriterien einer früheren BMN 701-Studie ein spät einsetzender Morbus Pompe diagnostiziert;
  • Wenn Sie sexuell aktiv sind, seien Sie bereit, vom Screening bis 4 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei bekannte wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden;
  • Wenn es sich um eine Frau handelt, von der nicht angenommen wird, dass sie gebärfähig ist, mindestens 2 Jahre nach der Menopause sind oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatte oder eine totale Hysterektomie hatte;
  • Wenn Sie weiblich und im gebärfähigen Alter sind, müssen Sie während des Screening-Zeitraums und beim Basisbesuch einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen;
  • Nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sein, die Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • nach Abschluss einer BMN 701-Studie und vor Eintritt in POM-002 eine andere experimentelle oder zugelassene Therapie gegen Morbus Pompe als BMN 701 erhalten haben;
  • innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments andere Prüfmedikamente als BMN 701 erhalten haben oder voraussichtlich erhalten werden;
  • Stillen Sie während des Screenings oder planen Sie, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder mit Ihrer Partnerin);
  • An einer Krankheit oder einem mildernden Umstand leiden, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Patienten, die Protokollanforderungen einzuhalten, oder das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg i.v. alle zwei Wochen
Biologisch: BMN 701
GILT-markiertes rekombinantes menschliches GAA
Experimental: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg i.v. alle zwei Wochen
Biologisch: BMN 701
GILT-markiertes rekombinantes menschliches GAA
Experimental: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg i.v. alle zwei Wochen
Biologisch: BMN 701
GILT-markiertes rekombinantes menschliches GAA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem positiven Anti-BMN 701-Antikörper
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Der Status des Anti-BMN 701-Antikörpers entspricht den Testergebnissen der Blutproben.
Ausgangswert, Woche 144
Anzahl der Teilnehmer mit einer positiven Anti-BMN 701-Antikörperreaktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Der Status des Anti-IGF-I-Antikörpers entspricht den Testergebnissen der Blutproben
Ausgangswert, Woche 144
Anzahl der Teilnehmer mit einer positiven Anti-BMN 701-Antikörperreaktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Der Status des Anti-IGF-II-Antikörpers entspricht den Testergebnissen der Blutproben
Ausgangswert, Woche 144

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent des vorhergesagten maximalen Inspirationsdrucks (MIP)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Lungenfunktionstest: Prozent des vorhergesagten maximalen Inspirationsdrucks
Ausgangswert, Woche 144
Prozent des vorhergesagten maximalen Ausatmungsdrucks (MEP)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Lungenfunktionstest: Prozent des vorhergesagten maximalen Ausatmungsdrucks
Ausgangswert, Woche 144
6-Minuten-Gehtest (Meter)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Strecke innerhalb von 6 Minuten zu Fuß zurückgelegt
Ausgangswert, Woche 144
Maximale freiwillige Beatmung (MVV)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Lungenfunktionstest: Maximum Voluntary Ventilation (MVV)
Ausgangswert, Woche 144
Prozent der vorhergesagten aufrechten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Lungenfunktionstest: Prozent der vorhergesagten aufrechten forcierten Vitalkapazität
Ausgangswert, Woche 144
Änderung der Tetrasaccharidkonzentration im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Änderung der Tetrasaccharidkonzentration im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Ausgangswert, Woche 144
Plasma-IGF-I-Konzentration
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Plasma-IGF-I-Konzentration aus dem Labor
Ausgangswert, Woche 144
Plasma-IGF-II-Konzentration
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Plasma-IGF-II-Konzentration aus dem Labor
Ausgangswert, Woche 144
Insulinähnliches Wachstumsfaktor-bindendes Protein 3 (IGFBP3)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Insulinähnliches Wachstumsfaktor-bindendes Protein 3 aus dem Labor
Ausgangswert, Woche 144

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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