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Estudo de extensão para pacientes que participaram de um estudo BMN 701

23 de abril de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de longo prazo para tratamento estendido de BMN 701 de pacientes com doença de Pompe que participaram de um estudo BMN 701

Este é um estudo aberto de Fase 2, de dose múltipla de BMN 701 administrado por infusão IV a cada 2 semanas (qow) a pacientes com doença de Pompe de início tardio.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
21

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Austrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter concluído um estudo de desenvolvimento clínico BMN 701 anterior;
  • Ter fornecido consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo. Menores de idade podem participar desde que dêem consentimento por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada a eles e depois que seus pais ou responsáveis ​​legais tenham fornecido consentimento informado por escrito, antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo;
  • Foram diagnosticados com doença de Pompe de início tardio, com base nos critérios de entrada de um estudo BMN 701 anterior;
  • Se sexualmente ativo, estar disposto a usar 2 métodos contraceptivos eficazes conhecidos desde a triagem até 4 meses após a última dose do medicamento em estudo;
  • Se for do sexo feminino e não for considerada em idade fértil, tiver pelo menos 2 anos de pós-menopausa, ou tiver feito laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou tiver feito uma histerectomia total;
  • Se for do sexo feminino e com potencial para engravidar, tiver um teste de gravidez negativo durante o período de triagem e na visita inicial e estiver disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo;
  • Ter a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do Investigador.

Critério de exclusão:

  • Ter recebido qualquer terapia experimental ou aprovada para a doença de Pompe, além do BMN 701, após a conclusão de um estudo BMN 701 e antes da entrada no POM-002;
  • Ter recebido, ou espera-se que receba, qualquer medicamento experimental, exceto BMN 701, dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento em estudo;
  • Estão amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo;
  • Ter uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, possa comprometer a capacidade do paciente de cumprir os requisitos do protocolo ou comprometer o bem-estar ou a segurança do paciente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT
Experimental: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT
Experimental: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com anticorpo anti-BMN 701 positivo
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo Anti-BMN 701 corresponde aos resultados do teste das amostras de sangue.
Linha de base, Semana 144
Número de participantes com uma resposta positiva de anticorpo anti-BMN 701
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo anti-IGF-I corresponde aos resultados do teste de amostras de sangue
Linha de base, Semana 144
Número de participantes com uma resposta positiva de anticorpo anti-BMN 701
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo anti-IGF-II corresponde aos resultados do teste de amostras de sangue
Linha de base, Semana 144

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem da pressão inspiratória máxima prevista (PIM)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de Função Pulmonar: Porcentagem da Pressão Inspiratória Máxima Predita
Linha de base, Semana 144
Pressão Expiratória Máxima Prevista Percentual (MEP)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de Função Pulmonar: Porcentagem da Pressão Expiratória Máxima Predita
Linha de base, Semana 144
Teste de caminhada de 6 minutos (metros)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Distância percorrida em 6 minutos
Linha de base, Semana 144
Ventilação Voluntária Máxima (MVV)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de função pulmonar: Ventilação Voluntária Máxima (MVV)
Linha de base, Semana 144
Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical (FVC)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de função pulmonar: Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical
Linha de base, Semana 144
Alteração da linha de base na concentração de tetrassacarídeos na urina na semana 144
Prazo: Linha de base, Semana 144
Alteração da linha de base na concentração de tetrassacarídeos na urina na semana 144
Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-I
Prazo: Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-I de laboratório
Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-II
Prazo: Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-II de laboratório
Linha de base, Semana 144
Proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP3)
Prazo: Linha de base, Semana 144
proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 de laboratório
Linha de base, Semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de agosto de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
9 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
9 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de setembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de setembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de setembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de abril de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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