Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek voor patiënten die hebben deelgenomen aan een BMN 701-onderzoek

23 april 2018 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een langetermijnstudie voor uitgebreide BMN 701-behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan een BMN 701-studie

Dit is een open-label fase 2-onderzoek met meervoudige doses van BMN 701 toegediend door middel van intraveneuze infusie om de 2 weken (qow) aan patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
21

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een eerder BMN 701 klinisch ontwikkelingsonderzoek hebben voltooid;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures. Minderjarigen mogen deelnemen zolang ze schriftelijke toestemming geven nadat de aard van het onderzoek aan hen is uitgelegd en nadat hun ouder of wettelijke voogd schriftelijke geïnformeerde toestemming heeft gegeven, voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures;
  • bij wie de ziekte van Pompe met late aanvang is vastgesteld, op basis van de toelatingscriteria van een eerder BMN 701-onderzoek;
  • Indien seksueel actief, wees bereid om 2 bekende effectieve anticonceptiemethodes te gebruiken vanaf de screening tot 4 maanden na de laatste dosis studiegeneesmiddel;
  • Als een vrouw, en niet in de vruchtbare leeftijd wordt geacht, ten minste 2 jaar na de menopauze is, of ten minste 1 jaar voorafgaand aan de screening een afbinding van de eileiders heeft ondergaan, of een totale hysterectomie heeft ondergaan;
  • Als een vrouw, en in de vruchtbare leeftijd, een negatieve zwangerschapstest heeft tijdens de screeningperiode en bij het basislijnbezoek, en bereid is aanvullende zwangerschapstesten te ondergaan tijdens het onderzoek;
  • Naar de mening van de onderzoeker in staat zijn om te voldoen aan de protocolvereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • een experimentele of goedgekeurde therapie voor de ziekte van Pompe hebben gekregen, anders dan BMN 701, na afronding van een BMN 701-studie en voorafgaand aan opname in POM-002;
  • Andere onderzoeksmedicatie dan BMN 701 hebben gekregen of naar verwachting zullen krijgen binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel;
  • Borstvoeding geeft bij de screening of van plan bent zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek;
  • Een medische aandoening of verzachtende omstandigheid hebben die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de protocolvereisten in gevaar kan brengen of het welzijn of de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA
Experimenteel: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA
Experimenteel: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een positief anti-BMN 701-antilichaam
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van Anti-BMN 701-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters.
Basislijn, week 144
Aantal deelnemers met een positieve anti-BMN 701-antilichaamrespons
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van anti-IGF-I-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters
Basislijn, week 144
Aantal deelnemers met een positieve anti-BMN 701-antilichaamrespons
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van anti-IGF-II-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters
Basislijn, week 144

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage voorspelde maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: percentage voorspelde maximale inspiratiedruk
Basislijn, week 144
Percentage voorspelde maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: Percentage voorspelde maximale uitademingsdruk
Basislijn, week 144
6 minuten looptest (meter)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Afstand gelopen binnen 6 minuten
Basislijn, week 144
Maximale vrijwillige ventilatie (MVV)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: Maximale Vrijwillige Ventilatie (MVV)
Basislijn, week 144
Percentage voorspelde rechtopstaande geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: percentage voorspelde rechtopstaande geforceerde vitale capaciteit
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in tetrasaccharideconcentratie in urine in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in tetrasaccharideconcentratie in urine in week 144
Basislijn, week 144
Plasma IGF-I-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Plasma IGF-I-concentratie uit laboratorium
Basislijn, week 144
Plasma IGF-II-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Plasma IGF-II-concentratie uit laboratorium
Basislijn, week 144
Insuline-achtige groeifactorbindende proteïne 3 (IGFBP3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
insuline-achtig groeifactorbindend eiwit 3 uit het laboratorium
Basislijn, week 144

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
15 augustus 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
9 september 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
9 september 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
19 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 april 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen