Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus potilaille, jotka ovat osallistuneet BMN 701 -tutkimukseen

maanantai 23. huhtikuuta 2018 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Pitkäaikainen tutkimus BMN 701 -tutkimukseen osallistuneiden Pompen tautia sairastavien potilaiden pidennetystä BMN 701 -hoidosta

Tämä on vaiheen 2 avoin moniannostutkimus BMN 701:stä, joka annettiin IV-infuusiona 2 viikon välein (qow) potilaille, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
21

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • olet suorittanut aikaisemman BMN 701 kliinisen kehitystutkimuksen;
  • ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Alaikäiset voivat osallistua, kunhan he antavat kirjallisen suostumuksensa sen jälkeen, kun heille on selitetty tutkimuksen luonne ja kun heidän vanhempansa tai laillinen huoltajansa on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista;
  • Sinulla on diagnosoitu myöhään alkanut Pompen tauti aikaisemman BMN 701 -tutkimuksen kriteerien perusteella;
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, ole valmis käyttämään kahta tunnettua tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta 4 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta;
  • Jos nainen, eikä hänen katsota olevan hedelmällisessä iässä, hän on vähintään 2 vuotta menopaussin jälkeen tai hänellä on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontaa tai täydellinen kohdunpoisto;
  • Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, hänellä on negatiivinen raskaustesti seulontajakson aikana ja lähtötilanteessa, ja hän on valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana;
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä.

Poissulkemiskriteerit:

  • olet saanut mitä tahansa kokeellista tai hyväksyttyä Pompen taudin hoitoa, lukuun ottamatta BMN 701:tä, BMN 701 -tutkimuksen päätyttyä ja ennen POM-002:een pääsyä;
  • ovat saaneet tai joiden odotetaan saavan muuta tutkimuslääkitystä kuin BMN 701:tä 30 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta;
  • imetätkö seulonnassa tai suunnitteletko raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana;
  • Sinulla on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa potilaan kyvyn noudattaa protokollan vaatimuksia tai vaarantaa potilaan hyvinvoinnin tai turvallisuuden.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA
Kokeellinen: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA
Kokeellinen: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen BMN 701 -vasta-aine
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-BMN 701 -vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia.
Perustaso, viikko 144
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-BMN 701 -vasta-ainevaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-IGF-I-vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia
Perustaso, viikko 144
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-BMN 701 -vasta-ainevaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-IGF-II-vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia
Perustaso, viikko 144

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen ennustettu maksimaalinen sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta maksimaalisesta sisäänhengityspaineesta
Perustaso, viikko 144
Prosenttia ennustettu maksimi uloshengityspaine (MEP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta enimmäisuloshengityspaineesta
Perustaso, viikko 144
6 minuutin kävelytesti (metriä)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Etäisyys käveltiin 6 minuutissa
Perustaso, viikko 144
Suurin mahdollinen vapaaehtoinen ilmanvaihto (MVV)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Maksimaalinen vapaaehtoinen ventilaatio (MVV)
Perustaso, viikko 144
Prosenttiosuus ennustettu pystysuoran pakotettu elinkapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta pystyasennossa pakotetusta elinkapasiteetista
Perustaso, viikko 144
Virtsan tetrasakkaridipitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Virtsan tetrasakkaridipitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 144
Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-I-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-I-pitoisuus laboratoriosta
Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-II-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-II-pitoisuus laboratoriosta
Perustaso, viikko 144
Insuliinin kaltainen kasvutekijää sitova proteiini 3 (IGFBP3)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
insuliinin kaltainen kasvutekijää sitova proteiini 3 laboratoriosta
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 15. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 9. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 9. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 8. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 15. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 19. syyskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 22. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia