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Étude d'extension pour les patients ayant participé à une étude BMN 701

23 avril 2018 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude à long terme pour le traitement BMN 701 prolongé des patients atteints de la maladie de Pompe qui ont participé à une étude BMN 701

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 à doses multiples de BMN 701 administré par perfusion IV toutes les 2 semaines (qow) à des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
21

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Australie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir terminé une étude de développement clinique BMN 701 antérieure ;
  • Avoir fourni un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude. Les mineurs peuvent participer tant qu'ils fournissent un consentement écrit après que la nature de l'étude leur a été expliquée et après que leur parent ou tuteur légal a fourni un consentement éclairé écrit, avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ;
  • Avoir reçu un diagnostic de maladie de Pompe d'apparition tardive, sur la base des critères d'entrée d'une étude BMN 701 antérieure ;
  • Si sexuellement actif, être prêt à utiliser 2 méthodes de contraception efficaces connues à partir du dépistage jusqu'à 4 mois après la dernière dose du médicament à l'étude ;
  • Si femme, et non considérée comme en âge de procréer, être ménopausée depuis au moins 2 ans, ou avoir subi une ligature des trompes au moins 1 an avant le dépistage, ou avoir subi une hystérectomie totale ;
  • Si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, avoir un test de grossesse négatif pendant la période de sélection et lors de la visite de référence, et être disposée à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude ;
  • Avoir la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'enquêteur.

Critère d'exclusion:

  • Avoir reçu une thérapie expérimentale ou approuvée pour la maladie de Pompe, autre que BMN 701, après la fin d'une étude BMN 701 et avant l'entrée dans POM-002 ;
  • Avoir reçu, ou sont susceptibles de recevoir, tout médicament expérimental, autre que le BMN 701, dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  • Allaitez au moment du dépistage ou envisagez de tomber enceinte (vous-même ou votre partenaire) à tout moment pendant l'étude ;
  • Avoir une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la capacité du patient à se conformer aux exigences du protocole ou compromettre le bien-être ou la sécurité du patient.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT
Expérimental: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT
Expérimental: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un anticorps anti-BMN 701 positif
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps Anti-BMN 701 correspond aux résultats des tests des échantillons de sang.
Ligne de base, Semaine 144
Nombre de participants avec une réponse positive en anticorps anti-BMN 701
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps anti-IGF-I correspond aux résultats des tests des échantillons de sang
Ligne de base, Semaine 144
Nombre de participants avec une réponse positive en anticorps anti-BMN 701
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps anti-IGF-II correspond aux résultats des tests des échantillons de sang
Ligne de base, Semaine 144

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de pression inspiratoire maximale prévue (MIP)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de la pression inspiratoire maximale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Pourcentage de pression expiratoire maximale prévue (MEP)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de pression expiratoire maximale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Test de marche de 6 minutes (mètres)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Distance parcourue en 6 minutes
Ligne de base, Semaine 144
Ventilation volontaire maximale (MVV)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : ventilation maximale volontaire (MVV)
Ligne de base, Semaine 144
Pourcentage de capacité vitale forcée verticale (FVC) prévue
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de la capacité vitale forcée verticale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Changement par rapport au départ de la concentration de tétrasaccharides dans l'urine à la semaine 144
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Changement par rapport au départ de la concentration de tétrasaccharides dans l'urine à la semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-I
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-I du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-II
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-II du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144
Protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline 3 (IGFBP3)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 août 2011

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
9 septembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
9 septembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
8 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 septembre 2011

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
22 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
23 avril 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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