Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for pasienter som har deltatt i en BMN 701-studie

23. april 2018 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En langtidsstudie for utvidet BMN 701-behandling av pasienter med Pompe-sykdom som har deltatt i en BMN 701-studie

Dette er en fase 2 åpen, flerdosestudie av BMN 701 administrert ved IV-infusjon hver 2. uke (qow) til pasienter med sent oppstått Pompes sykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
21

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannia, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ha fullført en tidligere BMN 701 klinisk utviklingsstudie;
  • Har gitt skriftlig informert samtykke etter at arten av studien er forklart før utførelse av studierelaterte prosedyrer. Mindreårige kan delta så lenge de gir skriftlig samtykke etter at studiens art har blitt forklart for dem og etter at deres forelder eller foresatte har gitt skriftlig informert samtykke, før utførelse av studierelaterte prosedyrer;
  • Har blitt diagnostisert med sent debuterende Pompe-sykdom, basert på inngangskriteriene til en tidligere BMN 701-studie;
  • Hvis seksuelt aktiv, vær villig til å bruke 2 kjente effektive prevensjonsmetoder fra Screening til 4 måneder etter siste dose av studiemedikamentet;
  • Hvis kvinnen, og ikke anses å være i fertil alder, er minst 2 år post-menopausal, eller har hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller har hatt en total hysterektomi;
  • Hvis kvinner og i fertil alder har en negativ graviditetstest i løpet av screeningsperioden og ved baseline-besøket, og er villig til å ha flere graviditetstester i løpet av studien;
  • Ha evnen til å overholde protokollkravene, etter etterforskerens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • har mottatt noen eksperimentell eller godkjent behandling for Pompes sykdom, annet enn BMN 701, etter fullføring av en BMN 701-studie og før inntreden i POM-002;
  • Har mottatt, eller forventes å motta, andre undersøkelsesmedisiner enn BMN 701, innen 30 dager før den første dosen av studiemedikamentet;
  • Ammer ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien;
  • Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere pasientens evne til å overholde protokollkravene eller kompromittere pasientens velvære eller sikkerhet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA
Eksperimentell: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA
Eksperimentell: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med et positivt anti-BMN 701-antistoff
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-BMN 701 antistoff tilsvarer testresultatene fra blodprøver.
Grunnlinje, uke 144
Antall deltakere med en positiv anti-BMN 701-antistoffrespons
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-IGF-I antistoff tilsvarer testresultatene av blodprøver
Grunnlinje, uke 144
Antall deltakere med en positiv anti-BMN 701-antistoffrespons
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-IGF-II antistoff tilsvarer testresultatene av blodprøver
Grunnlinje, uke 144

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent predikert maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt inspirasjonstrykk
Grunnlinje, uke 144
Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk
Grunnlinje, uke 144
6 minutters gangtest (meter)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Avstand gikk innen 6 minutter
Grunnlinje, uke 144
Maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Grunnlinje, uke 144
Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet
Grunnlinje, uke 144
Endring fra baseline i urintetrasakkaridkonsentrasjon ved uke 144
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Endring fra baseline i urintetrasakkaridkonsentrasjon ved uke 144
Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-I konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-I konsentrasjon fra lab
Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-II konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-II konsentrasjon fra lab
Grunnlinje, uke 144
Insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP3)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 fra lab
Grunnlinje, uke 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. april 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger