Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для пациентов, принимавших участие в исследовании BMN 701

23 апреля 2018 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Долгосрочное исследование для расширенного лечения BMN 701 пациентов с болезнью Помпе, которые участвовали в исследовании BMN 701

Это открытое исследование фазы 2 с многократным введением BMN 701 путем внутривенной инфузии каждые 2 недели (qow) пациентам с болезнью Помпе с поздним началом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
21

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершили предварительное исследование клинической разработки BMN 701;
  • Дали письменное информированное согласие после объяснения характера исследования до выполнения любых процедур, связанных с исследованием. Несовершеннолетние могут участвовать, если они дадут письменное согласие после того, как им будет объяснен характер исследования, и после того, как их родитель или законный опекун предоставит письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • У вас была диагностирована болезнь Помпе с поздним началом на основании критериев включения в предшествующее исследование BMN 701;
  • Если вы ведете половую жизнь, будьте готовы использовать 2 известных эффективных метода контрацепции из скрининга в течение 4 месяцев после последней дозы исследуемого препарата;
  • Если женщина и не считается способной к деторождению, она должна быть в постменопаузе не менее 2 лет, или у нее была перевязка маточных труб не менее чем за 1 год до скрининга, или у нее была тотальная гистерэктомия;
  • Если женщина и детородный потенциал имеют отрицательный тест на беременность в период скрининга и во время исходного визита и готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования;
  • Иметь возможность соблюдать требования протокола, по мнению Следователя.

Критерий исключения:

  • Получили какую-либо экспериментальную или одобренную терапию болезни Помпе, кроме BMN 701, после завершения исследования BMN 701 и до включения в POM-002;
  • Получали или ожидают получения любого исследуемого препарата, кроме BMN 701, в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата;
  • Кормите грудью во время скрининга или планируете забеременеть (сама или партнерша) в любое время во время исследования;
  • Иметь заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность пациента соблюдать требования протокола или поставить под угрозу благополучие или безопасность пациента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: БМН 701 20 мг/кг
BMN 701 20 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT
Экспериментальный: БМН 701 10 мг/кг
BMN 701 10 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT
Экспериментальный: БМН 701 5 мг/кг
BMN 701 5 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с положительным антителом к ​​BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус антител Anti-BMN 701 соответствует результатам анализа образцов крови.
Исходный уровень, неделя 144
Количество участников с положительным ответом антител против BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус анти-ИФР-I-антитела соответствует результатам анализа образцов крови
Исходный уровень, неделя 144
Количество участников с положительным ответом антител против BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус анти-ИФР-II антител соответствует результатам анализа образцов крови
Исходный уровень, неделя 144

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент прогнозируемого максимального давления вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: процент прогнозируемого максимального давления на вдохе
Исходный уровень, неделя 144
Процент прогнозируемого максимального давления на выдохе (MEP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: процент прогнозируемого максимального давления на выдохе
Исходный уровень, неделя 144
6-минутный тест ходьбы (метры)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Пройденное расстояние за 6 минут
Исходный уровень, неделя 144
Максимальная произвольная вентиляция легких (MVV)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: максимальная произвольная вентиляция (MVV)
Исходный уровень, неделя 144
Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочная функциональная проба: процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких в вертикальном положении
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации тетрасахаридов в моче на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Изменение концентрации тетрасахаридов в моче по сравнению с исходным уровнем на 144-й неделе
Исходный уровень, неделя 144
Плазменная концентрация IGF-I
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Концентрация IGF-I в плазме из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144
Плазменная концентрация IGF-II
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Концентрация IGF-II в плазме из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144
Белок 3, связывающий инсулиноподобный фактор роста (IGFBP3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
белок 3, связывающий инсулиноподобный фактор роста, из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioMarin Pharmaceutical

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
15 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
9 сентября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
9 сентября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
22 мая 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 апреля 2018 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками