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Studio di estensione per i pazienti che hanno partecipato a uno studio BMN 701

23 aprile 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio a lungo termine per il trattamento prolungato con BMN 701 di pazienti con malattia di Pompe che hanno partecipato a uno studio con BMN 701

Questo è uno studio di fase 2 in aperto, a dosi multiple di BMN 701 somministrato per infusione endovenosa ogni 2 settimane (qow) a pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver completato un precedente studio di sviluppo clinico BMN 701;
  • Aver fornito il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio. I minori possono partecipare purché forniscano il consenso scritto dopo che la natura dello studio è stata loro spiegata e dopo che il genitore o tutore legale ha fornito il consenso informato scritto, prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura relativa allo studio;
  • È stata diagnosticata la Malattia di Pompe a esordio tardivo, sulla base dei criteri di ingresso di un precedente studio BMN 701;
  • Se sessualmente attivo, essere disposto a utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci noti dallo Screening fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio;
  • Se femmina, e non considerata in età fertile, essere in post-menopausa da almeno 2 anni o aver subito la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening o aver subito un'isterectomia totale;
  • Se di sesso femminile e in età fertile, ha un test di gravidanza negativo durante il periodo di screening e alla visita di riferimento ed è disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio;
  • Avere la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Avere ricevuto qualsiasi terapia sperimentale o approvata per la malattia di Pompe, diversa da BMN 701, successivamente al completamento di uno studio BMN 701 e prima dell'ingresso in POM-002;
  • Avere ricevuto, o si prevede di ricevere, qualsiasi farmaco sperimentale, diverso da BMN 701, entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio;
  • Allattano al seno durante lo screening o pianificano una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio;
  • Avere una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del paziente di rispettare i requisiti del protocollo o compromettere il benessere o la sicurezza del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BMN701 20mg/kg
BMN 701 20 mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT
Sperimentale: BMN701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT
Sperimentale: BMN701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un anticorpo anti-BMN 701 positivo
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo Anti-BMN 701 corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue.
Basale, settimana 144
Numero di partecipanti con una risposta anticorpale anti-BMN 701 positiva
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo anti-IGF-I corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue
Basale, settimana 144
Numero di partecipanti con una risposta anticorpale anti-BMN 701 positiva
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo anti-IGF-II corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue
Basale, settimana 144

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione inspiratoria massima prevista (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: pressione inspiratoria massima prevista in percentuale
Basale, settimana 144
Percentuale della pressione espiratoria massima prevista (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione espiratoria massima prevista
Basale, settimana 144
Test del cammino di 6 minuti (metri)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Distanza percorsa in 6 minuti
Basale, settimana 144
Ventilazione Volontaria Massima (MVV)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: ventilazione volontaria massima (MVV)
Basale, settimana 144
Percentuale prevista della capacità vitale forzata in posizione verticale (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: capacità vitale forzata in posizione verticale prevista in percentuale
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della concentrazione di tetrasaccaridi nelle urine alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della concentrazione di tetrasaccaridi nelle urine alla settimana 144
Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-I
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-I dal laboratorio
Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-II
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-II dal laboratorio
Basale, settimana 144
Proteina legante 3 del fattore di crescita insulino-simile (IGFBP3)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 dal laboratorio
Basale, settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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