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Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Dosisbereichsfindung von Nusinersen (ISIS 396443) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (SMNRx)

17. Februar 2021 aktualisiert von: Biogen

Eine Open-Label-Studie mit eskalierender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Ermittlung des Dosisbereichs einer intrathekalen Einzeldosis von ISIS 396443 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Die Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Einzeldosis Nusinersen (ISIS 396443), die Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) intrathekal verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde durchgeführt und das Protokoll wurde von Ionis Pharmaceuticals, Inc. registriert.

Im August 2016 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
28

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriff

Eine Möglichkeit für Patienten mit schweren Krankheiten oder Beschwerden, die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, um Zugang zu einem Medizinprodukt zu erhalten, das nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde. Auch Compassionate Use genannt. Es gibt verschiedene Arten des erweiterten Zugriffs.
Nicht länger verfügbar

Nicht länger verfügbar

  • Verfügbar: Für diese Prüfbehandlung ist derzeit ein erweiterter Zugang verfügbar, und Patienten, die nicht an der klinischen Studie teilnehmen, können möglicherweise Zugang zu dem Medikament, Biologikum oder Medizinprodukt erhalten wird untersucht.
  • Nicht mehr verfügbar: Erweiterter Zugriff war früher für diese Intervention verfügbar, ist aber derzeit nicht verfügbar und wird auch in Zukunft nicht verfügbar sein.
  • Vorübergehend nicht verfügbar: Erweiterter Zugang ist derzeit für diese Intervention nicht verfügbar, wird aber voraussichtlich in Zukunft verfügbar sein.
  • Zur Vermarktung zugelassen: Die Intervention wurde von der U.S. Food and Drug Administration für die Verwendung durch die Öffentlichkeit zugelassen.
 außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte homozygote Gendeletion von Survival Motor Neuron1 (SMN1).
  • Klinische Symptome, die auf eine spinale Muskelatrophie (SMA) zurückzuführen sind
  • In der Lage, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche durchzuführen, und der Elternteil/Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes angemessen unterstützende psychosoziale Umstände
  • Geschätzte Lebenserwartung > 2 Jahre ab Screening
  • Erfüllt altersgerechte institutionelle Kriterien für die Verwendung von Anästhesie/Sedierung, wenn die Verwendung für das Studienverfahren geplant ist

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Ateminsuffizienz, definiert durch die Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung über einen Zeitraum von 24 Stunden
  • Vorhandensein einer Magensonde
  • Frühere Skolioseoperation oder während der Studiendauer geplante Skolioseoperation, die das Injektionsverfahren der Lumbalpunktion (LP) beeinträchtigen würde
  • Krankenhausaufenthalt wegen Operation oder Lungenereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder während der Studie geplant
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
  • Vorgeschichte einer Erkrankung des Gehirns oder des Rückenmarks, die LP-Verfahren oder die Zirkulation der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) beeinträchtigen würde
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters
  • Geschichte der bakteriellen Meningitis
  • Klinisch signifikante Anomalien bei hämatologischen oder klinisch-chemischen Parametern
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Jede Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation
  • Anhaltender medizinischer Zustand, der die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind medizinische Behinderungen (z. Auszehrung oder Kachexie, schwere Anämie usw.), die die Bewertung der Sicherheit beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Teilnehmers, sich den Studienverfahren zu unterziehen, beeinträchtigen würden

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 2 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 3 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 4 (n=10)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten neurologischen Untersuchungsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Gewichtsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl oder Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern für Cerbrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer, die gleichzeitig Medikamente einnehmen
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
PK-Parameter von Nusinersen (ISIS 396443): Maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen: Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentrationen vom Zeitpunkt der intrathekalen (IT) Dosis bis zur letzten entnommenen Probe (AUCinf)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen (ISIS 396443): Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2), wenn möglich
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. November 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ISIS 396443 - CS1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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