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Uno studio in aperto sulla sicurezza, la tollerabilità e la determinazione dell'intervallo di dosaggio di Nusinersen (ISIS 396443) nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) (SMNRx)

17 febbraio 2021 aggiornato da: Biogen

Uno studio in aperto sulla dose crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'individuazione dell'intervallo di dose di una singola dose intratecale di ISIS 396443 in pazienti con atrofia muscolare spinale

Gli obiettivi di questo studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di una singola dose di nusinersen (ISIS 396443) somministrata per via intratecale a partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato condotto e il protocollo è stato registrato da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nell'agosto 2016, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
28

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
Non più disponibile

Non più disponibile

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Delezione genica omozigote documentata per la sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1).
  • Segni clinici attribuibili all'atrofia muscolare spinale (SMA)
  • In grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio e il genitore/partecipante ha circostanze psicosociali adeguatamente di supporto, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aspettativa di vita stimata > 2 anni dallo Screening
  • Soddisfa i criteri istituzionali appropriati all'età per l'uso di anestesia/sedazione, se l'uso è pianificato per la procedura dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Insufficienza respiratoria definita dalla necessità di ventilazione invasiva o non invasiva durante un periodo di 24 ore
  • Presenza di un tubo di alimentazione gastrica
  • Precedente intervento chirurgico per la scoliosi o intervento chirurgico per la scoliosi pianificato durante la durata dello studio che interferirebbe con la procedura di iniezione della puntura lombare (LP)
  • Ricovero per intervento chirurgico o evento polmonare negli ultimi 2 mesi o pianificato durante lo studio
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica
  • Storia di malattia del cervello o del midollo spinale che interferirebbe con le procedure di LP o la circolazione del liquido cerebrospinale (CSF).
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere del sistema nervoso centrale (SNC) impiantato
  • Storia di meningite batterica
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule
  • Condizione medica in corso che interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Esempi sono la disabilità medica (ad es. deperimento o cachessia, grave anemia, ecc.) che interferirebbero con la valutazione della sicurezza o comprometterebbero la capacità del partecipante di sottoporsi alle procedure dello studio

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1 (n=6)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Sperimentale: Coorte 2 (n=6)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Sperimentale: Coorte 3 (n=6)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Sperimentale: Coorte 4 (n=10)
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame neurologico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame fisico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con anomalie di peso clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con parametri di laboratorio clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero o partecipanti con parametri di laboratorio del liquido cerbrospinale (CSF) clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Numero di partecipanti che usano farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Fino a 88 giorni
Parametri farmacocinetici di nusinersen (ISIS 396443): concentrazione plasmatica massima del farmaco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen: tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen: area sotto la curva del tempo delle concentrazioni plasmatiche dal momento della dose intratecale (IT) all'ultimo campione raccolto (AUCinf)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen (ISIS 396443): Emivita di eliminazione terminale apparente (t1/2), se possibile
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 20 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 396443 - CS1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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