Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i ustalania zakresu dawek Nusinersen (ISIS 396443) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (SMNRx)

17 lutego 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i ustalenia zakresu dawek pojedynczej dawki dokanałowej ISIS 396443 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki nusinersenu (ISIS 396443) podanej dokanałowo uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to zostało przeprowadzone, a protokół zarejestrowany przez firmę Ionis Pharmaceuticals, Inc.

W sierpniu 2016 r. sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
28

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Nie dostępny

Nie dostępny

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Udokumentowana delecja homozygotycznego genu Survival Motor Neuron1 (SMN1).
  • Objawy kliniczne przypisywane rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA)
  • Zdolny do ukończenia wszystkich procedur badawczych, pomiarów i wizyt, a zdaniem badacza, rodzic/uczestnik ma odpowiednio wspierające warunki psychospołeczne
  • Szacunkowa długość życia > 2 lata od badania przesiewowego
  • Spełnia odpowiednie dla wieku kryteria instytucjonalne dotyczące stosowania znieczulenia/sedacji, jeśli planowane jest zastosowanie w ramach procedury badawczej

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Niewydolność oddechowa definiowana jako konieczność wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej w ciągu 24 godzin
  • Obecność sondy do karmienia żołądkowego
  • Wcześniejsza operacja skoliozy lub operacja skoliozy zaplanowana w czasie trwania badania, która kolidowałaby z procedurą wstrzyknięcia nakłucia lędźwiowego (LP)
  • Hospitalizacja z powodu operacji lub zdarzenia płucnego w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub planowana w trakcie badania
  • Obecność nieleczonej lub niewłaściwie leczonej czynnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowego leczenia przeciwwirusowego lub przeciwbakteryjnego
  • Historia choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócać procedury LP lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF)
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Historia bakteryjnego zapalenia opon mózgowych
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej
  • Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Jakakolwiek historia terapii genowej lub przeszczepu komórek
  • Trwający stan zdrowia, który mógłby zakłócać prowadzenie i ocenę badania. Przykładami są niepełnosprawność medyczna (np. wyniszczenie lub wyniszczenie, ciężka niedokrwistość itp.), które mogłyby zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub zagrozić zdolności uczestnika do poddania się procedurom badawczym

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 2 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 3 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 4 (n=10)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami masy ciała
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba lub uczestnicy z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników stosujących jednocześnie leki
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu (ISIS 396443): Maksymalne obserwowane stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu: czas do osiągnięcia maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od momentu podania dawki dokanałowej (IT) do ostatniej pobranej próbki (AUCinf)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry PK nusinersenu (ISIS 396443): pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2), jeśli to możliwe
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ISIS 396443 - CS1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami