Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin Nusinersenin (ISIS 396443) turvallisuutta, siedettävyyttä ja annosaluetta koskeva tutkimus potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (SMNRx)

keskiviikko 17. helmikuuta 2021 päivittänyt: Biogen

Avoin, nousevan annoksen tutkimus, jolla arvioidaan ISIS 396443:n yksittäisen intratekaalisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja annosaluetta potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida yksittäisen nusinersenin (ISIS 396443) annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa, joka annetaan intratekaalisesti osallistujille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen suoritti ja protokollan rekisteröi Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Elokuussa 2016 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
28

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeus

Tapa potilaille, joilla on vakavia sairauksia tai tiloja, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, saada lääketieteellistä tuotetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt. Kutsutaan myös myötätuntoiseksi käytöksi. Laajennetun pääsyn tyyppejä on erilaisia.
Ei ole enää käytettävissä

Ei ole enää käytettävissä

  • Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
  • Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
  • Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
  • Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
 kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Dokumentoitu Survival Motor Neuron1 (SMN1) homotsygoottisen geenin deleetio
  • Spinal Muscular Atrofiasta (SMA) johtuvat kliiniset merkit
  • Hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut ja vanhemmalla/osallistujalla on tutkijan mielestä riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet
  • Arvioitu elinajanodote > 2 vuotta seulonnasta
  • Täyttää iänmukaiset laitoskriteerit anestesian/sedationin käytölle, jos käyttöä suunnitellaan tutkimustoimenpiteeseen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Hengitysvajaus, joka määritellään invasiivisen tai ei-invasiivisen ventilaation tarpeella 24 tunnin aikana
  • Mahalaukun ruokintaletkun läsnäolo
  • Edellinen skolioosileikkaus tai tutkimuksen ajaksi suunniteltu skolioosileikkaus, joka häiritsisi lannepunktion (LP) injektiomenettelyä
  • Sairaalahoito leikkauksen tai keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai suunniteltu tutkimuksen aikana
  • Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa
  • Aivojen tai selkäytimen sairaus, joka häiritsee LP-toimenpiteitä tai aivo-selkäydinnesteen (CSF) verenkiertoa
  • Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
  • Bakteeriperäisen aivokalvontulehduksen historia
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi. Mikä tahansa geeniterapian tai solunsiirron historia
  • Jatkuva sairaus, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkejä ovat lääketieteellinen vamma (esim. uupumus tai kakeksia, vaikea anemia jne.), joka häiritsisi turvallisuuden arviointia tai vaarantaisi osallistujan kyvyn käydä läpi tutkimustoimenpiteitä

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti 1 (n=6)
Lääke: nusinersen
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Kokeellinen: Kohortti 2 (n=6)
Lääke: nusinersen
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Kokeellinen: Kohortti 3 (n=6)
Lääke: nusinersen
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Kokeellinen: Kohortti 4 (n = 10)
Lääke: nusinersen
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä neurologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä painonpoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävät laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Osallistujien lukumäärä tai osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävät selkäydinnesteen (CSF) laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Osallistujien määrä, jotka käyttävät samanaikaisesti lääkkeitä
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
Jopa 88 päivää
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Suurin havaittu plasman lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Nusinersenin PK-parametrit: Aika havaittu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Nusinersenin PK-parametrit: Plasmapitoisuuksien aikakäyrän alla oleva pinta-ala intratekaalisen (IT) annoksen ajankohdasta viimeiseen kerättyyn näytteeseen (AUCinf)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2), jos mahdollista
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 30. marraskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. tammikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 31. tammikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 13. joulukuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 15. joulukuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 19. joulukuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 18. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ISIS 396443 - CS1

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia