Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av sikkerhet, tolerabilitet og doseområde av Nusinersen (ISIS 396443) hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) (SMNRx)

17. februar 2021 oppdatert av: Biogen

En åpen, eskalerende dosestudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og doseområdet for en enkelt intratekal dose av ISIS 396443 hos pasienter med spinal muskelatrofi

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til en enkeltdose nusinersen (ISIS 396443) administrert intratekalt til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble utført og protokollen ble registrert av Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
28

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Utvidet tilgang

Utvidet tilgang

En måte for pasienter med alvorlige sykdommer eller tilstander som ikke kan delta i en klinisk studie for å få tilgang til et medisinsk produkt som ikke er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Også kalt medfølende bruk. Det finnes forskjellige utvidede tilgangstyper.
Ikke lenger tilgjengelig

Ikke lenger tilgjengelig

  • Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
  • Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
  • Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
  • Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
 utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Dokumentert Survival Motor Neuron1 (SMN1) homozygot gensletting
  • Kliniske tegn som kan tilskrives spinal muskelatrofi (SMA)
  • I stand til å fullføre alle studieprosedyrer, målinger og besøk, og foreldre/deltaker har tilstrekkelig støttende psykososiale omstendigheter, etter etterforskerens mening
  • Estimert forventet levealder > 2 år fra screening
  • Oppfyller alderstilpassede institusjonskriterier for bruk av anestesi/sedasjon, dersom bruk er planlagt for studieprosedyre

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Respiratorisk insuffisiens definert av behovet for invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon i løpet av en 24-timers periode
  • Tilstedeværelse av en gastrisk ernæringssonde
  • Tidligere skoliosekirurgi eller skoliosekirurgi planlagt i løpet av studiens varighet som ville forstyrre lumbalpunksjon (LP) injeksjonsprosedyren
  • Sykehusinnleggelse for operasjon eller lungehendelse innen de siste 2 månedene eller planlagt i løpet av studien
  • Tilstedeværelse av en ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
  • Anamnese med hjerne- eller ryggmargssykdom som ville forstyrre LP-prosedyrer eller cerebrospinalvæske (CSF) sirkulasjon
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
  • Historie med bakteriell meningitt
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller kliniske kjemiparametre
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Enhver historie med genterapi eller celletransplantasjon
  • Pågående medisinsk tilstand som ville forstyrre gjennomføringen og vurderingene av studien. Eksempler er medisinsk funksjonshemming (f.eks. sløsing eller kakeksi, alvorlig anemi, etc.) som ville forstyrre vurderingen av sikkerhet eller ville kompromittere deltakerens evne til å gjennomgå studieprosedyrer

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 2 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 3 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 4 (n=10)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante vektavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall eller deltakere med klinisk signifikante cerbrospinalvæske (CSF) laboratorieparametere
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG-avvik).
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere som bruker samtidig medisiner
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
PK-parametere til nusinersen (ISIS 396443): Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametre for nusinersen: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametere til nusinersen: Areal under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tidspunktet for den intratekale (IT) dosen til siste innsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Tilsynelatende terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2), hvis mulig
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. november 2011

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. januar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. februar 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ISIS 396443 - CS1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger