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Kuvan bei Menschen mit Schizophrenie und schizoaffektiven Störungen

14. August 2017 aktualisiert von: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 bei Menschen mit Schizophrenie und schizoaffektiven Störungen

Rater-Blindstudie über sechs Wochen Kuvan vs. Multivitamin bei 60 ambulanten Patienten mit Schizophrenie oder schizoaffektiven Störungen. Die Ziele sind die Bewertung eines erwarteten klinischen Ansprechens auf die Behandlung mit Kuvan, einschließlich negativer Symptome und kognitiver Defizite, die Bewertung der Sicherheit der Behandlung mit Kuvan bei schizophrenen Patienten und die Bewertung des Zusammenhangs zwischen Änderungen der Kuvan-Plasmaspiegel und Wirksamkeitsergebnissen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Tetrahydrobiopterin (BH4) ist ein lebenswichtiger Cofaktor des zentralen Nervensystems (ZNS), der die Verfügbarkeit von Amin-Neurotransmittern wie Dopamin (DA) und Serotonin (5HT) aufrechterhält und das glutamaterge System stimuliert und moduliert. Eine Dysregulation dieser Neurotransmittersysteme wurde mit der Pathogenese von Schizophrenie (SZ) in Verbindung gebracht. Eine zentrale Rolle von BH4 bei Schizophrenie wird weiter gestützt durch eine Studie, die ein relatives Defizit von 32 % bei SZ-Patienten im Vergleich zu Kontrollen feststellt. Das beobachtete BH4-Defizit ist vergleichbar mit dem für genetische BH4-Mangelerkrankungen berichteten, was seine Charakterisierung als physiologische Bedeutung unterstützt. Dieser hochsignifikante Befund, zusammen mit: a) der bekannten Rolle von BH4 bei der Aufrechterhaltung von Neurotransmittern, b) einer Dysregulation der ZNS-Neurotransmittersynthese, die bei menschlichem BH4-Mangel beobachtet wurde, c) dem Nachweis, dass die Plasma-Biopterinspiegel mit den ZNS-Biopterinspiegeln korrelieren, und d) dem Beweis dass die Biopterinausscheidung im Urin bei SZ nicht erhöht ist, unterstützen alle unsere Hypothese, dass eine Fehlregulation der BH4-Biosynthese an der Pathophysiologie von SZ beteiligt ist. Darüber hinaus deuten zusätzliche Daten, die darauf hindeuten, dass stimmungsstabilisierende Medikamente die Biopterinspiegel bei Patienten mit psychiatrischen Störungen moderat erhöhen können, und die berichtete Wirksamkeit von BH4 in Pilotstudien zu neuropsychiatrischen Störungen darauf hin, dass die Linderung des schizophrenen BH4-Defizits durch Behandlung mit synthetischem BH4-Ergänzungsmittel (Sapropterin Dihydrochlorid oder Kuvan), kann zu einer Verbesserung der Symptome der Schizophrenie führen, einschließlich positiver und negativer Symptome sowie neurokognitiver Defizite. Sapropterindihydrochloride, der pharmazeutische Wirkstoff in Kuvan-Tabletten, ist eine synthetische Zubereitung des Dihydrochloridsalzes von natürlich vorkommendem Tetrahydrobiopterin (BH4).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 62 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche ambulante Patienten mit Schizophrenie oder schizoaffektiver Störung
  • Alter 18-64
  • Eine Punktzahl von 45 oder mehr bei PANSS
  • Alle oralen und Depot-Antipsychotika (mit Ausnahme von Clozapin) sind zulässig. Die Patienten müssen ihre antipsychotische Medikation für 3 Monate und eine stabile Dosis von antipsychotischen und ergänzenden Medikamenten für 2 Wochen vor Studieneintritt erhalten. Wenn ein Patient Depotmedikamente einnimmt, muss die Dosis für 2 Monate stabil sein

Ausschlusskriterien:

  • Organische Gehirnstörung, einschließlich Epilepsie; mentale Behinderung; oder ein medizinischer Zustand, dessen Pathologie oder Behandlung wahrscheinlich das Erscheinungsbild oder die Behandlung von Schizophrenie verändern würde
  • Teilnahme an einer Untersuchungsstudie oder Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen
  • Aktuelles diagnostisches und statistisches Handbuch psychischer Störungen, 4. Auflage (DSM-IV) Diagnose von Drogen-/Alkoholmissbrauch im letzten Monat und aktuelle DSM-IV-Diagnose Drogen-/Alkoholabhängigkeit in den letzten 6 Monaten. Die Probanden müssen zu Studienbeginn einen negativen Drogenscreening haben (mit einem Wiederholungstest für vermutete falsch positive Ergebnisse, basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes).
  • Diagnose einer bekannten BH4-Mangelstörung (außer Schizophrenie oder schizoaffektiver Störung), einschließlich Dopa-responsiver Dystonie, Phenylketonurie (PKU) und Autismus
  • Aktuelle Behandlung mit Clozapin
  • Nach Einschätzung des Ermittlers ein erhebliches Risiko für Suizid oder gewalttätiges Verhalten
  • Aktuelle Anwendung von Levodopa und Stickstoffmonoxid-vermittelter Vasorelaxation oder oralem Minoxidil
  • Frauen werden ausgeschlossen, wenn sie schwanger sind, stillen oder nicht chirurgisch sterilisiert sind oder geeignete Methoden der Empfängnisverhütung anwenden. Die Frauen müssen zustimmen, während der gesamten Studie weiterhin die anwendbare Empfängnisverhütung anzuwenden. Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch und Besuch 2 (1 Woche vor Beginn der Studienmedikation) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben
  • Absolute Neutrophilenzahl unter 2,0 beim Screening
  • Jegliche Kontraindikation oder allergische Reaktion auf vorheriges Multivitaminpräparat oder fehlende Bereitschaft, die Verwendung des aktuellen Multivitaminpräparats während der Studie einzustellen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kuwan
Die einmal tägliche Dosierung von Kuvan begann mit 10 mg/kg für die erste Woche, gefolgt von 20 mg/kg für die restlichen Wochen der Studie
Arzneimittel: Kuwan
20 mg/kg unter Verwendung eines täglichen Dosierungsplans. Um die Verträglichkeit zu verbessern, wird die Behandlung in der ersten Woche der Studie mit 10 mg/kg eingeleitet. Angesichts der kurzen Dauer der Studie werden keine Dosisanpassungen aufgrund von Gewichtsänderungen vorgenommen
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid
Aktiver Komparator: Multivitamin
Tägliche Multivitamintablette
Arzneimittel: Multivitamin
Multivitamin wird in dieser Studie als aktive Kontrolle verwendet. Wird täglich dosiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Endgültige positive und negative Symptomskala (PANSS)
Zeitfenster: Baseline (Beginn von Kuvan) und nach sechs Behandlungswochen
Dies ist eine Bewertungsskala mit 30 Punkten, die häufig zur Beurteilung von Schizophrenie verwendet wird und von 30 bis 210 reicht. Höhere Werte sind schlechter
Baseline (Beginn von Kuvan) und nach sechs Behandlungswochen
Final MATRICS Kognitive Batterie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 6
MATRIKEN zur Bewertung von 7 Bereichen (Verarbeitungsgeschwindigkeit, Aufmerksamkeit/Wachsamkeit, Arbeitsgedächtnis, verbales Lernen, visuelles Lernen, logisches Denken und Problemlösen sowie soziale Kognition. Rohwerte werden in einen zusammengesetzten T-Wert umgewandelt (normativer Mittelwert = 50; Standardabweichung = 10), wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline bis Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New York State Psychiatric Institute

Mitarbeiter

Stanley Medical Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 6320

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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