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Hunter-Ergebnisumfrage (HOS) (HOS)

25. Oktober 2024 aktualisiert von: Shire

Hunter Outcome Survey: Ein globales, multizentrisches, langfristiges Beobachtungsregister von Patienten mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II, MPS II)

Der Zweck dieser Studie ist es, Daten zu sammeln, die das Verständnis des Hunter-Syndroms verbessern. Die Daten von HOS können medizinischem Fachpersonal Hinweise zu Behandlungsoptionen für Krankheiten geben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1443

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Shire

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Das HOS-Register steht allen Teilnehmern (sowohl lebenden als auch verstorbenen) mit Hunter-Syndrom offen, die unbehandelt sind oder eine Behandlung mit Elaprase erhalten/erhielten, einschließlich Teilnehmern, die bei der HOS-Einschreibung am Leben waren (als „potenzielle Patienten“ bezeichnet) und Teilnehmern, die bei HOS-Einschreibung verstorben sind (als „historische Patienten“ bezeichnet).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des Hunter-Syndroms (biochemisch und/oder genetisch)

  2. Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung gemäß entweder a oder b unten:

    1. Potenzielle Teilnehmer: Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers oder, bei Teilnehmern unter (<) 18 Jahren (<16 Jahre in Schottland), der Eltern und/oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Teilnehmers (LAR) und Zustimmung des Minderjährigen, wo zutreffend.

      Bei kognitiv beeinträchtigten Teilnehmern muss gegebenenfalls eine informierte Zustimmung von den LARs eingeholt werden.

      ODER

    2. Historische Teilnehmer: Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung der LAR des Teilnehmers (wo dies nach den jeweiligen Vorschriften/Gesetzen des jeweiligen Landes oder Standorts zulässig ist). .

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer, die an einer interventionellen klinischen Studie teilnehmen, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Teilnehmer können sich wieder anmelden, sobald sie die andere klinische Studie abgeschlossen oder sich von ihr zurückgezogen haben.
  2. Teilnehmer, die eine Behandlung des Hunter-Syndroms mit einem anderen ERT-Produkt als Elaprase erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Teilnehmer können sich anmelden oder erneut anmelden, sobald sie die Behandlung mit einem anderen ERT beendet haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Elaprase behandelt
Teilnehmer mit Hunter-Syndrom erhielten oder erhalten eine Behandlung mit Elaprase, wie von ihrem Arzt gemäß den lokal genehmigten Verschreibungsinformationen verschrieben.
Elaprase unbehandelt
Die Teilnehmer erhielten keine Behandlung für das Hunter-Syndrom.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Eine infusionsbedingte Reaktion (IRR) ist ein unerwünschtes Ereignis (AE), das während oder innerhalb von 24 Stunden nach einer Infusion auftritt und einen kausalen Zusammenhang mit Elaprase aufweist.
Basis bis zum 17
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Ein AE ist jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt wird, die im Register auftreten, unabhängig davon, ob sie als produktbezogen angesehen werden oder nicht. Dies schließt eine Verschlimmerung einer bereits bestehenden Erkrankung ein. Ein UE oder eine unerwünschte Arzneimittelwirkung (UAW), die eines oder mehrere der folgenden Kriterien/Ergebnisse erfüllt, wird als schwerwiegend eingestuft, unabhängig davon, ob sie mit dem pharmazeutischen Produkt in Zusammenhang stehen oder nicht: Tod, lebensbedrohlich, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Bestehens Krankenhausaufenthalte, eine anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler und wichtige medizinische Ereignisse.
Basis bis zum 17
Anzahl der Teilnehmer mit positiver Antikörperantwort
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Immunogenität wird durch die Zeit bis zur ersten positiven Antikörperreaktion (Antikörperspiegel und Isotyp), Antikörpertiter, Isotyp und neutralisierende Antikörper bestimmt.
Basis bis zum 17
Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Eine Änderung der GAG-Werte im Urin seit Beginn der ERT wird berichtet.
Basis bis zum 17
Höhenänderung
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Höhenänderung ab Beginn der ERT wird gemeldet.
Basis bis zum 17
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Gewichtsänderung ab Beginn der ERT wird gemeldet.
Basis bis zum 17
Änderung des Kopfumfangs und entsprechende berechnete Z-Scores
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Änderung des Kopfumfangs mit den entsprechenden Z-Scores ab Beginn der ERT wird gemeldet.
Basis bis zum 17
Änderung der zurückgelegten Distanz im 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Änderung der zurückgelegten Distanz im 6-Minuten-Gehtest ab Beginn der ERT wird gemeldet.
Basis bis zum 17
Linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Veränderung des LVMI wird anhand der Berechnung durch Echokardiographie beurteilt.
Basis bis zum 17
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Veränderung der Lungenfunktion ab Beginn der ERT wird als gemessenes forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) angegeben.
Basis bis zum 17
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Veränderung der Lungenfunktion seit Beginn der ERT wird als gemessene forcierte Vitalkapazität (FVC) angegeben.
Basis bis zum 17
Veränderung der Leber- und Milzgröße
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Veränderungen der Leber- und Milzgröße, wie durch Palpation geschätzt, werden gemeldet.
Basis bis zum 17
Prävalenz von Herz- und Lungenkrankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Die Prävalenz von Herz- und Lungenkrankenhauseinweisungen wird berichtet.
Basis bis zum 17
Alter zum Zeitpunkt des Todes
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Das Alter zum Zeitpunkt des Todes wird angegeben.
Basis bis zum 17
Todesursache
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Todesursachen werden gemeldet
Basis bis zum 17

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Naturgeschichte unbehandelter Teilnehmer mit Hunter-Syndrom
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Bewertung von Anzeichen und Symptomen für den natürlichen Krankheitsverlauf: Hepatosplenomegalie, Beteiligung des zentralen Nervensystems, Beteiligung des Skeletts, Anzeichen und Symptome von Hals, Nase und Hals, pulmonale Anzeichen und Symptome und kardiale Anzeichen und Symptome werden gemeldet.
Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase für die vorgeschriebene Dosis bei Teilnehmern mit Hunter-Syndrom
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase werden für die vorgeschriebene Dosis bewertet.
Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase für verabreichte Dosen bei Teilnehmern mit Hunter-Syndrom
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase werden für die verabreichte Dosis bewertet.
Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase für die Gesamtinfusionszeit bei Teilnehmern mit Hunter-Syndrom
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase werden auf die Gesamtinfusionszeit hin bewertet.
Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase für verpasste Infusionen bei Teilnehmern mit Hunter-Syndrom
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase werden auf versäumte Infusionen untersucht.
Basis bis zum 17
Dosierungsschemata von Elaprase aus Gründen für ausgelassene Infusionen.
Zeitfenster: Basis bis zum 17
Dosierungsregime von Elaprase werden auf Grund für ausgelassene Infusionen untersucht.
Basis bis zum 17
Bewertung des Hunter-Syndroms in Bezug auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL) unter Verwendung der Hunter-Syndrom-Funktionsergebnisse für das klinische Verständnis (HS-FOCUS)
Zeitfenster: Basis bis zum 17
HS-FOCUS wurde als krankheitsspezifisches Maß für die Auswirkungen des Hunter-Syndroms auf HRQL entwickelt. Der HS-FOCUS wurde entwickelt, um Informationen über das tägliche Leben und Wohlbefinden des Teilnehmers, die Zufriedenheit mit der Behandlung und den Krankenhausaufenthalten sowie darüber zu sammeln, wie sich das Hunter-Syndrom auf die allgemeine Lebensqualität des Teilnehmers auswirkt. HS-FOCUS umfasst 2 validierte Komponenten: eine Version für Eltern und eine von Patienten selbst berichtete Version für Personen über 12 Jahren. Die HS-FOCUS Version 2.0 enthält 6 funktionale Statusdomänen: Gehen/Stehen, Reichweite/Griff, Schlafen, Schule/Arbeit, Aktivitäten und Atmung. Die Items werden anhand einer Antwortskala von 0 bis 4 bewertet, wobei „0“ ausdrückt, dass die tätigkeitsbezogenen Funktionen „ohne Schwierigkeiten“ ausgeführt werden können, und „4“ „nicht in der Lage ist, dies zu tun“. Die Werte werden gemittelt, um die 6 Funktionsdomänenwerte und den Gesamtfunktionswert zu berechnen, wobei höhere Werte einem höheren Grad an Unfähigkeit entsprechen.
Basis bis zum 17

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
16. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HOS

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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