Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25. oktober 2024 opdateret af: Shire

Hunter Outcome Survey: Et globalt, multicenter, langsigtet, observationsregister over patienter med Hunters syndrom (mucopolysaccharidosis type II, MPS II)

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle data, der vil øge forståelsen af ​​Hunters syndrom. Dataene fra HOS kan give vejledning til sundhedspersonale om sygdomsbehandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1443

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Shire

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

HOS-registret er åbent for alle deltagere (både i live og afdøde) med Hunter syndrom, som er ubehandlede, eller som modtager/modtager behandling med Elaprase, herunder deltagere, der er i live ved HOS-indskrivningen (benævnt "potentielle patienter") og deltagere, som er døde ved HOS-indskrivning (benævnt "Historiske patienter").

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Hunters syndrom (biokemisk og/eller genetisk)

  2. Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke i henhold til enten a eller b nedenfor:

    1. Potentielle deltagere: Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke fra deltageren eller, for deltagere på under (<) 18 år (<16 år i Skotland), forældre og/eller deltagers juridisk autoriserede repræsentant (LAR) og samtykke fra den mindreårige, hvor gældende.

      Der skal indhentes informeret samtykke fra LAR'er for kognitivt svækkede deltagere, hvor det er relevant.

      ELLER

    2. Historiske deltagere: Underskrevet og dateret informeret samtykke fra deltagerens LAR (hvor det er tilladt i henhold til relevante individuelle lande- eller lokalitetsbestemmelser/love). .

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der er tilmeldt et interventionelt klinisk forsøg, er ikke kvalificerede. Deltagerne kan gentilmelde sig, når de har afsluttet eller trukket sig fra den anden kliniske undersøgelse.
  2. Deltagere, der modtager behandling for Hunters syndrom med et andet ERT-produkt end Elaprase, er ikke kvalificerede. Deltagere kan tilmeldes eller gentilmeldes, når de har stoppet behandlingen med en anden ERT.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Elaprase behandlet
Deltagere med Hunters Syndrom modtog eller modtog behandling med Elaprase som ordineret af deres læge efter lokalt godkendt ordinationsinformation.
Elaprase Ikke-behandlet
Deltagerne modtog ingen behandling for Hunters Syndrome.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Baseline til år 17
En infusionsrelateret reaktion (IRR) er en uønsket hændelse (AE), der opstår under eller inden for 24 timer efter en infusion og med tegn på en årsagssammenhæng med Elaprase.
Baseline til år 17
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til år 17
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som angivet af fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i registret, uanset om de anses for produktrelaterede eller ej. Dette inkluderer en forværring af en allerede eksisterende tilstand. En bivirkning eller bivirkning (ADR), der opfylder et eller flere af følgende kriterier/udfald, klassificeres som alvorlig, uanset om den anses for at være relateret til det farmaceutiske produkt eller ej: død, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelser, et vedvarende eller betydeligt handicap eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt og vigtige medicinske hændelser.
Baseline til år 17
Antal deltagere med positiv antistofrespons
Tidsramme: Baseline til år 17
Immunogenicitet bestemmes af tid til første positive antistofrespons (antistofniveau og isotype), antistoftiter, isotype og neutraliserende antistoffer.
Baseline til år 17
Ændring i Urinary Glycosaminoglycan (GAG) niveauer
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i urin-GAG-niveauer fra starten af ​​ERT er rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i højden
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i højden fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i vægt fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i hovedomkreds og tilsvarende beregnede Z-score
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i hovedomkreds med de tilsvarende Z-score fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Ændring i gåafstand i 6-minutters gåtesten
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i gået distance i 6-minutters gangtest fra starten af ​​ERT er rapporteret.
Baseline til år 17
Venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i LVMI vil blive vurderet som beregnet ved ekkokardiografi.
Baseline til år 17
Ændring i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lungefunktionen fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret som målt ved forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1).
Baseline til år 17
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lungefunktionen fra starten af ​​ERT vil blive rapporteret som målt ved forceret vitalkapacitet (FVC).
Baseline til år 17
Ændring i lever- og miltstørrelse
Tidsramme: Baseline til år 17
Ændring i lever- og miltstørrelse som estimeret ved palpation vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Forekomst af hjerte- og lungerelaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline til år 17
Prævalens af hjerte- og lungerelaterede indlæggelser vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Alder på dødstidspunktet
Tidsramme: Baseline til år 17
Alder på dødstidspunktet vil blive oplyst.
Baseline til år 17
Dødsårsag
Tidsramme: Baseline til år 17
Dødsårsager vil blive rapporteret
Baseline til år 17

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Naturhistorie for ubehandlede deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Evaluering af tegn og symptomer for den naturlige sygdomshistorie: hepatosplenomegali, involvering af centralnervesystemet, skeletpåvirkning, øre-, næse- og halstegn og symptomer, pulmonale tegn og symptomer og hjertetegn og symptomer vil blive rapporteret.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for ordineret dosis hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for den ordinerede dosis.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for administreret dosis hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for indgivet dosis.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for total infusionstid hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for den samlede infusionstid.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase for ubesvarede infusioner hos deltagere med Hunters syndrom
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for glemte infusioner.
Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase på grund af manglende infusioner.
Tidsramme: Baseline til år 17
Doseringsregimer af Elaprase vil blive evalueret for årsagen til glemte infusioner.
Baseline til år 17
Vurdering af Hunters syndrom på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL) ved hjælp af Hunters syndrom-funktionelle resultater til klinisk forståelsesskala (HS-FOCUS)
Tidsramme: Baseline til år 17
HS-FOCUS blev udviklet som et sygdomsspecifikt mål for virkningen af ​​Hunter syndrom på HRQL. HS-FOCUS er designet til at indsamle information om deltagerens daglige liv og velbefindende, tilfredshed med behandlingen og hospitalsindlæggelser, samt om hvordan Hunters syndrom påvirker deltagerens generelle livskvalitet. HS-FOCUS inkluderer 2 validerede komponenter: en overordnet version og en patient selvrapporteret version for personer over 12 år. HS-FOCUS version 2.0 indeholder 6 funktionelle statusdomæner: Gå/stående, rækkevidde/greb, sove, skolegang/arbejde, aktiviteter og vejrtrækning. Elementer scores ved hjælp af en svarskala fra 0 til 4, hvor ="0" angiver at kunne udføre de aktivitetsrelaterede funktioner "uden besvær" og "4" som "ikke i stand til at gøre det". Score er gennemsnittet for at beregne de 6 funktionsdomænescores og den overordnede funktionsscore, med højere score svarende til en højere grad af inhabilitet.
Baseline til år 17

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HOS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger