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Hunter Outcome Survey (HOS) (HOS)

25 ottobre 2024 aggiornato da: Shire

Hunter Outcome Survey: un registro globale, multicentrico, osservazionale a lungo termine di pazienti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi di tipo II, MPS II)

Lo scopo di questo studio è raccogliere dati che aumenteranno la comprensione della sindrome di Hunter. I dati di HOS possono fornire una guida agli operatori sanitari sulle opzioni di trattamento della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1443

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Shire

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il registro HOS è aperto a tutti i partecipanti (sia vivi che deceduti) con sindrome di Hunter che non sono trattati o che stanno ricevendo/ricevuto un trattamento con Elaprase, inclusi i partecipanti che sono vivi al momento dell'arruolamento HOS (indicati come "Potenziali pazienti") e i partecipanti che sono deceduti al momento dell'arruolamento HOS (indicati come "pazienti storici").

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Hunter (biochimicamente e/o geneticamente)

  2. Consenso informato scritto firmato e datato, come da a o b di seguito:

    1. Potenziali partecipanti: consenso informato scritto firmato e datato dal partecipante o, per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni (<16 anni in Scozia), genitore e/o rappresentante legalmente autorizzato (LAR) del partecipante e assenso del minore ove applicabile.

      il consenso informato deve essere ottenuto dalle LAR per i partecipanti con disabilità cognitiva, ove applicabile.

      O

    2. Partecipanti storici: consenso informato firmato e datato dal LAR del partecipante (ove consentito dalle normative/leggi pertinenti del singolo paese o del sito). .

Criteri di esclusione:

  1. I partecipanti arruolati in una sperimentazione clinica interventistica non sono idonei. I partecipanti possono iscriversi nuovamente una volta che hanno completato o si sono ritirati dall'altro studio clinico.
  2. I partecipanti che ricevono un trattamento per la sindrome di Hunter con un prodotto ERT diverso da Elaprase non sono idonei. I partecipanti possono iscriversi o iscriversi nuovamente dopo aver interrotto il trattamento con un altro ERT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Elaprase trattato
I partecipanti con la sindrome di Hunter hanno ricevuto o stanno ricevendo un trattamento con Elaprase come prescritto dal loro medico seguendo le informazioni di prescrizione approvate a livello locale.
Elaprase non trattato
I partecipanti non hanno ricevuto alcun trattamento per la sindrome di Hunters.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Una reazione correlata all'infusione (IRR) è un evento avverso (AE) che si verifica durante o entro 24 ore dall'infusione e con evidenza di una relazione causale con Elaprase.
Basale fino all'anno 17
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Un evento avverso è qualsiasi cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio che si verificano nel registro, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto. Ciò include un'esacerbazione di una condizione preesistente. Un evento avverso o una reazione avversa al farmaco (ADR) che soddisfa uno o più dei seguenti criteri/esiti è classificato come grave, indipendentemente dal fatto che sia considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico: morte, pericolo di vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento dell'attuale ricoveri ospedalieri, una disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita ed eventi medici importanti.
Basale fino all'anno 17
Numero di partecipanti con risposta anticorpale positiva
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
L'immunogenicità è determinata dal tempo alla prima risposta anticorpale positiva (livello anticorpale e isotipo), titolo anticorpale, isotipo e anticorpi neutralizzanti.
Basale fino all'anno 17
Variazione dei livelli di glicosaminoglicano urinario (GAG).
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Viene riportata la variazione dei livelli di GAG urinari dall'inizio della ERT.
Basale fino all'anno 17
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà segnalato il cambio di altezza dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Cambio di peso
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento di peso dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Variazione della circonferenza della testa e punteggi Z calcolati corrispondenti
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento della circonferenza della testa con i corrispondenti punteggi Z dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Variazione della distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Viene riportata la variazione della distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti dall'inizio dell'ERT.
Basale fino all'anno 17
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Il cambiamento di LVMI sarà valutato come calcolato dall'ecocardiografia.
Basale fino all'anno 17
Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
La variazione della funzione polmonare dall'inizio dell'ERT verrà riportata come misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1).
Basale fino all'anno 17
Variazione della capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Il cambiamento nella funzione polmonare dall'inizio dell'ERT verrà riportato come misurato dalla capacità vitale forzata (FVC).
Basale fino all'anno 17
Modifica delle dimensioni del fegato e della milza
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà riportato il cambiamento delle dimensioni del fegato e della milza come stimato dalla palpazione.
Basale fino all'anno 17
Prevalenza di ospedalizzazioni cardiache e polmonari
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà segnalata la prevalenza di ricoveri cardiaci e polmonari correlati.
Basale fino all'anno 17
Età al momento della morte
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Verrà comunicata l'età al momento del decesso.
Basale fino all'anno 17
Causa di morte
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Le cause della morte saranno segnalate
Basale fino all'anno 17

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Storia naturale dei partecipanti non trattati con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
Valutazione di segni e sintomi per la storia naturale della malattia: epatosplenomegalia, coinvolgimento del sistema nervoso centrale, coinvolgimento scheletrico, segni e sintomi di orecchio, naso e gola, segni e sintomi polmonari e segni e sintomi cardiaci.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per la dose prescritta nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per la dose prescritta.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per la dose somministrata nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per la dose somministrata.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per il tempo totale di infusione nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per il tempo totale di infusione.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per le infusioni mancate nei partecipanti con sindrome di Hunter
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati per le infusioni mancate.
Basale fino all'anno 17
Regimi di dosaggio di Elaprase per motivi di infusioni mancate.
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
I regimi di dosaggio di Elaprase saranno valutati in base al motivo delle mancate infusioni.
Basale fino all'anno 17
Valutazione della sindrome di Hunter sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQL) utilizzando la scala degli esiti funzionali della sindrome di Hunter per la comprensione clinica (HS-FOCUS)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 17
HS-FOCUS è stato sviluppato come misura specifica della malattia dell'impatto della sindrome di Hunter su HRQL. HS-FOCUS è progettato per raccogliere informazioni sulla vita quotidiana e sul benessere del partecipante, sulla soddisfazione per il trattamento e sui ricoveri, nonché su come la sindrome di Hunter influisce sulla qualità generale della vita del partecipante. HS-FOCUS include 2 componenti convalidati: una versione per i genitori e una versione autodichiarata dal paziente per i soggetti di età superiore ai 12 anni. La versione 2.0 di HS-FOCUS contiene 6 domini di stato funzionale: Camminare/Stare in piedi, Portare/Presa, Dormire, Scuola/Lavoro, Attività e Respirazione. Gli elementi vengono valutati utilizzando una scala di risposta da 0 a 4, con ="0" che esprime la capacità di completare le funzioni relative all'attività "senza alcuna difficoltà" e "4" come "impossibile farlo. Viene calcolata la media dei punteggi per calcolare i punteggi dei 6 domini funzionali e il punteggio generale della funzione, con punteggi più alti corrispondenti a un grado più elevato di incapacità.
Basale fino all'anno 17

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 ottobre 2005

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HOS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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