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Untersuchung von HuCNS-SC-Zellen bei Patienten mit infantiler oder spätinfantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (NCL)

13. Januar 2015 aktualisiert von: StemCells, Inc.

Eine Phase-I-Studie zur Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von menschlichen ZNS-Stammzellen (HuCNS-SC) bei Patienten mit neuronaler Ceroid-Lipofuszinose, die durch Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1- (PPT1) oder Tripeptidyl-Peptidase-1-Mangel (TPP-I) verursacht wird

Patienten mit infantiler oder spätinfantiler NCL haben entweder eine reduzierte Menge an Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1-(PPT1)-Enzym oder das Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP-I)-Enzym oder es fehlt ihnen. Humane Stammzellen des zentralen Nervensystems (HuCNS-SC) sind ein Prüfprodukt, das aus menschlichen Gehirnzellen gewonnen wird. Es wurde gezeigt, dass HuCNS-SC im Gehirn von Mäusen überleben und wandern. Bei der Züchtung im Labor produziert HuCNS-SC nachweislich die Enzyme PPT1 und TPP-I. Bei Mäusen, denen das PPT1-Enzym fehlt, hat sich gezeigt, dass HuCNS-SC die Menge dieses Enzyms im Gehirn erhöht, die Menge an abnormalem Speichermaterial im Gehirn reduziert und den Tod einiger Neuronen (einer Art von Zellen) verhindert. im Gehirn.

Die Teilnahme an dieser Studie umfasst Screening-Bewertungen, eine Operation zur Implantation von HuCNS-SC, Medikamente zur Unterdrückung des Immunsystems und eine Reihe von Nachsorgeuntersuchungen. Die Dauer vom Beginn des Screenings bis zum letzten Nachsorgetermin beträgt ca. 13 Monate, wobei in dieser Zeit häufige Besuche im Studienzentrum erfolgen. Nach Abschluss dieser Studie werden die Patienten für weitere 4 Jahre im Rahmen eines separaten Langzeit-Follow-up-Protokolls überwacht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten KÖNNEN zur Teilnahme an dieser Forschungsstudie berechtigt sein, wenn sie:

  • Sind 18 Monate bis 12 Jahre alt
  • Eine klinische Diagnose einer infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) oder einer späten infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (LINCL) haben
  • Haben Sie eine Mutation des CLN1- oder CLN2-Gens
  • Schwere kognitive, Kommunikations-, Verhaltens- und Sprachbeeinträchtigungen haben

Ausschlusskriterien:

Patienten können möglicherweise nicht an dieser Forschungsstudie teilnehmen, wenn sie:

  • Haben kognitive, Kommunikations-, Verhaltens- und Sprachfunktionen weniger als die eines 1-Jährigen
  • Sie haben zuvor eine Organ-, Gewebe- oder Knochenmarktransplantation erhalten
  • Haben zuvor an einer Gen- oder Zelltherapiestudie teilgenommen
  • Eine Infektion mit dem Hepatitis-Virus, Cytomegalovirus, Epstein-Barr-Virus oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) haben
  • Haben Sie eine aktuelle oder frühere Krebserkrankung
  • Habe eine Blutgerinnungsstörung
  • Eine MRT-Untersuchung ist nicht möglich

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HuCNS-SC
Stammzellen des menschlichen Zentralnervensystems
Verfahren: Operation zur Implantation menschlicher ZNS-Stammzellen (HuCNS-SC)
Einzelne Dosis
Andere Namen:
  • HuCNS-SC
Arzneimittel: Medikamente zur Unterdrückung des Immunsystems
Immunsuppression für 12 Monate nach der Transplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: ein Jahr nach dem Transport
ein Jahr nach dem Transport

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vorläufige Wirksamkeit
Zeitfenster: ein Jahr nach der Transplantation
ein Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

StemCells, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Steiner, MD, Oregon Health and Science University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juni 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

15. Januar 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Januar 2015

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-N001-05

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