Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Nabelschnurbluttransplantation bei Patienten mit hämatologischen Malignomen unter Verwendung eines myeloablativen präparativen Regimes

4. Mai 2017 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

In dieser Studie wurden Teilnehmer mit hämatologischen Malignomen mit hohem Risiko, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen, die kein geeignetes humanes Leukozytenantigen (HLA) haben, mit einem verwandten/Geschwisterspender (MSD), einem passenden nicht verwandten Spender (MURD) oder Killer- Immunglobulinrezeptoren (KIR)-Liganden, die mit einem nicht übereinstimmenden haploidentischen Spender identifiziert wurden, erhalten eine Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) unter Verwendung eines myeloablativen präparativen Regimes.

Das präparative Regime umfasst Fludarabin (75 mg/m2), fraktionierte Ganzkörperbestrahlung (TBI) (10,0 Gy) und Cyclophosphamid (120 mg/kg) mit Mesna. Fludarabin wird einmal täglich mit 25 mg/m2 für drei Tage an Tag -10 bis Tag -8 verabreicht, TBI wird zweimal täglich mit 150 cGy für vier Tage an Tag -7 bis Tag -4 verabreicht und Cyclophosphamid wird gegeben einmal täglich mit 60 mg/kg für zwei Tage am Tag -3 und Tag -2 verabreicht. Am Tag -3 beginnt die Immunsuppression nach der Transplantation mit Cyclosporin und MMF. Die Infusion von Nabelschnurblut erfolgt am Tag 0 und G-CSF beginnt am Tag +1.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel ist die Schätzung des ereignisfreien Überlebens (EFS) ein Jahr nach der Transplantation für Forschungsteilnehmer mit hämatologischen Malignomen mit hohem Risiko, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unter Verwendung von Einzeleinheiten aus Nabelschnurblut (UCB) unterziehen.

Sekundäre Ziele sind:

  • Beschreiben Sie das klinische Ergebnis von Patienten, die sich einer UCBT mit zwei Einheiten unterziehen.
  • Schätzen Sie die Inzidenz und den Schweregrad der akuten und chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) von Patienten ein, die in den Forschungsarm aufgenommen wurden.
  • Schätzen Sie die Inzidenz und Zeit bis zur Anreicherung von Neutrophilen und Blutplättchen bei Patienten, die in den Forschungsarm aufgenommen wurden.
  • Schätzung der Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität (TRM) und transplantationsbedingter Morbidität in den ersten 100 Tagen nach der Transplantation bei Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden

Erkundungsziele sind:

  • Bewerten Sie die Beziehung zwischen der minimalen Resterkrankung vor der Transplantation (MRD) und den Transplantationsergebnissen.
  • Zeichnen Sie Immunrekonstitutionsparameter auf, einschließlich Chimärismusanalyse, quantitativer Lymphozyten-Untergruppen, T-Zellrezeptor-Exzisionskreis (TREC) und Spektratypisierung. Immunphänotypisierung und funktionelle Assays von T-, B- und NK-Zellen und Lymphozyten werden ebenfalls evaluiert.
  • Bewerten Sie die Determinanten der Transplantation.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter unter oder gleich 21 Jahre alt.
  • Hat ein teilweise HLA-angepasstes Einzel- oder Doppel-UCB-Produkt
  • Hämatologische Malignität mit hohem Risiko.
  • ALL mit hohem Risiko in CR1, ALL in CR2 mit hohem Risiko, ALL in CR3 oder später.
  • AML in CR1 mit hohem Risiko, AML in CR2 oder später
  • AML im ersten Schub mit < 25 % Blasten im Knochenmark
  • Therapiebedingte AML mit vorangegangener Malignität in CR > 12 Monate
  • MDS, primär oder sekundär
  • NK-Zell-, biphänotypische oder undifferenzierte Leukämie in CR1 oder später.
  • CML in der akzelerierten Phase oder in der chronischen Phase mit anhaltender molekularer Positivität oder Intoleranz gegenüber Tyrosinkinase-Inhibitoren.
  • Hodgkin-Lymphom in CR2 oder später nach Versagen einer vorherigen autologen HCT oder nicht in der Lage, Stammzellen für eine autologe HCT zu mobilisieren.
  • Non-Hodgkin-Lymphom in CR2 oder später nach Versagen einer vorherigen autologen HCT oder nicht in der Lage, Stammzellen für eine autologe HCT zu mobilisieren.
  • JMML
  • Alle Patienten mit Anzeichen einer ZNS-Leukämie müssen behandelt werden und sich in einer ZNS-CR befinden, um für die Studie in Frage zu kommen.

Der Patient muss die Bewertung vor der Transplantation erfüllen:

  • Herzverkürzungsfraktion ≥ 26 %.
  • Kreatinin-Clearance ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 50 % des vorhergesagten Werts oder Pulsoximetrie ≥ 92 % bei Raumluft.
  • Karnofsky (≥ 16 Jahre) oder Lansky (< 16 Jahre) Leistungspunktzahl ≥ 70
  • Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT) ≤ 5-fache Obergrenze des Altersnormalwerts.
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) ≤ 5-fache Obergrenze des Altersnormalwerts.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat einen geeigneten MSD-, freiwilligen MURD- oder KIR-nicht übereinstimmenden haploidentischen Spender, der in der für die Stammzellspende erforderlichen Zeit zur Verfügung steht.
  • Der Patient hat eine andere aktive Malignität als die, für die eine HCT indiziert ist.
  • Der Patient hatte zuvor eine allogene HCT
  • Der Patient hatte innerhalb der letzten 12 Monate eine autologe HCT.
  • Die Patientin ist schwanger, was durch einen positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb von 14 Tagen vor der Aufnahme bestätigt wurde.
  • Die Patientin stillt
  • Der Patient hat das Down-Syndrom
  • Der Patient hat eine aktuelle unkontrollierte Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektion nach Einschätzung des PI.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Forschungsarm

Teilnehmer mit hämatologischen Malignomen mit hohem Risiko, die sich einer hämatopoetischen Zelltransplantation unterziehen und die keinen geeigneten humanen Leukozyten-Antigen-Matching-Verwandten/Geschwisterspender, Matched-Unrelated-Donor oder Killer-Immunglobulinrezeptor-Liganden-Mismatched haploidenten Spender identifiziert haben, erhalten eine einzelne UCB-Einheit.

Intervention: Präparatives Regime
Arzneimittel: Präparatives Regime

Fludarabin (75 mg/m2), fraktionierte Ganzkörperbestrahlung (TBI) (12,0 Gy) und Cyclophosphamid (120 mg/kg) mit Mesna. Fludarabin wird einmal täglich mit 25 mg/m2 für drei Tage an Tag -10 bis Tag -8 verabreicht, TBI wird zweimal täglich mit 150 cGy für vier Tage an Tag -7 bis Tag -4 verabreicht und Cyclophosphamid wird gegeben einmal täglich mit 60 mg/kg für zwei Tage am Tag -3 und Tag -2 verabreicht.

Am Tag -3 beginnt die Immunsuppression nach der Transplantation mit Cyclosporin und MMF. Die Infusion von Nabelschnurblut erfolgt am Tag 0 und G-CSF beginnt am Tag +1.
Sonstiges: Beobachtungsarm

Patienten, die zwei UCB-Einheiten benötigen, kommen für UCBT01 im Beobachtungsarm infrage.

Intervention: Präparatives Regime
Arzneimittel: Präparatives Regime

Fludarabin (75 mg/m2), fraktionierte Ganzkörperbestrahlung (TBI) (12,0 Gy) und Cyclophosphamid (120 mg/kg) mit Mesna. Fludarabin wird einmal täglich mit 25 mg/m2 für drei Tage an Tag -10 bis Tag -8 verabreicht, TBI wird zweimal täglich mit 150 cGy für vier Tage an Tag -7 bis Tag -4 verabreicht und Cyclophosphamid wird gegeben einmal täglich mit 60 mg/kg für zwei Tage am Tag -3 und Tag -2 verabreicht.

Am Tag -3 beginnt die Immunsuppression nach der Transplantation mit Cyclosporin und MMF. Die Infusion von Nabelschnurblut erfolgt am Tag 0 und G-CSF beginnt am Tag +1.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Event Free Survival (EFS) für Forschungsteilnehmer
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Schätzen Sie EFS für Forschungsteilnehmer ein Jahr nach der Transplantation unter Verwendung von Einzeleinheiten aus Nabelschnurblut. Das Ereignis ist definiert als Rückfall, Transplantatversagen, Tod jeglicher Ursache. Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen keines dieser Ereignisse (Rückfall, Transplantatversagen, Tod aus irgendeinem Grund) im Jahr 1 nach der Transplantation auftrat, wurde angegeben.
1 Jahr nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der eingepfropften Teilnehmer des Beobachtungsarms
Zeitfenster: 1 Jahr
Für Patienten, die in den Beobachtungsarm aufgenommen wurden (sich einer UCBT mit zwei Einheiten unterziehen), wurde die Anzahl der transplantierten Patienten angegeben.
1 Jahr
Anzahl der Patienten im Beobachtungsarm, die einen Rückfall erlitten
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Anzahl der Patienten im Beobachtungsarm, die einen Rückfall erlitten, wurde angegeben.
1 Jahr
Anzahl der Todesfälle von Patienten im Beobachtungsarm
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Anzahl der verstorbenen Patienten im Beobachtungsarm wurde angegeben.
1 Jahr
Anzahl der Patienten im Beobachtungsarm mit transplantationsbedingter Mortalität (TRM)
Zeitfenster: Die ersten 100 Tage
Die Anzahl der Patienten mit TRM innerhalb der ersten 100 Tage nach der Transplantation wurde angegeben.
Die ersten 100 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit akuter GVHD
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Anzahl der Teilnehmer mit Inzidenz einer akuten GVHD nach Grad wurde angegeben. Die Teilnehmer werden auf einer Skala von 1 bis 4 bewertet, wobei 1 leicht und 4 schwer bedeutet.
1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit chronischer GVHD
Zeitfenster: 1 Jahr
Aufgrund der geringen Stichprobengröße wurde keine Analyse der kumulativen Inzidenz durchgeführt. Die Inzidenz von chronischer GVHD wurde anhand des NIH Consensus Global Severity Scoring bewertet. Die Anzahl der Patienten mit Inzidenz einer chronischen GVHD nach Schweregrad wurde angegeben.
1 Jahr
Zeit bis zur Eingliederung von Teilnehmern des Forschungsarms
Zeitfenster: ersten 100 Tage nach der Transplantation
Thrombozytentransplantation wurde definiert als Thrombozytenzahl ≥20.000/mm^3 für 3 aufeinanderfolgende Tests, die an verschiedenen Tagen ohne Thrombozytentransfusionen in den vorangegangenen 7 Tagen durchgeführt wurden. Neutrophile Transplantation wird definiert als das Erreichen von ANC ≥ 500/mm3 für 3 aufeinanderfolgende Tests, die an verschiedenen Tagen durchgeführt werden, mit Nachweis einer Transplantation von Spenderzellen. Deskriptive Statistiken werden bereitgestellt.
ersten 100 Tage nach der Transplantation
Inzidenz der Transplantations-assoziierten Mortalität (TRM)
Zeitfenster: ersten 100 Tage nach der Transplantation
TRM ist der Tod, der bei Patienten in kontinuierlicher vollständiger Remission auftritt. Die Anzahl der Patienten mit TRM wurde angegeben.
ersten 100 Tage nach der Transplantation
Die Anzahl der Teilnehmer mit transplantationsbedingter Morbidität
Zeitfenster: ersten 100 Tage nach der Transplantation
Jeder Patient, bei dem in den ersten 100 Tagen nach der Transplantation Nebenwirkungen aufgetreten sind, die entweder als wahrscheinlich oder definitiv eingestuft wurden, wird als transplantationsbedingte Morbidität gezählt. Die Anzahl der Patienten mit transplantationsbedingter Morbidität wurde angegeben.
ersten 100 Tage nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Mitarbeiter

Assisi Foundation
The Hartwell Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Amr Qudeimat, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. März 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UCBT01
  • NCI-2011-03700 (Registrierungskennung: NCI Clinical Trial Registration Program)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Myanmar

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren